エミシズマブからマルスタシマブへの治療変更が重度血友病患者にどのような影響を与えるかを学ぶための研究 A.
2026年6月2日 更新者：Pfizer
阻害剤の有無にかかわらず、重度血友病Aの青年および成人参加者を対象に、エミシズマブ治療中止後のマルスタシマブ治療の安全性、PK、PDを評価する第1b相試験。
研究の目的は、安全性、マルスタシマブがどのように体内で処理されるか、重度の血友病A患者におけるマルスタシマブの作用について学ぶことです。血液が正常に凝固しない稀な出血疾患です。 これにより、たとえ小さな切り傷からでも大量の出血が引き起こされます。
これらの患者は、阻害剤の有無に関わらず、定期予防としてエミシズマブ薬を少なくとも6か月間服用しており、マルスタシマブ薬への切り替えを希望しています。 阻害剤は、免疫系が注入された凝固因子を破壊する必要がある異物とみなして生成する抗体です。 抗体は、出血を止める前に活性化因子を食べてしまうタンパク質です。 予防薬は予防薬です。
この研究では以下の参加者を募集しています。
- 少なくとも6か月間エミシズマブ治療を受けている重度の血友病A患者。
- 12歳以上75歳未満であること
- 体重は少なくとも35キログラムでなければなりません。 この研究の結果は、実際の臨床現場で薬を変更する医師や血友病 A 患者にとってのガイドとして役立ちます。 この研究に参加できる患者は、マルスタシマブ薬を毎週皮下に150ミリグラム、4か月間注射される。 マルスタシマブによる治験治療は、エミシズマブの最後の投与後 14 日以内に開始されます。 研究は最長6か月間継続できます。 スポンサーはマルスタシマブを提供します。 患者は研究に参加する際、出血に対する凝固因子の注入による通常の治療を継続する。
調査の概要
詳細な説明
これは、現在エミシズマブによる治療を受けている阻害剤の有無にかかわらず、重度血友病A（FVIII活性<1%と定義）を有する12歳から75歳未満の約10～15人の青年および成人参加者を対象とした非ランダム化非盲検試験である。 6か月以上。
この研究は、エミシズマブ中止後の14日間の休薬期間後にマルスタシマブ150mgを皮下QWで投与する4ヶ月の治療期間中の安全性とPK/PDを評価するように設計されています。
個々の参加者の予想される研究期間は約 6 か月です。
安全性の評価は、エミシズマブの洗い流し前から参加者が標準治療に従って予防療法を再開した後まで、研究中に報告されたAEとSAEを要約することによって行われます。
参加者は、研究期間中、突出出血に対する標準治療因子置換を継続して使用します。
PK、PD、ADA の測定は臨床安全性データを裏付けます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
15
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Pfizer CT.gov Call Center
- 電話番号：1-800-718-1021
- メール：ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90007
- 募集
- Orthopaedic Institute for Children/Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
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North Carolina
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Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
- 募集
- Brody School of Medicine at East Carolina University
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Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
- 募集
- ECU Health Medical Center
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Gujarat
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Surat、Gujarat、インド、395002
- 募集
- Nirmal Hospital Pvt Ltd.
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Maharashtra
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Mumbai、Maharashtra、インド、400022
- 募集
- K J Somaiya Hospital & Research Centre
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İzmir
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Bornova、İzmir、トルコ（Türkiye）、35100
- 募集
- Ege University Faculty of Medicine Dean's Office
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İ̇stanbul
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Fatih、İ̇stanbul、トルコ（Türkiye）、34093
- 募集
- Istanbul Universitesi Tıp Fakultesi Onkoloji Enstitusu
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- インフォームドコンセントへの署名時の最低体重が 35 kg である 12 歳以上 75 歳未満の男性。
- 阻害剤の有無にかかわらず、重度の血友病 A (FVIII 活性 <1%) の診断。
- 標準臨床用量で6か月以上エミシズマブ療法を受けている。
除外基準:
- -冠状動脈疾患、静脈血栓症または動脈血栓症、または虚血性疾患に対する以前または現在の治療または病歴。
- - 最近（過去1年以内）または積極的な自殺念慮/行動、または研究参加のリスクを高める可能性のある、または研究者の判断で参加者を研究に不適当にする可能性のある検査異常を含む、医学的または精神医学的状態。
- 血友病以外の既知の止血異常 A.
