Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En databasestudie af maralixibat (TAK-625) hos deltagere med Alagille-syndrom (ALGS) og progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)

18. februar 2026 opdateret af: Takeda

En kohortestudie til at undersøge risikoen for leverlidelse ved Livmarli oral opløsning hos patienter med Japansk Alagille Syndrom (ALGS) og Progressiv Familiær Intrahepatisk Kolestase (PFIC) registreret i det Omfattende og Informative Registreringssystem for Børnelidelser i Leveren (CIRCLe)

Denne undersøgelse er en databaseundersøgelse i Japan for maralixibat (TAK-625), der bruges til at behandle deltagere med Alagille-syndrom (ALGS) og progressiv familial intrahepatisk kolestase (PFIC).

Undersøgelsens hovedformål er at evaluere risikoen for leversygdom under brug af maralixibat hos japanske patienter med ALGS eller PFIC.

Denne databaseundersøgelse vil blive gennemført ved brug af en medicinsk database kaldet Comprehensive and Informative Registry system for Childhood Liver Disease (CIRCLe).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Japan
    • Tokyo
      • Tokyo, Tokyo, Japan
        • Rekruttering
        • Takeda Selected Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Populationen i denne undersøgelse er alle deltagere, der opfylder inklusions-/eksklusionskriterierne.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har en diagnose af ALGS eller PFIC inden for indskrivningsperioden.
  • Der foreligger en recept på Livmarli i indskrivningsperioden (Indeksdato: datoen for den første recept i indskrivningsperioden).

Eksklusionskriterier:

- Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Alagille Syndrom (ALGS) Gruppe
Deltagere med Alagille-syndrom (ALGS), der modtog maralixibat i overensstemmelse med produktresuméet.
Medicin: Maralixibat
Maralixibat oral opløsning 10 milligram (mg)/milliliter (mL)
Andre navne:
  • TAK-625
  • Livmarli Oral Opløsning
Progressiv Familial Intrahepatisk Kolestase (PFIC) Gruppe
Deltagere med progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC), der modtog maralixibat i overensstemmelse med indlægssedlen.
Medicin: Maralixibat
Maralixibat oral opløsning 10 milligram (mg)/milliliter (mL)
Andre navne:
  • TAK-625
  • Livmarli Oral Opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med ALGS, der oplever leversygdom evalueret med udfaldsdefinition 1 (bivirkninger)
Tidsramme: Op til 6 år som datoperiode
Procentdelen af deltagere med ALGS, der vil opleve leversygdom, vil blive rapporteret. Outcome Definition 1 (bivirkninger) vil blive brugt til at estimere dette udfaldsmål. Outcome Definition 1 (bivirkninger) vil blive defineret som følger: For bivirkningsskemaet, hvis alle følgende betingelser er opfyldt, defineres det som "leversygdom". (1) "Maralixibat (Livmarli)" er blevet valgt som det lægemiddel, der skal administreres. (2) "Ja" er valgt for tilstedeværelsen eller fraværet af bivirkninger på grund af det administrerede lægemiddel. (3) "Leverpåvirkning og leversvigt" er valgt som symptomer/fund på grund af de administrerede lægemidler. (4) Dato for forekomst eller opdagelse af bivirkning inden for opfølgningsperioden. (5) "Usandsynligt" eller "Ikke relateret" blev ikke valgt for sammenhængen mellem denne bivirkning og behandlingen.
Op til 6 år som datoperiode
Procentdel af deltagere med PFIC, der oplever leversygdom vurderet med resultatdefinition 1 (bivirkninger)
Tidsramme: Op til 6 år som datoperiode
Procentdelen af deltagere med PFIC, der vil opleve leversygdom, vil blive rapporteret. Outcome Definition 1 (bivirkninger) vil blive brugt til at estimere dette udfaldsmål. Outcome Definition 1 (bivirkninger) vil blive defineret som følger: For indtastningsformularen for bivirkninger, hvis alle følgende betingelser er opfyldt, defineres det som "leversygdom". (1) "Maralixibat (Livmarli)" er blevet valgt som det lægemiddel, der skal administreres. (2) "Ja" er valgt for tilstedeværelsen eller fraværet af bivirkninger på grund af det administrerede lægemiddel. (3) "Leversvigt og leverdysfunktion" er valgt som symptomer/fund på grund af de administrerede lægemidler. (4) Dato for forekomst eller opdagelse af bivirkning inden for opfølgningsperioden. (5) "Usandsynligt" eller "Ikke relateret" blev ikke valgt for sammenhængen mellem denne bivirkning og behandlingen.
Op til 6 år som datoperiode
Tid til indtræden af leversygdom hos deltagere med ALGS evalueret med udfaldsdefinition 1 (bivirkninger)
Tidsramme: Op til 6 år som datoperiode
Tid til indtræden af leversygdom hos deltagere med ALGS vil blive rapporteret. Outcome Definition 1 (bivirkninger) vil blive brugt til at estimere denne udfaldsmåling. Outcome Definition 1 (bivirkninger) vil blive defineret som følger: For indtastningsskemaet for bivirkninger, hvis alle følgende betingelser er opfyldt, defineres det som "leversygdom". (1) "Maralixibat (Livmarli)" er blevet valgt som det lægemiddel, der skal administreres. (2) "Ja" er valgt for tilstedeværelse eller fravær af bivirkninger på grund af det administrerede lægemiddel. (3) "Leverskade og leversvigt" er valgt som symptomer/fund på grund af de administrerede lægemidler. (4) Dato for forekomst eller opdagelse af bivirkning inden for opfølgningsperioden. (5) "Usandsynligt" eller "Ikke relateret" blev ikke valgt for sammenhængen mellem denne bivirkning og behandlingen.
Op til 6 år som datoperiode
Tid til debut af leverlidelse hos deltagere med PFIC evalueret med udfalddefinition 1 (bivirkninger)
Tidsramme: Op til 6 år som dataperiode
Tid til indtræden af leverlidelse hos deltagere med PFIC vil blive rapporteret. Outcome Definition 1 (bivirkninger) vil blive brugt til at estimere dette udfaldsmål. Outcome Definition 1 (bivirkninger) vil blive defineret som følger: For bivirkningsregistreringsskemaet, hvis alle følgende betingelser er opfyldt, defineres det som "leverlidelse". (1) "Maralixibat (Livmarli)" er blevet valgt som det lægemiddel, der skal administreres. (2) "Ja" er valgt for tilstedeværelsen eller fraværet af bivirkninger på grund af det administrerede lægemiddel. (3) "Leverdysfunktion og leversvigt" er valgt som symptomer/fund på grund af de administrerede lægemidler. (4) Dato for forekomst eller opdagelse af bivirkning inden for opfølgningsperioden. (5) "Usandsynligt" eller "Ingen sammenhæng" blev ikke valgt for sammenhængen mellem denne bivirkning og behandlingen.
Op til 6 år som dataperiode

