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家族性腺腫性ポリポーシス患者におけるERAPAのフェーズ試験 (SERENTA)

2026年6月1日 更新者：Rapamycin Holdings Inc.

フェーズ3、マルチサイト、前向き、無作為化、二重盲検、プラセボ対照エルパの試験は、家族性腺腫性ポリポーシス患者の臨床結果を改善する

この臨床試験の主な目標は、薬物ERAPAが家族性腺腫性ポリポーシス（FAP）と診断された患者の疾患の進行を遅らせるように働くかどうかを学ぶことです。 研究者は、ERAPAをプラセボと比較します。 この裁判で答えるべき質問は次のとおりです。

  • ERAPAを服用することは、FAP患者の病気の進行を遅らせるのに役立ちますか？
  • ErapaはFAPと診断された患者の安全な治療法ですか？
  • FAPと診断された患者の消化管に見られるポリープの数に対するERAPAの効果は何ですか？
  • ERAPAによる治療は、患者の生活の質にどのように影響しますか？

参加者は次のとおりです。

  • 病気が進行する（悪化する）、試験に参加するか死ぬまで、1週間おきに1日1回Erapaまたはプラセボを服用します。
  • チェックアップとテストのために、3か月ごとに1回クリニックにアクセスしてください。
  • 試験の開始時に内視鏡検査を受け、その後6か月ごとに病気が良くなっているか悪くなっているかを確認します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、疾患の進行のリスクが高いFAP患者に投与されたERAPAの第3相、マルチサイト、前向き、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験です。 168人のFAP患者が試験に登録され、2：1を無作為化して0.5 mgのERAPAまたは一致するプラセボを1日1回（QD）に照合します。 これはイベント主導の試験であるため、最小治療期間はありません。ただし、介入期間は、病気の進行、参加者が治療から離れ、または全体的な試験エンドポイントに達するまで続きます。 参加者の適格性は、遺伝的または臨床的に診断されたFAPのための積極的な監視下にある患者に限定されており、誰が無傷の結腸をしていますか。ポストコレクトミク術/亜一致結腸切除術であり、直腸/シグモイドの残留ポリープを記録した人、または腸骨パウチの肛門吻合とポリプに記録されたポリープを記録したポロコトコレクトミー術を記録しています。 適格な参加者は、ベースライン内視鏡検査を受け、その後の6か月ごとに行われた内視鏡処置が行われ、疾患の進行を監視します。

ランダム化された患者は、次の疾患特性に基づいて層別化されます。

  • 無傷の結腸対外科的切除と、直腸/シグモイドまたはポーチが保持された術後の切除、および
  • この試験の目的で、十二指腸ポリポーシス（現在のスピゲルマン段階スコア2とスピゲルマン段階スコア3以上）は、疾患進行のための高リスクは、次のいずれかを満たすこととして定義されます。
  • 無傷のコロンを持ち、100を超えるポリープを持っているが、500以下のポリープがある患者
  • 直腸/シグモイドまたは回腸ポーチアナール吻合を保持しており、直径3 mm以上の10以上のポリープを持っている患者、または
  • 十二指腸ポリポーシスの既往歴のある患者は、スクリーニングから18か月以内に除去された少なくとも1つの十二指腸ポリープで、3または4のスピゲルマンステージスコアスコアスコアスコアスコアスコアです。

試験評価は、3か月に約1回発生する訪問で活動のスケジュールに従って実施する必要があります。

Spigelman段階の評価は、病変が異常な外観を持ち、および/または10 mm以上でない限り、生検を必要としません。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
168

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Arcadia、California、アメリカ、91007
        • 募集
        • City of Hope
        • コンタクト：
          • Gregory Idos
          • 電話番号：626-218-2570
          • メール：gidos@coh.org
        • コンタクト：
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
        • 募集
        • Yale Cancer Center
        • コンタクト：
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20057
        • 募集
        • Georgetown University
        • コンタクト：
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32825
        • 募集
        • Digestive & Liver Center of Florida
        • コンタクト：
      • Weston、Florida、アメリカ、33331
        • 募集
        • Cleveland Clinic Florida
        • コンタクト：
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • 募集
        • University of Kansas Medical Center
        • コンタクト：
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • 募集
        • University of Michigan
        • コンタクト：
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Department of Surgery, Section of Colon Rectal and Surgery
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • 募集
        • Cleveland Clinic
        • コンタクト：
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • 募集
        • Ohio State University
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Danville、Pennsylvania、アメリカ、17822
        • 募集
        • Geisinger Medical Center
        • コンタクト：
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • 募集
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • コンタクト：
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • コンタクト：
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98101
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • 募集
        • University of Washington - Fred Hutchinson
        • コンタクト：
          • Brian Forester
          • 電話番号：(206) 685-1179
          • メール：foerstb@uw.edu
  • イタリア
      • Milan、イタリア
        • 募集
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • コンタクト：
      • Milan、イタリア
  • オランダ
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • 募集
        • Hospital Clinic de Barcelona
        • コンタクト：
      • Inca、スペイン
        • 募集
        • Hospital Comarcal de Inca
        • コンタクト：
      • Madrid、スペイン
        • 募集
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
        • コンタクト：
      • Valencia、スペイン
        • 募集
        • Hospital La Fe de Valencia
        • コンタクト：
  • デンマーク
  • ドイツ
  • プエルトリコ
      • Rio Piedras、プエルトリコ、00935
        • 募集
        • Hospital Oncologico - Puerto Rico Medical Center
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準：

