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家族性腺腫性ポリポーシス患者におけるERAPAのフェーズ試験 (SERENTA)

2026年6月1日 更新者：Rapamycin Holdings Inc.

フェーズ3、マルチサイト、前向き、無作為化、二重盲検、プラセボ対照エルパの試験は、家族性腺腫性ポリポーシス患者の臨床結果を改善する

この臨床試験の主な目標は、薬物ERAPAが家族性腺腫性ポリポーシス（FAP）と診断された患者の疾患の進行を遅らせるように働くかどうかを学ぶことです。 研究者は、ERAPAをプラセボと比較します。 この裁判で答えるべき質問は次のとおりです。

  • ERAPAを服用することは、FAP患者の病気の進行を遅らせるのに役立ちますか？
  • ErapaはFAPと診断された患者の安全な治療法ですか？
  • FAPと診断された患者の消化管に見られるポリープの数に対するERAPAの効果は何ですか？
  • ERAPAによる治療は、患者の生活の質にどのように影響しますか？

参加者は次のとおりです。

  • 病気が進行する（悪化する）、試験に参加するか死ぬまで、1週間おきに1日1回Erapaまたはプラセボを服用します。
  • チェックアップとテストのために、3か月ごとに1回クリニックにアクセスしてください。
  • 試験の開始時に内視鏡検査を受け、その後6か月ごとに病気が良くなっているか悪くなっているかを確認します。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、疾患の進行のリスクが高いFAP患者に投与されたERAPAの第3相、マルチサイト、前向き、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験です。 168人のFAP患者が試験に登録され、2：1を無作為化して0.5 mgのERAPAまたは一致するプラセボを1日1回（QD）に照合します。 これはイベント主導の試験であるため、最小治療期間はありません。ただし、介入期間は、病気の進行、参加者が治療から離れ、または全体的な試験エンドポイントに達するまで続きます。 参加者の適格性は、遺伝的または臨床的に診断されたFAPのための積極的な監視下にある患者に限定されており、誰が無傷の結腸をしていますか。ポストコレクトミク術/亜一致結腸切除術であり、直腸/シグモイドの残留ポリープを記録した人、または腸骨パウチの肛門吻合とポリプに記録されたポリープを記録したポロコトコレクトミー術を記録しています。 適格な参加者は、ベースライン内視鏡検査を受け、その後の6か月ごとに行われた内視鏡処置が行われ、疾患の進行を監視します。

ランダム化された患者は、次の疾患特性に基づいて層別化されます。

  • 無傷の結腸対外科的切除と、直腸/シグモイドまたはポーチが保持された術後の切除、および
  • この試験の目的で、十二指腸ポリポーシス（現在のスピゲルマン段階スコア2とスピゲルマン段階スコア3以上）は、疾患進行のための高リスクは、次のいずれかを満たすこととして定義されます。
  • 無傷のコロンを持ち、100を超えるポリープを持っているが、500以下のポリープがある患者
  • 直腸/シグモイドまたは回腸ポーチアナール吻合を保持しており、直径3 mm以上の10以上のポリープを持っている患者、または
  • 十二指腸ポリポーシスの既往歴のある患者は、スクリーニングから18か月以内に除去された少なくとも1つの十二指腸ポリープで、3または4のスピゲルマンステージスコアスコアスコアスコアスコアスコアです。

試験評価は、3か月に約1回発生する訪問で活動のスケジュールに従って実施する必要があります。

Spigelman段階の評価は、病変が異常な外観を持ち、および/または10 mm以上でない限り、生検を必要としません。

研究の種類

介入

入学 (推定)

168

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Arcadia、California、アメリカ、91007
        • 募集
        • City of Hope
        • コンタクト：
          • Gregory Idos
          • 電話番号：626-218-2570
          • メール：gidos@coh.org
        • コンタクト：
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
        • 募集
        • Yale Cancer Center
        • コンタクト：
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20057
        • 募集
        • Georgetown University
        • コンタクト：
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32825
        • 募集
        • Digestive & Liver Center of Florida
        • コンタクト：
      • Weston、Florida、アメリカ、33331
        • 募集
        • Cleveland Clinic Florida
        • コンタクト：
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • 募集
        • University of Kansas Medical Center
        • コンタクト：
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • 募集
        • University of Michigan
        • コンタクト：
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Department of Surgery, Section of Colon Rectal and Surgery
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • 募集
        • Cleveland Clinic
        • コンタクト：
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • 募集
        • Ohio State University
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Danville、Pennsylvania、アメリカ、17822
        • 募集
        • Geisinger Medical Center
        • コンタクト：
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • 募集
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • コンタクト：
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • コンタクト：
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98101
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • 募集
        • University of Washington - Fred Hutchinson
        • コンタクト：
          • Brian Forester
          • 電話番号：(206) 685-1179
          • メール：foerstb@uw.edu
  • イタリア
      • Milan、イタリア
        • 募集
        • Irccs Ospedale San Raffaele
        • コンタクト：
      • Milan、イタリア
  • オランダ
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • 募集
        • Hospital Clinic de Barcelona
        • コンタクト：
      • Inca、スペイン
        • 募集
        • Hospital Comarcal de Inca
        • コンタクト：
      • Madrid、スペイン
        • 募集
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
        • コンタクト：
      • Valencia、スペイン
        • 募集
        • Hospital La Fe de Valencia
        • コンタクト：
  • デンマーク
  • ドイツ
  • プエルトリコ
      • Rio Piedras、プエルトリコ、00935
        • 募集
        • Hospital Oncologico - Puerto Rico Medical Center
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準：

