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中国のPNH患者に対するイプタコパンの影響を評価するためのマルチセンター、曖昧なコホート研究 (PNH-NIS)

2026年5月28日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

中国における発作性の夜間性ヘモグロビン尿症の成人患者の疾患管理、治療関連の結果、およびヘルスケアリソースの使用に対するイプタコパンの影響を評価するためのマルチセンター、曖昧なコホート研究

PNHの管理のための新しい基準の実装とPNH患者におけるイプタコパンの使用は、治療環境を変え、患者の全体的な予後を改善すると予想されます。

これらの背景に基づいて、PNHの中国人患者における治療関連の結果、疾病管理、およびヘルスケアリソースの利用に対する影響をさらに評価するために、イプタコパンの実際の研究を実施する予定です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
80

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Novartis Pharmaceuticals

研究場所

  • 中国
      • Jinan、中国、250012
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin、中国、300052
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin、中国、300020
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Wuhan、中国、430022
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei、Anhui、中国、230022
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510080
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510000
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang、Hebei、中国、050000
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou、Henan、中国、450008
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Zhengzhou、Henan、中国、450003
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430030
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nantong、Jiangsu、中国、226000
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangxi
      • Nanchang、Jiangxi、中国、330006
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun、Jilin、中国、130021
        • 募集
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

イプタコパンを投与された成人のPNH患者は、補完阻害剤を含む、ナイーブで治療された患者を含む

説明

コホート1の包含基準、

次のすべての基準を満たす患者は、この研究に含めることができます。

  1. ICFに署名した時点で18歳以上。
  2. 文書化されたPNHの診断を受けた患者。
  3. 補完阻害剤療法を受けたことがない患者。
  4. イプタコパン療法を開始している患者。イプタコパン療法を開始している患者は、ICFに署名してから60日以内に最初の用量を開始する必要があります。
  5. Neisseria MeningitidisおよびStreptococcus pneumoniaeに対する記録されたワクチン接種およびワクチン接種の日付は、イプタコパン開始日の少なくとも2週間前になければなりません。イプタコパンの緊急の処方が必要な場合は、ワクチン接種が完了してから14日後まで、薬物標識に従って抗生物質を継続的に使用し、できるだけ早くワクチン接種を完了することをお勧めします。
  6. ICFに署名した患者。

コホート2の場合、

次のすべての基準を満たす患者は、この研究に含めることができます。

  1. ICFに署名した時点で18歳以上。
  2. 文書化されたPNHの診断を受けた患者。登録の少なくとも3か月前にC5補体阻害剤で安定した治療を受けている患者。
  3. イプタコパン療法を開始している患者。イプタコパン療法を開始している患者は、ICFに署名してから60日以内に最初の用量を開始する必要があります。
  4. Neisseria MeningitidisおよびStreptococcus pneumoniaeに対する記録されたワクチン接種およびワクチン接種の日付は、イプタコパン開始日の少なくとも2週間前になければなりません。
  5. イプタコパンの緊急の処方が必要な場合は、ワクチン接種が完了してから14日後まで、薬物標識に従って抗生物質を継続的に使用し、できるだけ早くワクチン接種を完了することをお勧めします。
  6. ICFに署名した患者。 除外基準

コホート1およびコホート2の場合、次の基準のいずれかを満たす患者は、この研究の除外基準を満たします。

  1. 介入PNH臨床研究への参加。
  2. 活性な全身性細菌、ウイルスを持っています（含む。 Covid-19）または最初の用量の14日前の真菌感染。
  3. 再発性侵襲性感染症の歴史で文書化されています。 最初の用量の14日前に活性全身細菌、ウイルス、または真菌の感染。
  4. HIV感染症の病歴を記録しました。
  5. 妊娠または母乳育児中、または研究期間中に妊娠する意図している女性。
  6. 調査員によって決定された骨髄障害（網状細胞<100×109/l、血小板<30×109/L、および好中球<0.5×109/L）の存在。
  7. 研究者の判断において、研究への参加には適していない他の条件。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート

グループ/コホート

生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
Cohort1
医療記録におけるPNHの診断が確認されたPNH患者と補体阻害剤療法を受けたことがない人（補体阻害剤ナイーブ患者）
薬：LNP023
口腔投与のためのカプセル
他の名前：
  • イプタコパン塩酸塩
コホート2
C5補体阻害剤（例えばエクリズマブなど）の安定した用量で治療された医療記録におけるPNHの確認されたPNH患者（C5Iで処理された患者）（このコホートは、イプタコパンの指示が中国で承認された後にのみ登録を開始します）。
薬：LNP023
口腔投与のためのカプセル
他の名前：
  • イプタコパン塩酸塩

