中国のPNH患者に対するイプタコパンの影響を評価するためのマルチセンター、曖昧なコホート研究 (PNH-NIS)
2026年5月28日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
中国における発作性の夜間性ヘモグロビン尿症の成人患者の疾患管理、治療関連の結果、およびヘルスケアリソースの使用に対するイプタコパンの影響を評価するためのマルチセンター、曖昧なコホート研究
PNHの管理のための新しい基準の実装とPNH患者におけるイプタコパンの使用は、治療環境を変え、患者の全体的な予後を改善すると予想されます。
これらの背景に基づいて、PNHの中国人患者における治療関連の結果、疾病管理、およびヘルスケアリソースの利用に対する影響をさらに評価するために、イプタコパンの実際の研究を実施する予定です。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (推定)
80
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Novartis Pharmaceuticals
- 電話番号：+41613241111
- メール：novartis.email@novartis.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Novartis Pharmaceuticals
研究場所
-
-
-
Jinan、中国、250012
- 募集
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin、中国、300052
- 募集
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin、中国、300020
- 募集
- Novartis Investigative Site
-
Wuhan、中国、430022
- 募集
- Novartis Investigative Site
-
-
Anhui
-
Hefei、Anhui、中国、230022
- 募集
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou、Guangdong、中国、510080
- 募集
- Novartis Investigative Site
-
Guangzhou、Guangdong、中国、510000
- 募集
- Novartis Investigative Site
-
-
Hebei
-
Shijiazhuang、Hebei、中国、050000
- 募集
- Novartis Investigative Site
-
-
Henan
-
Zhengzhou、Henan、中国、450008
- 募集
- Novartis Investigative Site
-
Zhengzhou、Henan、中国、450003
- 募集
- Novartis Investigative Site
-
-
Hubei
-
Wuhan、Hubei、中国、430030
- 募集
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangsu
-
Nantong、Jiangsu、中国、226000
- 募集
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangxi
-
Nanchang、Jiangxi、中国、330006
- 募集
- Novartis Investigative Site
-
-
Jilin
-
Changchun、Jilin、中国、130021
- 募集
- Novartis Investigative Site
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
イプタコパンを投与された成人のPNH患者は、補完阻害剤を含む、ナイーブで治療された患者を含む
説明
コホート1の包含基準、
次のすべての基準を満たす患者は、この研究に含めることができます。
- ICFに署名した時点で18歳以上。
- 文書化されたPNHの診断を受けた患者。
- 補完阻害剤療法を受けたことがない患者。
- イプタコパン療法を開始している患者。イプタコパン療法を開始している患者は、ICFに署名してから60日以内に最初の用量を開始する必要があります。
- Neisseria MeningitidisおよびStreptococcus pneumoniaeに対する記録されたワクチン接種およびワクチン接種の日付は、イプタコパン開始日の少なくとも2週間前になければなりません。イプタコパンの緊急の処方が必要な場合は、ワクチン接種が完了してから14日後まで、薬物標識に従って抗生物質を継続的に使用し、できるだけ早くワクチン接種を完了することをお勧めします。
- ICFに署名した患者。
コホート2の場合、
次のすべての基準を満たす患者は、この研究に含めることができます。
- ICFに署名した時点で18歳以上。
- 文書化されたPNHの診断を受けた患者。登録の少なくとも3か月前にC5補体阻害剤で安定した治療を受けている患者。
- イプタコパン療法を開始している患者。イプタコパン療法を開始している患者は、ICFに署名してから60日以内に最初の用量を開始する必要があります。
- Neisseria MeningitidisおよびStreptococcus pneumoniaeに対する記録されたワクチン接種およびワクチン接種の日付は、イプタコパン開始日の少なくとも2週間前になければなりません。
- イプタコパンの緊急の処方が必要な場合は、ワクチン接種が完了してから14日後まで、薬物標識に従って抗生物質を継続的に使用し、できるだけ早くワクチン接種を完了することをお勧めします。
- ICFに署名した患者。 除外基準
コホート1およびコホート2の場合、次の基準のいずれかを満たす患者は、この研究の除外基準を満たします。
- 介入PNH臨床研究への参加。
- 活性な全身性細菌、ウイルスを持っています（含む。 Covid-19）または最初の用量の14日前の真菌感染。
- 再発性侵襲性感染症の歴史で文書化されています。 最初の用量の14日前に活性全身細菌、ウイルス、または真菌の感染。
- HIV感染症の病歴を記録しました。
- 妊娠または母乳育児中、または研究期間中に妊娠する意図している女性。
- 調査員によって決定された骨髄障害（網状細胞<100×109/l、血小板<30×109/L、および好中球<0.5×109/L）の存在。
- 研究者の判断において、研究への参加には適していない他の条件。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
Cohort1
医療記録におけるPNHの診断が確認されたPNH患者と補体阻害剤療法を受けたことがない人（補体阻害剤ナイーブ患者）
|
口腔投与のためのカプセル
他の名前：
|
|
コホート2
C5補体阻害剤（例えばエクリズマブなど）の安定した用量で治療された医療記録におけるPNHの確認されたPNH患者（C5Iで処理された患者）（このコホートは、イプタコパンの指示が中国で承認された後にのみ登録を開始します）。
|
口腔投与のためのカプセル
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
指定された時点でヘモグロビン（HB）レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12か月
|
イプタコパンに対する血液学的反応の評価。
|
ベースライン、12か月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
IPTACOPAN開始後のHB正規化（HBレベル≥12g/dL）の参加者の数。
