スーパーオキシドディスムターゼ1（SOD-1）筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者におけるトファーセン（Qalsody）の長期安全性に関する研究
SOD1-ALS患者におけるトファーセンの長期安全性を評価するための観察レジストリ研究
この研究では、研究者はQalsody®としても知られるトファーセンの安全性についてさらに学びます。 これは、特定の種類の筋萎縮性側索硬化症（ALS）の参加者に医師が処方できる薬です。 この種類は、スーパーオキシドジスムターゼ1遺伝子（SOD-1）に変異がある参加者にみられます。
これは「観察」研究として知られており、医療ケアを変更することなく、研究参加者の健康情報を収集します。 この研究の参加者は、ALSの参加者に臨床ケアを提供するのに役立つ2つの異なる研究センターグループを使用して見つけられます。 これらのグループはヨーロッパとアメリカにあり、以下のように呼ばれます：
- Precision-ALSプログラム
- ALS／運動ニューロン疾患（MND）自然史コンソーシアム（NHC）
この研究の主な目標は、いずれかのグループにいたSOD-1 ALSの参加者から安全性情報を収集することです。
研究者がこの研究で答えたい主な質問は：
- この研究の参加者の特徴は何ですか？
- 脳、脊髄、または神経に影響を与えるものを含む、重篤な有害事象（SAE）があった参加者は何人ですか？
有害事象は、研究期間中に薬剤によって引き起こされる可能性があるまたはない健康問題です。 有害事象は、死亡、生命を脅かす状態、永続的な問題を引き起こす、または入院治療を必要とする場合に重篤とみなされます。
研究者は以下についてもさらに学びます：
- 他の健康状態を発症したまたは妊娠した参加者は何人ですか？妊娠の結果を含む
- 参加者が治療を中止した理由と時期
この研究は以下のように行われます：
- 参加者は、研究に参加できるかどうかを確認するためにスクリーニングされます。
- 参加者の定期的なクリニック訪問からのデータは、どの研究センターにいるかに基づいて収集されます。
- 各参加者は、参加をやめるか死亡するまで研究に参加します。 現在、研究は少なくとも7年間続く予定です。
調査の概要
詳細な説明
本研究の主目的は、スーパーオキシドジスムターゼ1-筋萎縮性側索硬化症（SOD1-ALS）患者の人口統計学的および臨床的特徴を記述すること、ならびにSOD1-ALS患者における重篤な有害事象（SAE）の頻度を記述することです。これには、臨床試験参加者において以前に報告された重篤な神経系イベント（例：脊髄炎、神経根炎、無菌性髄膜炎、頭蓋内圧亢進、および／または乳頭浮腫）を含みます。
本研究の副次目的は、SOD1-ALS患者における新規併存疾患、妊娠、および妊娠転帰の頻度を記述すること、ならびにトファーセンで治療されたSOD1-ALS患者における治療中止の頻度を記述することです。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Global Biogen Clinical Trial Center
- メール：clinicaltrials@biogen.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Study US Biogen Clinical Trial Center
- 電話番号：866-633-4636
- メール：clinicaltrials@biogen.com
研究場所
-
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Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- 募集
- Mass General Hospital -MGH
-
コンタクト：
- 電話番号：617-643-2935
-
主任研究者：
- Alex Sherman
-
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
主要な参加基準:
- ALS診断を受け、参加登録ネットワークからSOD1変異が確認された参加者は、本研究への参加が検討されます。
主要な除外基準:
- SOD1-ALS患者が介入臨床試験（トファーセンまたはその他の治験薬を含む）に参加している間に収集されたデータは除外されます。
注記: その他のプロトコルで定義された参加/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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トファーセン
SOD1-ALS参加者のデータは、ALS疾患レジストリ、TRICALSネットワークのPrecision-ALSプログラム、およびALS/MND NHCを通じて収集されます。
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治療群で指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ベースライン人口統計：年齢
時間枠：ベースライン時
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ベースライン時
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ベースライン人口統計：参加者の性別
時間枠：ベースライン時
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ベースライン時
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ベースライン人口統計：人種/民族
時間枠：ベースライン時
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ベースライン時
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ベースラインデモグラフィック: 体重
時間枠：ベースライン時
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ベースライン時
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ベースライン人口統計：身長
時間枠：ベースライン時
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ベースライン時
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ベースライン人口統計：体格指数（BMI）
時間枠：ベースライン時
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ベースライン時
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ベースラインデモグラフィック: 筋萎縮性側索硬化症（ALS）の家族歴
時間枠：ベースライン時
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ベースライン時
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臨床的特徴：診断時年齢と症状発現
時間枠：ベースライン時
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ベースライン時
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臨床的特徴：改訂版エル・エスコリアル分類
時間枠：ベースライン時
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ベースライン時
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臨床的特徴：SOD1-ALS臨床表現型の分類
時間枠：ベースライン時
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ベースライン時
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臨床的特徴: SOD1変異タイプ
時間枠：ベースライン時
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ベースライン時
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臨床的特徴：病歴
時間枠：ベースライン時
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ベースライン時
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臨床特性：併用薬剤
時間枠：ベースライン時
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ベースライン時
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臨床的特徴: 病歴
時間枠：ベースライン時
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ベースライン時
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臨床特性：妊娠状態
時間枠：ベースライン時
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ベースライン時
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重篤な有害事象を経験した参加者数
時間枠：最大7年間
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最大7年間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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新規併存疾患を有する参加者数
時間枠：最大7年間
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最大7年間
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参加者の妊娠および妊娠転帰の件数
時間枠：最大7年間
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最大7年間
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治療中止を報告した参加者の数
時間枠：最長7年間
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最長7年間
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治療中止の報告理由のある参加者数
時間枠：最大7年間
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最大7年間
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Biogen
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 233AS401
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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