このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

スーパーオキシドディスムターゼ1（SOD-1）筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者におけるトファーセン（Qalsody）の長期安全性に関する研究

2026年4月6日 更新者：Biogen

SOD1-ALS患者におけるトファーセンの長期安全性を評価するための観察レジストリ研究

この研究では、研究者はQalsody®としても知られるトファーセンの安全性についてさらに学びます。 これは、特定の種類の筋萎縮性側索硬化症（ALS）の参加者に医師が処方できる薬です。 この種類は、スーパーオキシドジスムターゼ1遺伝子（SOD-1）に変異がある参加者にみられます。

これは「観察」研究として知られており、医療ケアを変更することなく、研究参加者の健康情報を収集します。 この研究の参加者は、ALSの参加者に臨床ケアを提供するのに役立つ2つの異なる研究センターグループを使用して見つけられます。 これらのグループはヨーロッパとアメリカにあり、以下のように呼ばれます：

  • Precision-ALSプログラム
  • ALS／運動ニューロン疾患（MND）自然史コンソーシアム（NHC）

この研究の主な目標は、いずれかのグループにいたSOD-1 ALSの参加者から安全性情報を収集することです。

研究者がこの研究で答えたい主な質問は：

  • この研究の参加者の特徴は何ですか？
  • 脳、脊髄、または神経に影響を与えるものを含む、重篤な有害事象（SAE）があった参加者は何人ですか？

有害事象は、研究期間中に薬剤によって引き起こされる可能性があるまたはない健康問題です。 有害事象は、死亡、生命を脅かす状態、永続的な問題を引き起こす、または入院治療を必要とする場合に重篤とみなされます。

研究者は以下についてもさらに学びます：

  • 他の健康状態を発症したまたは妊娠した参加者は何人ですか？妊娠の結果を含む
  • 参加者が治療を中止した理由と時期

この研究は以下のように行われます：

  • 参加者は、研究に参加できるかどうかを確認するためにスクリーニングされます。
  • 参加者の定期的なクリニック訪問からのデータは、どの研究センターにいるかに基づいて収集されます。
  • 各参加者は、参加をやめるか死亡するまで研究に参加します。 現在、研究は少なくとも7年間続く予定です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

本研究の主目的は、スーパーオキシドジスムターゼ1-筋萎縮性側索硬化症（SOD1-ALS）患者の人口統計学的および臨床的特徴を記述すること、ならびにSOD1-ALS患者における重篤な有害事象（SAE）の頻度を記述することです。これには、臨床試験参加者において以前に報告された重篤な神経系イベント（例：脊髄炎、神経根炎、無菌性髄膜炎、頭蓋内圧亢進、および／または乳頭浮腫）を含みます。

本研究の副次目的は、SOD1-ALS患者における新規併存疾患、妊娠、および妊娠転帰の頻度を記述すること、ならびにトファーセンで治療されたSOD1-ALS患者における治療中止の頻度を記述することです。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
125

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • 募集
        • Mass General Hospital -MGH
        • コンタクト：
          • 電話番号：617-643-2935
        • 主任研究者：
          • Alex Sherman

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

SOD1-ALS患者は、TRICALSネットワークのPrecision-ALSプログラムに参加し、複数の欧州諸国の臨床センターからのデータがあるか、あるいはALS/MND NHCに参加し、米国の臨床センターからのデータがある患者（トファーセン使用者およびトファーセン非使用者）を対象としています。

説明

主要な参加基準:

  • ALS診断を受け、参加登録ネットワークからSOD1変異が確認された参加者は、本研究への参加が検討されます。

主要な除外基準:

  • SOD1-ALS患者が介入臨床試験（トファーセンまたはその他の治験薬を含む）に参加している間に収集されたデータは除外されます。

注記: その他のプロトコルで定義された参加/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート

グループ/コホート

生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
トファーセン
SOD1-ALS参加者のデータは、ALS疾患レジストリ、TRICALSネットワークのPrecision-ALSプログラム、およびALS/MND NHCを通じて収集されます。
薬：トーファーセン
治療群で指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
  • BIIB067、カルソディ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
ベースライン人口統計：年齢
時間枠：ベースライン時
ベースライン時
ベースライン人口統計：参加者の性別
時間枠：ベースライン時
ベースライン時
ベースライン人口統計：人種/民族
時間枠：ベースライン時
ベースライン時
ベースラインデモグラフィック: 体重
時間枠：ベースライン時
ベースライン時
ベースライン人口統計：身長
時間枠：ベースライン時
ベースライン時
ベースライン人口統計：体格指数（BMI）
時間枠：ベースライン時
ベースライン時
ベースラインデモグラフィック: 筋萎縮性側索硬化症（ALS）の家族歴
時間枠：ベースライン時
ベースライン時
臨床的特徴：診断時年齢と症状発現
時間枠：ベースライン時
ベースライン時
臨床的特徴：改訂版エル・エスコリアル分類
時間枠：ベースライン時
ベースライン時
臨床的特徴：SOD1-ALS臨床表現型の分類
時間枠：ベースライン時
ベースライン時
臨床的特徴: SOD1変異タイプ
時間枠：ベースライン時
ベースライン時
臨床的特徴：病歴
時間枠：ベースライン時
ベースライン時
臨床特性：併用薬剤
時間枠：ベースライン時
ベースライン時
臨床的特徴: 病歴
時間枠：ベースライン時
ベースライン時
臨床特性：妊娠状態
時間枠：ベースライン時
ベースライン時
重篤な有害事象を経験した参加者数
時間枠：最大7年間
最大7年間

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
新規併存疾患を有する参加者数
時間枠：最大7年間
最大7年間
参加者の妊娠および妊娠転帰の件数
時間枠：最大7年間
最大7年間
治療中止を報告した参加者の数
時間枠：最長7年間
最長7年間
治療中止の報告理由のある参加者数
時間枠：最大7年間
最大7年間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Biogen

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Medical Director、Biogen

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2026年1月2日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2033年12月30日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2033年12月30日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2025年10月31日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年11月28日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2025年12月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年4月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年4月6日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 233AS401

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Biogenの臨床試験透明性およびデータ共有ポリシーに従って（https://www.biogentrialtransparency.com/）

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理