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med ALGS, der oplever leverlidelse evalueret med resultatdefinition 2 (bivirkninger)
Tidsramme: Op til 6 år som dataperiode
Procentdelen af deltagere med ALGS, der vil opleve leverforstyrrelse, vil blive rapporteret. Outcome Definition 2 (Bivirkninger) vil blive brugt til at estimere denne udfaldsmåling. Outcome Definition 2 (Bivirkninger) vil blive defineret som følger: For bivirkningsindtastningsformularen, hvis alle følgende betingelser er opfyldt, defineres det som "leverforstyrrelse". (1) "Maralixibat (Livmarli)" er blevet valgt som det lægemiddel, der skal administreres. (2) "Ja" er valgt for tilstedeværelse eller fravær af bivirkninger på grund af det administrerede lægemiddel. (3) "Leverskade og leverfejl" er valgt som symptomer/fund på grund af de administrerede lægemidler. (4) Dato for forekomst eller opdagelse af bivirkning inden for opfølgningsperioden.
Op til 6 år som dataperiode
Procentdel af deltagere med PFIC, der oplever leverforstyrrelse evalueret med udfaldsdefinition 2 (bivirkninger)
Tidsramme: Op til 6 år som datoperiode
Procentdelen af deltagere med PFIC, der vil opleve leversygdom, vil blive rapporteret. Outcome Definition 2 (Bivirkninger) vil blive brugt til at estimere dette udfaldsmål. Outcome Definition 2 (Bivirkninger) vil defineres som følger: For bivirkningsindtastningsskemaet, hvis alle følgende betingelser er opfyldt, defineres det som "leversygdom". (1) "Maralixibat (Livmarli)" er blevet valgt som det lægemiddel, der skal administreres. (2) "Ja" er valgt for tilstedeværelsen eller fraværet af bivirkninger på grund af det administrerede lægemiddel. (3) "Leverdysfunktion og leversvigt" er valgt som symptomer/fund på grund af de administrerede lægemidler. (4) Dato for forekomst eller opdagelse af bivirkning inden for opfølgningsperioden.
Op til 6 år som datoperiode
Tid til indtræden af leverlidelse hos deltagere med ALGS evalueret med udfaldsdefinition 2 (bivirkninger)
Tidsramme: Op til 6 år som datoperiode
Tid til debut af leversygdom hos deltagere med ALGS vil blive rapporteret. Outcome Definition 2 (bivirkninger) vil blive brugt til at estimere dette udfaldsmål. Outcome Definition 2 (bivirkninger) vil blive defineret som følger: For bivirkningsindtastningsformularen, hvis alle følgende betingelser er opfyldt, defineres det som "leversygdom". (1) "Maralixibat (Livmarli)" er blevet valgt som det lægemiddel, der skal administreres. (2) "Ja" er valgt for tilstedeværelse eller fravær af bivirkninger på grund af det administrerede lægemiddel. (3) "Leverpåvirkning og leversvigt" er valgt som symptomer/fund på grund af de administrerede lægemidler. (4) Dato for forekomst eller opdagelse af bivirkning inden for opfølgningsperioden.
Op til 6 år som datoperiode
Tid til indtræden af leversygdom hos deltagere med PFIC evalueret med udfaldsdefinition 2 (bivirkninger)
Tidsramme: Op til 6 år som datoperiode
Tid til indtræden af leversygdom hos deltagere med PFIC vil blive rapporteret. Outcome Definition 2 (bivirkninger) vil blive brugt til at estimere dette udfaldsmål. Outcome Definition 2 (bivirkninger) vil blive defineret som følger: For bivirkningsindtastningsskemaet, hvis alle følgende betingelser er opfyldt, defineres det som "leversygdom". (1) "Maralixibat (Livmarli)" er blevet valgt som det lægemiddel, der skal administreres. (2) "Ja" er valgt for tilstedeværelse eller fravær af bivirkninger på grund af det administrerede lægemiddel. (3) "Leverfunktionsnedsættelse og leversvigt" er valgt som symptomer/fund på grund af de administrerede lægemidler. (4) Dato for indtræden eller opdagelse af bivirkning inden for opfølgningsperioden.
Op til 6 år som datoperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Takeda

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. juni 2031

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. juni 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. december 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. februar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TAK-625-4002
  • jRCT2031250646 (Registry Identifier: jRCT)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de-anonymiserede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede studier for at hjælpe kvalificerede forskere med at adressere legitime videnskabelige mål (Takedas datadelingstillidserklæring er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og i henhold til betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patienters privatliv i overensstemmelse med gældende love og regulativer) samt med den information, der er nødvendig for at adressere forskningsmålene under vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger