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メッドスター・ヘルスシステムにおける脊髄性筋萎縮症（SMA）治療の診断経過、患者体験、および格差の評価 (SMA)

2026年1月14日 更新者：Nicholas Streicher、Medstar Health Research Institute

脊髄性筋萎縮症（SMA）患者の診断経路と治療経験の理解

MedStar Health Systemにおける脊髄性筋萎縮症（SMA）の診断経過、患者体験、治療における格差を評価する。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

脊髄性筋萎縮症（SMA）は、SMN1遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝性神経筋疾患であり、運動ニューロンの変性と進行性の筋力低下を引き起こします。 ヌシネルセン（スピンラザ）、オナセムノゲン・アベパルボベック-シオイ（ゾルゲンスマ）、リズジプラム（エブリズディ）などの疾患修飾療法により、SMA患者の転帰は大幅に改善されましたが、特に成人においてこれらの治療へのアクセスは依然として一貫していません。 多くの成人SMA患者は未治療のままであるか、診断と治療開始に長い遅延を経験しており、これは認識、ケア調整、健康格差における潜在的なギャップを反映しています。

この観察的2相研究は、メドスター・ヘルスシステム内でケアを受けているSMA患者の診断経路と治療経験を評価します。

第1相（後ろ向きチャートレビュー）：診断までのタイムライン、遺伝子確認、治療歴、人口統計学的変数を特徴づけるために医療記録をレビューします。 この段階では、質的インタビューの対象となる適格参加者を特定し、治療導入とケアアクセスのパターンを記述します。

第2相（質的インタビュー）：18歳以上の適格患者は、約60分間の1回限りの電話インタビューに参加するよう招待されます。 インタビューでは、患者の診断経験、病状の理解、治療へのアクセス、遭遇した障壁、認識されるケアの質について探ります。

本研究は、最大200名の参加者を募集し、ジョージタウン神経内科クリニックから開始し、メドスター・ヘルスネットワーク全体に拡大します。 参加には最小限のリスクが伴います。 主なリスクは、個人的な健康経験を話す際の潜在的な不快感と機密性の喪失であり、安全なデータ処理手順、スタッフトレーニング、自発的な参加を通じて最小限に抑えられます。

結果は、特に医療サービスが行き届いていない集団において、SMA診断とケア経路を改善する戦略に情報を提供します。 知見は、専門的な神経筋ケアへのアクセスにおける格差を縮小するための医療システムの取り組みを支援する可能性もあります。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
200

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • District of Columbia
      • Washinton、District of Columbia、アメリカ、20010
        • 募集
        • Medstar Health Research Institute
        • 主任研究者：
          • Nicholas Streicher, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

メドスター・ヘルス・ネットワーク内のSMA患者

説明

参加基準：

  • SMA診断、年齢18歳以上

除外基準：

  • 死亡

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
構造化された患者/介護者調査回答に基づく、疾患修飾療法を受けていないSMA患者の割合と、非治療の分類別原因
時間枠：2020-2025

主要アウトカムは、現在FDA承認の疾患修飾療法（ヌシネルセン、リスジプラム、またはオナセムノゲン アベパルボベック）を受けていない、脊髄性筋萎縮症（SMA）の確定診断を受けた患者の割合を評価します。 データは、フォローアップ喪失面接質問票を用いた構造化された電話または対面調査を通じて収集され、非治療のカテゴリー別理由を特定するように設計されています。 カテゴリーには、保険または経済的障壁、臨床的禁忌、患者の希望、副作用、フォローアップ喪失、またはアクセス制限が含まれます。 このアウトカムは、各カテゴリーの患者の割合を定量化し、非治療の主な原因を特定し、将来のアウトリーチおよびケア再関与戦略を導くことを目的としています。

測定単位：

参加者の割合。
2020-2025

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Medstar Health Research Institute

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2025年10月10日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2026年6月30日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2026年12月30日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2025年10月29日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年10月29日

最初の投稿 (推定)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2025年10月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年1月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年1月14日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • ML46436

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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