時間枠：12か月
|
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
|
12か月
|
|
12か月以内のHBレベル≥12g/dlの期間
時間枠：12か月
|
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
|
12か月
|
|
イプタコパン開始後のLDHレベルのベースラインから変化します
時間枠：ベースライン、12か月
|
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
|
ベースライン、12か月
|
|
LDHレベルがある参加者の数≤1.5x ULN前とイプタコパンの開始後
時間枠：12か月
|
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
|
12か月
|
|
イプタコパンの開始の前後にLDH正規化がある参加者の数
時間枠：12のMonhts
|
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
|
12のMonhts
|
|
12か月以内にLDHレベル≤1.5x ULNの期間
時間枠：12か月
|
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
|
12か月
|
|
イプタコパン開始後のアークレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12モンテス
|
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
|
ベースライン、12モンテス
|
|
イプタコパンの開始の前後にARC正規化がある参加者の数
時間枠：ベースライン、12か月
|
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
|
ベースライン、12か月
|
|
イプタコパン開始後のビリルビンのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、12か月
|
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
|
ベースライン、12か月
|
|
イプタコパンの開始の前後の肝プレノメガリーの参加者の数
時間枠：ベースライン、12か月
|
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
|
ベースライン、12か月
|
|
イプタコパンの開始後に陽性のクームのテストを受けた参加者の数
時間枠：12か月
|
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
|
12か月
|
|
IPTACOPAN治療の前後のPNH関連の兆候または症状を持つ参加者の数
時間枠：ベースライン、12か月
|
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
|
ベースライン、12か月
|
|
PNHクローン値のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、12か月
|
フローサイトメトリーの結果のベースラインからの変化して、治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価します。
|
ベースライン、12か月
|
|
レート、理由（補完的な活性化条件（CAC）、逃した用量など）、期間、およびブレークスルー溶血（BTH）の介入
時間枠：12か月
|
治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価する
|
12か月
|
|
イプタコパン開始後の慢性疾患療法（FACIT）脂肪スケールの機能的評価におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12か月
|
FACITは、自己報告された疲労と、治療関連の結果に対するイプタコパンの影響を評価するための日々の活動と機能への影響を評価する40項目の尺度です。
最小値は0で、最大値は52で、スコアが高いほど結果が悪いことを意味します。
|
ベースライン、12か月
|
|
作業生産性と活動障害アンケート特有の健康問題（WPAI-SHP）各訪問で、Iptacopanの開始後のWPAI-SHPのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12か月
|
WPAI-SHPは、仕事の生産性と定期的な活動に対する健康問題の影響を測定するために使用されるツールです。 スケールにはいくつかのコンポーネントが含まれます。 欠勤：これは、特定の健康問題のために見逃された作業時間の割合を測定します。 プレゼント主義：これは、健康問題のために働く際の障害の割合を測定します。 作業生産性の損失：これは、欠勤とプレゼンティズムを組み合わせて、全体的な仕事障害を測定します。 活動障害：これは、健康上の問題による定期的な活動における障害の割合を測定します。 スコアは障害率として表され、数値が多いほど障害が大きくなり、生産性が低下することを示しています。 |
ベースライン、12か月
|
|
イプタコパンでの治療中に発生する有害事象（AES）および深刻な有害事象（SAE）
時間枠：12のMonhts
|
イプタコパンの安全性の評価
|
12のMonhts
|
|
イプタコパン治療の12か月前のPNHの治療レジメン。以前の補体阻害剤の中止の理由;
時間枠：ベースライン
|
疾患管理に対するイプタコパンの影響を評価する
|
ベースライン
|
|
イプタコパン治療前後のPNHおよびPNH関連合併症（例えば、血栓症、腎不全など）のために、併用薬（コルチコステロイド、アンドロゲン、免疫抑制剤、抗凝固剤など）の使用。
時間枠：ベースライン、12か月
|
疾患管理に対するイプタコパンの影響を評価する
|
ベースライン、12か月
|
|
イプタコパン治療期間、中止、他の治療に切り替える理由、イプタコパンから他の治療に切り替える患者の割合。
時間枠：12のMonhts
|
疾患管理に対するイプタコパンの影響を評価する
|
12のMonhts
|
|
IPTACOPAN治療の前後に輸血を行う参加者の数、BTHによる輸血ユニットの数、および輸血の単位数
時間枠：ベースライン、12か月
|
疾患管理に対するイプタコパンの影響を評価する
|
ベースライン、12か月
|
|
PNHに関連する入院、外来患者、緊急治療室、集中治療室（ICU）訪問の数
時間枠：12のMonhts
|
ヘルスケアリソースの利用に対するイプタコパンの影響を評価する
|
12のMonhts
|
|
PNHに関連する入院患者の滞在の長さ
時間枠：12か月
|
ヘルスケアリソースの利用に対するイプタコパンの影響を評価する
|
12か月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年6月10日
一次修了 (推定)
2027年4月21日
研究の完了 (推定)
2027年4月21日
試験登録日
最初に提出
2025年3月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年4月16日
最初の投稿 (実際)
2025年4月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月28日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CLNP023C1CN01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。