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アラジール症候群（ALGS）および進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）の参加者を対象としたマラリキシバット（TAK-625）のデータベース研究

2026年2月18日 更新者：Takeda

包括的・情報提供型小児肝疾患登録システム（CIRCLe）に登録された日本型アラジール症候群（ALGS）および進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）患者におけるLivmarli経口液剤の肝障害リスクを調査するコホート研究

この研究は、アラジール症候群（ALGS）および進行性家族性肝内胆汁うっ滞（PFIC）の患者を治療するためのマラリキシバット（TAK-625）に関する日本のデータベース研究です。

本研究の主な目的は、ALGSまたはPFICを有する日本人患者におけるマラリキシバット使用中の肝障害リスクを評価することです。

このデータベース研究は、小児肝疾患包括情報登録システム（CIRCLe）と呼ばれる医療データベースを使用して実施されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
50

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • 日本
    • Tokyo
      • Tokyo、Tokyo、日本
        • 募集
        • Takeda Selected Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

この研究の対象者は、適格／非適格基準を満たすすべての参加者です。

説明

組み込み基準：

  • 登録期間内にALGSまたはPFICの診断を受けている。
  • 登録期間中にLivmarliの処方がある（指標日：登録期間内での最初の処方日）。

除外基準：

- なし

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート

グループ/コホート

生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
アラジール症候群 (ALGS) グループ
添付文書に従ってマラリキシバートを投与されたアラジール症候群（ALGS）の参加者。
薬：マラリキシバット
マラリキシバット経口液剤 10ミリグラム（mg）／ミリリットル（mL）
他の名前：
  • TAK-625
  • リブマーリ経口液
進行性家族性肝内胆汁うっ滞（PFIC）グループ
添付文書に従ってマラリキシバートを投与された進行性家族性肝内胆汁うっ滞（PFIC）の参加者
薬：マラリキシバット
マラリキシバット経口液剤 10ミリグラム（mg）／ミリリットル（mL）
他の名前：
  • TAK-625
  • リブマーリ経口液

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
結果定義1（副作用）で評価された肝障害を経験したALGS患者の割合
時間枠：データ期間は最大6年間
ALGSを有する参加者のうち肝障害を経験する割合が報告されます。 このアウトカム指標を推定するために、アウトカム定義1（副作用）が使用されます。 アウトカム定義1（副作用）は次のように定義されます：有害事象記入用紙において、以下のすべての条件が満たされた場合、"肝障害"と定義されます。 (1) 投与薬剤として"マラリキシバト（リブマーリ）"が選択されていること。 (2) 投与薬剤による有害事象の有無について"はい"が選択されていること。 (3) 投与薬剤による症状・所見として"肝機能障害および肝不全"が選択されていること。 (4) 有害事象の発生日または発見日が追跡期間内であること。 (5) この有害事象と治療との関連性について"関連性は低い"または"関連性はない"が選択されていないこと。
データ期間は最大6年間
アウトカム定義1（副作用）で評価された肝障害を経験したPFIC患者の割合
時間枠：データ期間は最長6年
PFICを有する参加者のうち、肝障害を経験する割合が報告されます。 このアウトカム指標を推定するために、アウトカム定義1（副作用）が使用されます。 アウトカム定義1（副作用）は以下のように定義されます：有害事象記録フォームにおいて、以下のすべての条件が満たされた場合、「肝障害」と定義されます。 (1) 投与する薬剤として「マラリキシバト（リブマーリ）」が選択されていること。 (2) 投与薬剤による有害事象の有無について「はい」が選択されていること。 (3) 投与薬剤による症状・所見として「肝機能障害および肝不全」が選択されていること。 (4) 有害事象の発現日または発見日が追跡期間内であること。 (5) この有害事象と治療との関連性について「関連性が低い」または「関連性なし」が選択されていないこと。
データ期間は最長6年
ALGSを有する参加者における肝障害発症時間（副作用の定義1による評価）
時間枠：データ期間として最大6年間
ALGS患者における肝障害発症までの時間が報告されます。 このアウトカム指標を推定するために、アウトカム定義1（副作用）が使用されます。 アウトカム定義1（副作用）は次のように定義されます：有害事象入力フォームにおいて、以下のすべての条件が満たされた場合、これを「肝障害」と定義します。 (1) 投与する薬剤として「マラリキシバト（リブマーリ）」が選択されていること。 (2) 投与した薬剤による有害事象の有無について「はい」が選択されていること。 (3) 投与した薬剤による症状／所見として「肝機能障害および肝不全」が選択されていること。 (4) 有害事象の発生日または発見日が追跡期間内であること。 (5) この有害事象と治療との関連性について「関連性が低い」または「関連なし」が選択されていないこと。
データ期間として最大6年間
PFIC参加者における肝障害発症までの時間（有害事象定義1で評価）
時間枠：データ期間として最大6年間
PFIC患者における肝障害発症までの時間が報告されます。 このアウトカム指標を推定するために、アウトカム定義1（副作用）が使用されます。 アウトカム定義1（副作用）は以下のように定義されます：有害事象入力フォームにおいて、以下のすべての条件が満たされた場合、「肝障害」と定義されます。 (1) 投与薬剤として「マラリキサバット（リブマーリ）」が選択されていること。 (2) 投与薬剤による有害事象の有無について「はい」が選択されていること。 (3) 投与薬剤による症状・所見として「肝機能障害および肝不全」が選択されていること。 (4) 有害事象の発生日または発見日が追跡調査期間内であること。 (5) この有害事象と治療との関連性について「関連性が低い」または「関連なし」が選択されていないこと。
データ期間として最大6年間