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
指定された時点でヘモグロビン（HB）レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12か月
イプタコパンに対する血液学的反応の評価。
ベースライン、12か月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
IPTACOPAN開始後のHB正規化（HBレベル≥12g/dL）の参加者の数。
時間枠：12か月
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
12か月
12か月以内のHBレベル≥12g/dlの期間
時間枠：12か月
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
12か月
イプタコパン開始後のLDHレベルのベースラインから変化します
時間枠：ベースライン、12か月
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
ベースライン、12か月
LDHレベルがある参加者の数≤1.5x ULN前とイプタコパンの開始後
時間枠：12か月
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
12か月
イプタコパンの開始の前後にLDH正規化がある参加者の数
時間枠：12のMonhts
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
12のMonhts
12か月以内にLDHレベル≤1.5x ULNの期間
時間枠：12か月
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
12か月
イプタコパン開始後のアークレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12モンテス
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
ベースライン、12モンテス
イプタコパンの開始の前後にARC正規化がある参加者の数
時間枠：ベースライン、12か月
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
ベースライン、12か月
イプタコパン開始後のビリルビンのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、12か月
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
ベースライン、12か月
イプタコパンの開始の前後の肝プレノメガリーの参加者の数
時間枠：ベースライン、12か月
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
ベースライン、12か月
イプタコパンの開始後に陽性のクームのテストを受けた参加者の数
時間枠：12か月
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
12か月
IPTACOPAN治療の前後のPNH関連の兆候または症状を持つ参加者の数
時間枠：ベースライン、12か月
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
ベースライン、12か月
PNHクローン値のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、12か月
フローサイトメトリーの結果のベースラインからの変化して、治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価します。
ベースライン、12か月
レート、理由（補完的な活性化条件（CAC）、逃した用量など）、期間、およびブレークスルー溶血（BTH）の介入
時間枠：12か月
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
12か月
イプタコパン開始後の慢性疾患療法（FACIT）脂肪スケールの機能的評価におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12か月
FACITは、自己報告された疲労と、治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価するための日々の活動と機能への影響を評価する40項目の尺度です。 最小値は0で、最大値は52で、スコアが高いほど結果が悪いことを意味します。
ベースライン、12か月
作業生産性と活動障害アンケート特有の健康問題（WPAI-SHP）各訪問で、Iptacopanの開始後のWPAI-SHPのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12か月

WPAI-SHPは、仕事の生産性と定期的な活動に対する健康問題の影響を測定するために使用されるツールです。 スケールにはいくつかのコンポーネントが含まれます。

欠勤：これは、特定の健康問題のために見逃された作業時間の割合を測定します。

プレゼント主義：これは、健康問題のために働く際の障害の割合を測定します。

作業生産性の損失：これは、欠勤とプレゼンティズムを組み合わせて、全体的な仕事障害を測定します。

活動障害：これは、健康上の問題による定期的な活動における障害の割合を測定します。

スコアは障害率として表され、数値が多いほど障害が大きくなり、生産性が低下することを示しています。
ベースライン、12か月
イプタコパンでの治療中に発生する有害事象（AES）および深刻な有害事象（SAE）
時間枠：12のMonhts
イプタコパンの安全性の評価
12のMonhts
イプタコパン治療の12か月前のPNHの治療レジメン。以前の補体阻害剤の中止の理由;
時間枠：ベースライン
疾患管理に対するイプタコパンの影響を評価する
ベースライン
イプタコパン治療前後のPNHおよびPNH関連合併症（例えば、血栓症、腎不全など）のために、併用薬（コルチコステロイド、アンドロゲン、免疫抑制剤、抗凝固剤など）の使用。
時間枠：ベースライン、12か月
疾患管理に対するイプタコパンの影響を評価する
ベースライン、12か月
イプタコパン治療期間、中止、他の治療に切り替える理由、イプタコパンから他の治療に切り替える患者の割合。
時間枠：12のMonhts
疾患管理に対するイプタコパンの影響を評価する
12のMonhts
IPTACOPAN治療の前後に輸血を行う参加者の数、BTHによる輸血ユニットの数、および輸血の単位数
時間枠：ベースライン、12か月
疾患管理に対するイプタコパンの影響を評価する
ベースライン、12か月
PNHに関連する入院、外来患者、緊急治療室、集中治療室（ICU）訪問の数
時間枠：12のMonhts
ヘルスケアリソースの利用に対するイプタコパンの影響を評価する
12のMonhts
PNHに関連する入院患者の滞在の長さ
時間枠：12か月
ヘルスケアリソースの利用に対するイプタコパンの影響を評価する
12か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2025年6月10日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2027年4月21日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2027年4月21日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2025年3月14日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年4月16日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2025年4月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年6月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年5月28日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • CLNP023C1CN01

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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