このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

痙性対麻痺 - Centers of Excellence Research Network (SP-CERN)

2026年3月16日 更新者：Darius Ebrahimi-Fakhari、Boston Children's Hospital

痙性対麻痺 - Centers of Excellence Research Network (SP-CERN) - 自然史研究パイロット

痙性対麻痺 - Centers of Excellence Research Network (SP-CERN) は、遺伝性痙性対麻痺 (HSP) および原発性側索硬化症 (PLS) の理解、診断、治療の推進に特化した共同研究コンソーシアムです。 コンソーシアムの目的は、a) HSP サブタイプの自然史研究を実施すること、b) バイオマーカーと臨床医および患者が報告する転帰尺度を発見および検証すること、c) HSP の分子病態生理学を明らかにし、合理的な治療標的を開発すること、および d) 十分に強力な研究を実施することである。臨床試験。 現在のパイロット研究は、遺伝性痙性対麻痺 4 型 (SPG4) または遺伝性痙性対麻痺 5A 型 (SPG5A) の患者 100 人を登録することを目的としています。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

詳細な説明

遺伝性痙性対麻痺 (HSP) には 80 を超える稀な神経遺伝性疾患が含まれており、これらを合わせると、遺伝性痙性および関連障害の最も一般的な原因として世界中で報告されています。 あらゆる形態の HSP において、長い軸索路の進行性の劣化が起こり、その結果、実質的な運動機能障害やその他のさまざまな症状が生じます。 原発性側索硬化症 (PLS) は、上位運動ニューロンの進行性の劣化を特徴とする、関連する変性神経疾患です。 どちらの状態も筋力低下と痙縮を引き起こし、重大な罹患率と生活の質に影響を及ぼします。

痙性対麻痺 - Centers of Excellence Research Network (SP-CERN) は、遺伝性痙性対麻痺 (HSP) および原発性側索硬化症 (PLS) の理解、診断、治療の推進に特化した共同研究コンソーシアムです。 SP-CERN は、全年齢にわたる登録および自然史研究、バイオバンク、およびゲノム アーカイブを提供します。 これにより、診断と治験の準備を改善するための多くの機会の準備が整います。 2 番目の目的は、アジア、南米、アフリカに加えて特にヨーロッパの同様のコンソーシアムとこの取り組みを調和させ、世界レベルで HSP と PLS に関する基礎研究と臨床研究を加速することを支援することです。 要約すると、SP-CERN は、北米およびその他の地域における HSP と PLS に関する高品質な共同研究のための重要な研究インフラをサポートします。

一般的な目的には次のようなものがあります。

A. 共有臨床データベース、生体試料サンプルのリポジトリ、およびすべての遺伝データを保管するための中央データベースを SP-CERN に確立します。

B. アウトカム測定を標準化し、研究とデータの品質を最大化し、規制基準に沿った臨床試験の準備を確保するために、中央研究プロトコルの開発を通じて、施設、臨床現場、国際協力者間の連携を同期および調和させる。

C. 診断の進歩のための包括的なプログラムを構築し、革新的な治療の機会を増やし、HSP および PLS 患者に対する質の高い医療へのアクセスを増やす。

この最初のパイロット研究の具体的な目的は次のとおりです。

1a.遺伝的に確認された遺伝性痙性対麻痺 4 型 (SPG4) または遺伝性痙性対麻痺 5A 型 (SPG5A) を持つ 100 人の個人を共有臨床データベースに登録します。

1b.共有バイオバンクにおける SPG4 または SPG5A を持つ 100 人の個人からの血液サンプルのバイオバンク。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
100

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • まだ募集していません
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • コンタクト：
          • Stephan Züchner, MD, PhD.
          • 電話番号：305-989-7835
        • コンタクト：
          • Yeisha Arcia, BS.
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • まだ募集していません
        • University of Iowa Carver College of Medicine
        • コンタクト：
          • Michael Shy, MD.
          • 電話番号：319-356-7199
        • コンタクト：
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • まだ募集していません
        • Massachusetts General Hospital
        • コンタクト：
          • Craig Blackstone, MD, PhD.
          • 電話番号：866-934-3881
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • まだ募集していません
        • University of Michigan School of Medicine
        • コンタクト：
          • John Fink, MD.
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • まだ募集していません
        • Columbia University - Irving Medical Center
        • コンタクト：
          • Matthew Harms, MD.
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3039
        • まだ募集していません
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • コンタクト：
          • Donald Gilbert, MD.
          • 電話番号：513-636-2724
        • コンタクト：
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75219
        • まだ募集していません
        • Scottish Rite for Children
        • コンタクト：
          • Michelle Christie, MD.
          • 電話番号：214-559-7830
        • コンタクト：
      • Houston、Texas、アメリカ、77035
        • まだ募集していません
        • Texas Children's Hospital
        • コンタクト：
          • Daniel Calame, MD, PhD.
          • 電話番号：832-492-4843
        • コンタクト：
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • まだ募集していません
        • Seattle Children's Hospital
        • コンタクト：
          • Dararat Mingbunjerdsuk, MD.
          • 電話番号：206-987-2078
        • コンタクト：
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • まだ募集していません
        • University of Washington School of Medicine
        • コンタクト：
          • Marie Davis, MD, PhD
          • 電話番号：206-598-4030
        • コンタクト：
          • Sarah Simon, BS.

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

この研究には、痙性遺伝性対麻痺 4 型（SPG4、SPAST）または遺伝性痙性対麻痺 5A 型（SPG5A、CYP7B1）の臨床的および分子的診断が既知である個人、および/または関心のあるその家族（該当する場合）が登録されます。 私たちは、2 年間にわたって、共有の規制、データ、サンプル インフラストラクチャの下で少なくとも 100 人の個人を登録する予定です。

説明

包含基準:

  • 遺伝性痙性対麻痺4型（SPG4、SPAST）または遺伝性痙性対麻痺5A型（SPG5A、CYP7B1）の臨床診断および分子診断を受けたあらゆる年齢の男性または女性の患者。

除外基準:

  • そのような診断を受けていない、および/またはそのような個人と関係がない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
共有臨床データベース、生体標本サンプルのバイオバンク、およびすべての遺伝データを保管するための中央リポジトリを SP-CERN に確立します。
時間枠：2年
2年
中央研究プロトコルを通じて施設と臨床現場間の連携を同期させ、結果測定を標準化し、研究とデータの品質を最大化して、規制基準に準拠した臨床試験の準備を確保します。
時間枠：2年
2年
パイロットプロジェクトで主要な要素をテストする
時間枠：2年
2年
診断の進歩のための包括的なプログラムを構築し、革新的な治療の機会を増やし、HSP および PLS 患者に対する質の高い医療へのアクセスを増やします。
時間枠：2年
2年

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
遺伝性痙性対麻痺 4 型 (SPG4) または遺伝性痙性対麻痺 5A 型 (SPG5A) の患者 100 人を共有臨床データベースに登録します。
時間枠：2年
2年
共有バイオバンクにおける SPG4 または SPG5A を持つ 100 人の個人からの血液サンプルのバイオバンク。
時間枠：2年
2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Boston Children's Hospital

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Massachusetts General Hospital
Baylor College of Medicine
University of Miami
Columbia University
University of Michigan
University of Iowa
University of Washington
Seattle Children's Hospital
University of Texas Southwestern Medical Center
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2024年6月4日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2026年6月4日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2027年6月4日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2024年8月12日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年8月12日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2024年8月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年3月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年3月16日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • P00047458

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理