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エミシズマブからマルスタシマブへの治療変更が重度血友病患者にどのような影響を与えるかを学ぶための研究 A.

2026年6月2日 更新者：Pfizer

阻害剤の有無にかかわらず、重度血友病Aの青年および成人参加者を対象に、エミシズマブ治療中止後のマルスタシマブ治療の安全性、PK、PDを評価する第1b相試験。

研究の目的は、安全性、マルスタシマブがどのように体内で処理されるか、重度の血友病A患者におけるマルスタシマブの作用について学ぶことです。血液が正常に凝固しない稀な出血疾患です。 これにより、たとえ小さな切り傷からでも大量の出血が引き起こされます。

これらの患者は、阻害剤の有無に関わらず、定期予防としてエミシズマブ薬を少なくとも6か月間服用しており、マルスタシマブ薬への切り替えを希望しています。 阻害剤は、免疫系が注入された凝固因子を破壊する必要がある異物とみなして生成する抗体です。 抗体は、出血を止める前に活性化因子を食べてしまうタンパク質です。 予防薬は予防薬です。

この研究では以下の参加者を募集しています。

  • 少なくとも6か月間エミシズマブ治療を受けている重度の血友病A患者。
  • 12歳以上75歳未満であること
  • 体重は少なくとも35キログラムでなければなりません。 この研究の結果は、実際の臨床現場で薬を変更する医師や血友病 A 患者にとってのガイドとして役立ちます。 この研究に参加できる患者は、マルスタシマブ薬を毎週皮下に150ミリグラム、4か月間注射される。 マルスタシマブによる治験治療は、エミシズマブの最後の投与後 14 日以内に開始されます。 研究は最長6か月間継続できます。 スポンサーはマルスタシマブを提供します。 患者は研究に参加する際、出血に対する凝固因子の注入による通常の治療を継続する。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、現在エミシズマブによる治療を受けている阻害剤の有無にかかわらず、重度血友病A（FVIII活性<1%と定義）を有する12歳から75歳未満の約10～15人の青年および成人参加者を対象とした非ランダム化非盲検試験である。 6か月以上。 この研究は、エミシズマブ中止後の14日間の休薬期間後にマルスタシマブ150mgを皮下QWで投与する4ヶ月の治療期間中の安全性とPK/PDを評価するように設計されています。 個々の参加者の予想される研究期間は約 6 か月です。 安全性の評価は、エミシズマブの洗い流し前から参加者が標準治療に従って予防療法を再開した後まで、研究中に報告されたAEとSAEを要約することによって行われます。 参加者は、研究期間中、突出出血に対する標準治療因子置換を継続して使用します。 PK、PD、ADA の測定は臨床安全性データを裏付けます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
15

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90007
        • 募集
        • Orthopaedic Institute for Children/Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • 募集
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • 募集
        • ECU Health Medical Center
  • インド
    • Gujarat
      • Surat、Gujarat、インド、395002
        • 募集
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai、Maharashtra、インド、400022
        • 募集
        • K J Somaiya Hospital & Research Centre
  • トルコ（Türkiye）
    • İzmir
      • Bornova、İzmir、トルコ（Türkiye）、35100
        • 募集
        • Ege University Faculty of Medicine Dean's Office
    • İ̇stanbul
      • Fatih、İ̇stanbul、トルコ（Türkiye）、34093
        • 募集
        • Istanbul Universitesi Tıp Fakultesi Onkoloji Enstitusu

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. インフォームドコンセントへの署名時の最低体重が 35 kg である 12 歳以上 75 歳未満の男性。
  2. 阻害剤の有無にかかわらず、重度の血友病 A (FVIII 活性 <1%) の診断。
  3. 標準臨床用量で6か月以上エミシズマブ療法を受けている。

除外基準:

  1. -冠状動脈疾患、静脈血栓症または動脈血栓症、または虚血性疾患に対する以前または現在の治療または病歴。
  2. - 最近（過去1年以内）または積極的な自殺念慮/行動、または研究参加のリスクを高める可能性のある、または研究者の判断で参加者を研究に不適当にする可能性のある検査異常を含む、医学的または精神医学的状態。
  3. 血友病以外の既知の止血異常 A.
  4. 禁止されている併用薬を現在使用している、または必須の併用薬を使用したくない、または使用できない。
  5. -この研究で使用された研究介入の最初の投与前の30日以内または5半減期（いずれか長い方）以内の治験製品（薬物またはワクチン）の以前の投与。 この研究への参加中はいつでも、他の治験製品（医薬品またはワクチン）の研究への参加。
  6. 血小板数 <100,000/μl、またはヘモグロビン <10 g/dL。
  7. スクリーニング時の検査結果に基づく臨床的に重大な腎機能異常または肝機能異常、または既知の腎臓疾患または肝疾患。
  8. HIV 陽性の場合、CD4 細胞数 ≤ 200/μl。
  9. 研究者の意見において、参加者の安全性または研究結果の解釈に影響を与える可能性がある臨床的に重大な異常を示す12誘導ECGのスクリーニング。
  10. 既知の計画された外科手術。
  11. ハムスタータンパク質または研究介入の他の成分に対する過敏症またはアレルギー反応。
  12. 研究の実施に直接関与する治験責任医師の施設スタッフとその家族、治験責任医師の監督下にある施設スタッフ、および研究の実施に直接関与するスポンサーおよびスポンサーの代理人の従業員とその家族。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：マルスタシマブ
マルスタシマブ 150 mg 皮下 (SC) 週 1 回 (QW)
薬：マルスタシマブ
マルスタシマブ 150 mg を週 1 回 (QW) 皮下 (SC) 投与
他の名前：
  • PF-06741086

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
マルスタシマブ関連の有害事象（AE）の発生率
時間枠：約178日：参加者がインフォームドコンセントを提供した時点から、最後の治験治療投与後の最低28暦日を含む。
約178日：参加者がインフォームドコンセントを提供した時点から、最後の治験治療投与後の最低28暦日を含む。
マルスタシマブ関連の重篤なAE（SAE）の発生率
時間枠：約178日：参加者がインフォームドコンセントを提供した時点から、最後の治験治療投与後の最低28暦日を含む。
約178日：参加者がインフォームドコンセントを提供した時点から、最後の治験治療投与後の最低28暦日を含む。

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
マルスタシマブの血漿濃度と時間の関係（リスト）
時間枠：1日目から135日目まで
1日目から135日目まで
マルスタシマブの最大観察血漿濃度 (Cmax)
時間枠：1日目から135日目まで
1日目から135日目まで
マルスタシマブの平均血漿濃度 (Cavg)
時間枠：1日目から135日目まで
1日目から135日目まで
最小観察血漿濃度 (Cmin)
時間枠：1日目から135日目まで
1日目から135日目まで
組織因子経路阻害剤 (TFPI) のベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、1日目から135日目まで
ベースライン、1日目から135日目まで
プロトロンビンフラグメント 1+2 (PF 1+2) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1日目から135日目まで
ベースライン、1日目から135日目まで
Dダイマーのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1日目から135日目まで
ベースライン、1日目から135日目まで
TGA (トロンビン生成アッセイ) におけるベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、1日目から135日目まで
ベースライン、1日目から135日目まで
抗薬物抗体（ADA）の発生率
時間枠：1日目から135日目まで
1日目から135日目まで
臨床的に重要な持続性中和抗体 (NAb) の発生率
時間枠：1日目から135日目まで
1日目から135日目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Pfizer

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2025年5月13日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2027年5月5日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2027年5月5日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2024年11月21日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年11月21日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2024年11月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年6月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年6月2日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • B7841014
  • NCT06703606 (レジストリ識別子：ClinicalTrials.gov)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書（例: プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は資格のある研究者からの要請に応じて作成されますが、特定の基準、条件、例外が適用されます。 ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests を参照してください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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