  1. 参加者は、18歳以上の包括的でなければなりません。
  2. 参加者は、腺腫性ポリポーシス大腸菌遺伝子型変異試験によって確認されたFAPを記録している必要があります。
  3. 参加者には、次のハイリスク機能のうち少なくとも1つが必要です。100> 100ポリープですが、結腸内の500以下のポリープ、または保持された直腸/シグモイドまたは回腸ポーチ（サイズが3 mm以上）、またはスピゲルマンステージ3または4で、18ヶ月以上に除去された18ヶ月で除去されます。
  4. 研究治療を停止してから少なくとも12週間後まで、参加者または参加者パートナーによる避妊薬の使用。
  5. 研究治療を停止してから少なくとも12週間後まで、繁殖の目的で配偶子を寄付しないことに同意します。
  6. 内視鏡評価を受けることをいとわない。

除外基準：

  1. 参加者は、内視鏡検査時に十二指腸、結腸、直腸、または回腸ポーチ内で高悪性度異形成または癌を解消または不完全に切除しました。
  2. 参加者は、内視鏡検査後に残っている十二指腸、結腸、直腸、または回腸ポーチに8 mm以上のポリープを持っています（8 mm以上のポリープは、内視鏡検査中に切除されます）。
  3. 参加者は、試験から6週間以内に手術を受けました。
  4. 参加者は、試験介入の最初の用量から24か月以内に診断された積極的な悪性腫瘍または悪性腫瘍の歴史を持っています。
  5. 参加者には、後天性または一次（先天性）免疫不全の歴史があります。
  6. 参加者は、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）を含む、活動的かつ臨床的に重大な結核（陽性量子ゴールドテスト）、細菌、真菌、またはウイルス感染症を患っています。
  7. 参加者は、調査員の意見では、登録すると参加者のリスクを高めたり、参加者の試験手順へのコンプライアンスを妨げたり、安全または臨床試験データに容認できない交絡を提示する医学的または社会的状態を持っています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：erapa
1日1回（QD）0.5 mg erapa隔週
薬：erapa（カプセル化されたラパマイシン）
経口使用のための0.5 mgカプセル。オフホワイトパウダーで満たされた白い不透明なカプセル。試験介入は、ポリプロピレンの小児耐性スクリューキャップとホイル誘導シールを備えた28カウントの丸い高密度ポリエチレンボトルで提供されます。
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボは1日1回（QD）隔週
薬：プラセボ
ポリプロピレンの小児耐性ねじキャップとホイル誘導シールを備えた28カウントの丸い高密度ポリエチレンボトルのカプセル。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ERAPA対プラセボで治療されたFAP患者の高リスク患者における無増悪生存（PFS）。
時間枠：3年
  • あらゆる理由からの死
  • がん/高悪性度異形成
  • 大規模なFAP関連手術（例：結腸切除、骨核切除、回腸ポーチ肛門吻合による総結腸切除術[IPAA]、ポーチ切除、回腸造筋、十二指腸摘出術、または外科筋摘出術））
  • Spigelmanステージの進歩（ポリープ数の増加のみに関係していない）
  • 手術の基準を満たす（米国[米国]および欧州連合[EU]実践ガイドラインと一致）（Yang、Gurudu etal。2020、Zaffaroni、Mannucci et al.2024）
  • 保持された直腸/シグモイドまたはポーチ（ベースラインでサイズが3 mm以上10以上）
  • 十二指腸（ステージ3/4および少なくとも1つのポリープ≥10mmが過去18か月で除去されました）
3年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
FAP患者のERAPAの安全性と忍容性
時間枠：3年

- すべてのグレードの周波数（有害事象の一般的な用語基準[CTCAE]バージョン[v] 5.0）ERAPAを受けた参加者の治療に浸透する有害事象（TEAE）。

  • Grade 3以上の頻度（CTCAE V5.0による）ERAPAを受けた参加者のお茶
  • 薬物反応の悪影響によるERAPA治療を中止する参加者の割合（ADR）
3年
FAP患者のGIポリポーシスに対するERAPA治療の効果
時間枠：3年
  • 監視内視鏡検査で観察される6、12、18、24、30、および36か月でのPBのベースライン（すなわち、すべてのポリープの直径の合計> 3 mm> 3 mm）からの変化率：総PBは、上部GIトラクト（デュオデネム）で観察されるポリープに基づいています。
  • 上部内視鏡検査で観察されたように、6、12、18、24、30、および36か月の上部消化管（十二指腸）のPBのベースラインからの変化率
  • 下部内視鏡検査で観察されるように、6、12、18、24、30、および36か月で、下部GIトラクト（結腸、直腸/シグモイドまたはポーチ保持）のベースラインからの変化率
3年
FAP患者のSpigelman段階スコアに対するERAPA治療の効果
時間枠：3年
6、12、18、24、30、36か月のSpigelman Stageスコアのベースラインからの変更
3年
5レベルのEuroQOL-5次元（EQ-5D-5L）によって評価されるLife-of Lifeの測定に対するERAPA治療の影響
時間枠：3年
-6、12、18、24、30、および36か月のEQ-5D-5Lスコアのベースラインから変更します。
3年
FAP患者におけるERAPA治療の免疫調節効果を決定する
時間枠：3年
•T細胞表現型のベースラインからの変化と12、24、および36か月の機能
3年
EORTC-30によって評価される、実物式の測定に対するERAPA治療の効果
時間枠：3年
-6、12、18、24、30、および36か月のEORTC-30スコアのベースラインから変更します。
3年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Rapamycin Holdings Inc.

協力者

Biodexa Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Gary Shangold, MD、Biodexa

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年7月18日

一次修了 (推定)

2030年7月1日

研究の完了 (推定)

2031年1月1日

試験登録日

最初に提出

2025年4月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年4月24日

最初の投稿 (実際)

2025年4月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月1日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MTX230-301

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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