  1. 参加者は、18歳以上の包括的でなければなりません。
  2. 参加者は、腺腫性ポリポーシス大腸菌遺伝子型変異試験によって確認されたFAPを記録している必要があります。
  3. 参加者には、次のハイリスク機能のうち少なくとも1つが必要です。100> 100ポリープですが、結腸内の500以下のポリープ、または保持された直腸/シグモイドまたは回腸ポーチ（サイズが3 mm以上）、またはスピゲルマンステージ3または4で、18ヶ月以上に除去された18ヶ月で除去されます。
  4. 研究治療を停止してから少なくとも12週間後まで、参加者または参加者パートナーによる避妊薬の使用。
  5. 研究治療を停止してから少なくとも12週間後まで、繁殖の目的で配偶子を寄付しないことに同意します。
  6. 内視鏡評価を受けることをいとわない。

除外基準：

  1. 参加者は、内視鏡検査時に十二指腸、結腸、直腸、または回腸ポーチ内で高悪性度異形成または癌を解消または不完全に切除しました。
  2. 参加者は、内視鏡検査後に残っている十二指腸、結腸、直腸、または回腸ポーチに8 mm以上のポリープを持っています（8 mm以上のポリープは、内視鏡検査中に切除されます）。
  3. 参加者は、試験から6週間以内に手術を受けました。
  4. 参加者は、試験介入の最初の用量から24か月以内に診断された積極的な悪性腫瘍または悪性腫瘍の歴史を持っています。
  5. 参加者には、後天性または一次（先天性）免疫不全の歴史があります。
  6. 参加者は、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）を含む、活動的かつ臨床的に重大な結核（陽性量子ゴールドテスト）、細菌、真菌、またはウイルス感染症を患っています。
  7. 参加者は、調査員の意見では、登録すると参加者のリスクを高めたり、参加者の試験手順へのコンプライアンスを妨げたり、安全または臨床試験データに容認できない交絡を提示する医学的または社会的状態を持っています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：erapa
1日1回（QD）0.5 mg erapa隔週
薬：erapa（カプセル化されたラパマイシン）
経口使用のための0.5 mgカプセル。オフホワイトパウダーで満たされた白い不透明なカプセル。試験介入は、ポリプロピレンの小児耐性スクリューキャップとホイル誘導シールを備えた28カウントの丸い高密度ポリエチレンボトルで提供されます。
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボは1日1回（QD）隔週
薬：プラセボ
ポリプロピレンの小児耐性ねじキャップとホイル誘導シールを備えた28カウントの丸い高密度ポリエチレンボトルのカプセル。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ERAPA対プラセボで治療されたFAP患者の高リスク患者における無増悪生存（PFS）。
時間枠：3年
  • あらゆる理由からの死
  • がん/高悪性度異形成
  • 大規模なFAP関連手術（例：結腸切除、骨核切除、回腸ポーチ肛門吻合による総結腸切除術[IPAA]、ポーチ切除、回腸造筋、十二指腸摘出術、または外科筋摘出術））
  • Spigelmanステージの進歩（ポリープ数の増加のみに関係していない）
  • 手術の基準を満たす（米国[米国]および欧州連合[EU]実践ガイドラインと一致）（Yang、Gurudu etal。2020、Zaffaroni、Mannucci et al.2024）
  • 保持された直腸/シグモイドまたはポーチ（ベースラインでサイズが3 mm以上10以上）
  • 十二指腸（ステージ3/4および少なくとも1つのポリープ≥10mmが過去18か月で除去されました）
3年

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
FAP患者のERAPAの安全性と忍容性
時間枠：3年

- すべてのグレードの周波数（有害事象の一般的な用語基準[CTCAE]バージョン[v] 5.0）ERAPAを受けた参加者の治療に浸透する有害事象（TEAE）。

  • Grade 3以上の頻度（CTCAE V5.0による）ERAPAを受けた参加者のお茶
  • 薬物反応の悪影響によるERAPA治療を中止する参加者の割合（ADR）
3年
FAP患者のGIポリポーシスに対するERAPA治療の効果
時間枠：3年
  • 監視内視鏡検査で観察される6、12、18、24、30、および36か月でのPBのベースライン（すなわち、すべてのポリープの直径の合計> 3 mm> 3 mm）からの変化率：総PBは、上部GIトラクト（デュオデネム）で観察されるポリープに基づいています。
  • 上部内視鏡検査で観察されたように、6、12、18、24、30、および36か月の上部消化管（十二指腸）のPBのベースラインからの変化率
  • 下部内視鏡検査で観察されるように、6、12、18、24、30、および36か月で、下部GIトラクト（結腸、直腸/シグモイドまたはポーチ保持）のベースラインからの変化率
3年
FAP患者のSpigelman段階スコアに対するERAPA治療の効果
時間枠：3年
6、12、18、24、30、36か月のSpigelman Stageスコアのベースラインからの変更
3年
5レベルのEuroQOL-5次元（EQ-5D-5L）によって評価されるLife-of Lifeの測定に対するERAPA治療の影響
時間枠：3年
-6、12、18、24、30、および36か月のEQ-5D-5Lスコアのベースラインから変更します。
3年
FAP患者におけるERAPA治療の免疫調節効果を決定する
時間枠：3年
•T細胞表現型のベースラインからの変化と12、24、および36か月の機能
3年
EORTC-30によって評価される、実物式の測定に対するERAPA治療の効果
時間枠：3年
-6、12、18、24、30、および36か月のEORTC-30スコアのベースラインから変更します。
3年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Rapamycin Holdings Inc.

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Biodexa Pharmaceuticals

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Gary Shangold, MD、Biodexa

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2025年7月18日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2030年7月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2031年1月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2025年4月10日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年4月24日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2025年4月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年6月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年6月1日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • MTX230-301

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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