- 禁止されている併用薬を現在使用している、または必須の併用薬を使用したくない、または使用できない。
- -この研究で使用された研究介入の最初の投与前の30日以内または5半減期（いずれか長い方）以内の治験製品（薬物またはワクチン）の以前の投与。 この研究への参加中はいつでも、他の治験製品（医薬品またはワクチン）の研究への参加。
- 血小板数 <100,000/μl、またはヘモグロビン <10 g/dL。
- スクリーニング時の検査結果に基づく臨床的に重大な腎機能異常または肝機能異常、または既知の腎臓疾患または肝疾患。
- HIV 陽性の場合、CD4 細胞数 ≤ 200/μl。
- 研究者の意見において、参加者の安全性または研究結果の解釈に影響を与える可能性がある臨床的に重大な異常を示す12誘導ECGのスクリーニング。
- 既知の計画された外科手術。
- ハムスタータンパク質または研究介入の他の成分に対する過敏症またはアレルギー反応。
- 研究の実施に直接関与する治験責任医師の施設スタッフとその家族、治験責任医師の監督下にある施設スタッフ、および研究の実施に直接関与するスポンサーおよびスポンサーの代理人の従業員とその家族。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：マルスタシマブ
マルスタシマブ 150 mg 皮下 (SC) 週 1 回 (QW)
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マルスタシマブ 150 mg を週 1 回 (QW) 皮下 (SC) 投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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マルスタシマブ関連の有害事象（AE）の発生率
時間枠：約178日：参加者がインフォームドコンセントを提供した時点から、最後の治験治療投与後の最低28暦日を含む。
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約178日：参加者がインフォームドコンセントを提供した時点から、最後の治験治療投与後の最低28暦日を含む。
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マルスタシマブ関連の重篤なAE（SAE）の発生率
時間枠：約178日：参加者がインフォームドコンセントを提供した時点から、最後の治験治療投与後の最低28暦日を含む。
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約178日：参加者がインフォームドコンセントを提供した時点から、最後の治験治療投与後の最低28暦日を含む。
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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マルスタシマブの血漿濃度と時間の関係（リスト）
時間枠：1日目から135日目まで
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1日目から135日目まで
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マルスタシマブの最大観察血漿濃度 (Cmax)
時間枠：1日目から135日目まで
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1日目から135日目まで
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マルスタシマブの平均血漿濃度 (Cavg)
時間枠：1日目から135日目まで
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1日目から135日目まで
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最小観察血漿濃度 (Cmin)
時間枠：1日目から135日目まで
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1日目から135日目まで
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組織因子経路阻害剤 (TFPI) のベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、1日目から135日目まで
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ベースライン、1日目から135日目まで
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プロトロンビンフラグメント 1+2 (PF 1+2) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1日目から135日目まで
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ベースライン、1日目から135日目まで
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Dダイマーのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1日目から135日目まで
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ベースライン、1日目から135日目まで
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TGA (トロンビン生成アッセイ) におけるベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、1日目から135日目まで
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ベースライン、1日目から135日目まで
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抗薬物抗体（ADA）の発生率
時間枠：1日目から135日目まで
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1日目から135日目まで
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臨床的に重要な持続性中和抗体 (NAb) の発生率
時間枠：1日目から135日目まで
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1日目から135日目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年5月13日
一次修了 (推定)
2027年5月5日
研究の完了 (推定)
2027年5月5日
試験登録日
最初に提出
2024年11月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年11月21日
最初の投稿 (実際)
2024年11月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月2日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- B7841014
- NCT06703606 (レジストリ識別子：ClinicalTrials.gov)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書（例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は資格のある研究者からの要請に応じて作成されますが、特定の基準、条件、例外が適用されます。
ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests を参照してください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。