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ALGS 患者における肝障害を経験した参加者の割合（結果定義 2 による評価）（有害事象）
時間枠：データ期間として最大6年間
ALGSを有する参加者のうち肝障害を経験する割合を報告します。 このアウトカム指標の推定には、アウトカム定義2（有害事象）が使用されます。 アウトカム定義2（有害事象）は以下のように定義されます：有害事象入力フォームにおいて、以下のすべての条件が満たされる場合、「肝障害」と定義されます。 (1) 投与する薬剤として「マラリキシバット（リブマルリ）」が選択されていること。 (2) 投与した薬剤による有害事象の有無について「はい」が選択されていること。 (3) 投与した薬剤による症状・所見として「肝障害および肝不全」が選択されていること。 (4) 有害事象の発現日または発見日が追跡期間内であること。
データ期間として最大6年間
アウトカム定義2（有害事象）により評価された肝障害を経験したPFIC患者の割合
時間枠：データ期間は最大6年間
PFIC患者における肝障害を経験する参加者の割合を報告する。 このアウトカム指標を推定するために、アウトカム定義2（有害事象）が使用される。 アウトカム定義2（有害事象）は以下のように定義される：有害事象記入フォームにおいて、以下の条件すべてが満たされた場合、それを「肝障害」と定義する。 (1) 投与する薬剤として「マラリキシバト（リブマーリ）」が選択されている。 (2) 投与した薬剤による有害事象の有無について「はい」が選択されている。 (3) 投与した薬剤による症状・所見として「肝機能障害および肝不全」が選択されている。 (4) 有害事象の発生日または発見日が追跡期間内である。
データ期間は最大6年間
ALGS患者における肝障害発症までの時間（アウトカム定義2（有害事象）による評価）
時間枠：データ期間として最大6年間
ALGS患者における肝障害発症までの時間を報告します。 このアウトカム指標を推定するために、アウトカム定義2（有害事象）が使用されます。 アウトカム定義2（有害事象）は以下のように定義されます：有害事象記入フォームにおいて、以下のすべての条件を満たす場合、それを「肝障害」と定義します。 (1) 投与する薬剤として「マラリキシバト（リブマーリ）」が選択されていること。 (2) 投与した薬剤による有害事象の有無について「はい」が選択されていること。 (3) 投与した薬剤による症状・所見として「肝機能障害および肝不全」が選択されていること。 (4) 有害事象の発生日または発見日が追跡期間内であること。
データ期間として最大6年間
PFIC患者における肝障害発症までの時間（アウトカム定義2（有害事象）を用いて評価）
時間枠：データ期間として最大6年
PFIC患者における肝障害発症までの時間が報告されます。 このアウトカム指標を推定するために、アウトカム定義2（有害事象）が使用されます。 アウトカム定義2（有害事象）は以下のように定義されます：有害事象入力フォームにおいて、以下の条件がすべて満たされる場合、「肝障害」と定義されます。 (1) 投与する薬剤として「マラリキシバト（リブマルリ）」が選択されていること。 (2) 投与した薬剤による有害事象の有無について「はい」が選択されていること。 (3) 投与した薬剤による症状・所見として「肝機能障害および肝不全」が選択されていること。 (4) 有害事象の発生日または発見日が追跡調査期間内であること。
データ期間として最大6年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Takeda

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Study Director、Takeda

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2026年1月13日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2031年6月30日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2031年6月30日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2025年12月17日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年12月17日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2025年12月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年2月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年2月18日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • TAK-625-4002
  • jRCT2031250646 (レジストリ識別子：jRCT)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

武田は、適格な研究において非識別化された個人参加者データ（IPD）へのアクセスを提供し、資格のある研究者が正当な科学的目標に対処するのを支援します（武田のデータ共有コミットメントはhttps://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5でご確認いただけます）。 これらのIPDは、データ共有リクエストの承認後、データ共有契約の条件に基づき、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究から得られたIPDは、https://vivli.org/ourmember/takeda/に記載されている基準とプロセスに従って、資格のある研究者と共有されます。 承認されたリクエストに対しては、研究者は匿名化されたデータ（適用される法令・規制に基づき患者のプライバシーを尊重するため）およびデータ共有契約の条件の下で研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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