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ハンチントン病を有する参加者におけるVotoplamの有効性、安全性、および忍容性を調査する研究 (INVEST-HD)

2026年8月28日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

ハンチントン病患者におけるVotoplamの有効性、安全性および忍容性を評価するランダム化、プラセボ対照、二重盲検第3相試験

目的は、ボトプラムの安全性と忍容性を評価し、対照群と比較して初期症状性ハンチントン病（HD）患者における疾患進行をボトプラムが遅らせるかどうかを判断することです。

HTT227 - 現在の化合物コード（旧コードはPTCセラピューティクスのPTC518）、HTT227はノバルティススポンサーシップ下のノバルティスコードです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この研究は、最大36か月の可変二重盲検治療期間を設けます。研究デザインの一部として、すべての参加者が36か月の治療を完了するわけではありません。

この研究は3つの期間で構成されています：

  • スクリーニング期間：参加者の適格性を評価するための最大42日間の期間
  • 二重盲検治療期間：この期間は、最大36か月までの可変的な個別治療期間となります。二重盲検治療期間は、参加者の50%以上が36か月目を完了した時点で終了します。個々の参加者の最大治療期間は36か月です。
  • 安全性フォローアップ期間：別途実施されるオープンラベル延長試験で治療を継続しない、または早期に中止したすべての参加者に対して、施設訪問または電話により実施される1回の安全性フォローアップ訪問からなる期間。この訪問/電話は、研究終了（EOS）の30日後に行われます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
770

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Novartis Pharmaceuticals
  • 電話番号：+41613241111

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • 募集
        • University of Alabama Birmingham
        • 主任研究者：
          • Marissa Dean
        • コンタクト：
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
        • 募集
        • Univ of Arkansas for Med Sciences
        • 主任研究者：
          • Rohit Dhall
        • コンタクト：
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92037
        • 募集
        • University of CA San Diego
        • 主任研究者：
          • Jody Corey-Bloom
        • コンタクト：
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • 募集
        • UC Davis Health System
        • 主任研究者：
          • Alexandra Duffy
        • コンタクト：
      • Stanford、California、アメリカ、94305-5152
        • 募集
        • Stanford Healthcare
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Hengameh Zahed Kargaran
    • Colorado
      • Englewood、Colorado、アメリカ、80113
        • 募集
        • CenExcel Rocky Mtn Clin Research
        • 主任研究者：
          • Meagen Salinas
        • コンタクト：
    • Connecticut
      • Farmington、Connecticut、アメリカ、06030
        • 募集
        • U Conn Health
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Shakaib Khan
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20007
        • 募集
        • Georgetown University
        • 主任研究者：
          • Karen Anderson
        • コンタクト：
    • Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • 募集
        • University of South Florida
        • 主任研究者：
          • Theresa Zesiewicz
        • コンタクト：
          • Ruth Cajuste
          • 電話番号：+1 813 974 6378
          • メール：rsc@usf.edu
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30303
        • 募集
        • Grady Memorial Hospital and Clinics
        • コンタクト：
          • Patricia Noren
          • 電話番号：+1 404 616 7636
          • メール：pnoren@gmh.edu
        • 主任研究者：
          • Chantale Octavia Branson
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Parkinsons-Movement Disorder Ctr
        • 主任研究者：
          • Danny Bega
        • コンタクト：
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • 募集
        • Indiana University Health
        • 主任研究者：
          • Christopher James
        • コンタクト：
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242-1091
        • 募集
        • University of Iowa Health Care
        • 主任研究者：
          • Annie Killoran
        • コンタクト：
    • Kansas
      • Fairway、Kansas、アメリカ、66205
        • 募集
        • University of Kansas Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Richard Dubinsky
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • 募集
        • Beth Israel Deaconess Med Ctr
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Samuel Arthur Frank
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48202
        • 募集
        • Henry Ford Health System
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Bisena Bulica
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
    • New York
      • Albany、New York、アメリカ、12208
        • 募集
        • Albany Medical College
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Era Kaur Hanspal
      • Buffalo、New York、アメリカ、14202
        • 募集
        • UBMD Neurology
        • 主任研究者：
          • Kelly Andrzejewski
        • コンタクト：
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 募集
        • Columbia University Irving Medical
        • 主任研究者：
          • Karen Marder
        • コンタクト：
      • Rochester、New York、アメリカ、14609
        • 募集
        • Universi of Rochester School of Med
        • 主任研究者：
          • Frederick Marshall
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599-9500
        • 募集
        • University Of NC At Chapel Hill
        • 主任研究者：
          • Claudia Testa
        • コンタクト：
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • 募集
        • Duke University Health System
        • 主任研究者：
          • Burton Scott
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • 募集
        • Cleveland Clinic Foundation
        • 主任研究者：
          • Adam Margolius
        • コンタクト：
          • Margaret Andorf
          • 電話番号：+1 216 442 5232
          • メール：andorfm@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • 募集
        • University of Pittsburgh
        • 主任研究者：
          • Valerie Suski
        • コンタクト：
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38157
        • 募集
        • Veracity Neuroscience LLC
        • 主任研究者：
          • Mark Steven LeDoux
        • コンタクト：
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37221
        • 募集
        • Vanderbilt University Medical CenterX
        • 主任研究者：
          • Amy Brown
        • コンタクト：
    • Texas
      • Georgetown、Texas、アメリカ、78628
        • 募集
        • TX Movement Disorder Spec PLLC
        • 主任研究者：
          • Michael Soileau
        • コンタクト：
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • U of TX Health Science Ct
        • 主任研究者：
          • Erin Furr Stimming
        • コンタクト：
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、アメリカ、05401
        • 募集
        • The University of Vermont MC
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • James Thomas Boyd
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • 募集
        • VCU Health Systems MCV
        • 主任研究者：
          • Stephanie Bissonnette
        • コンタクト：
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • 募集
        • University of Washington Medical Center
        • 主任研究者：
          • Suman Jayadev
        • コンタクト：
          • Debra Del Castillo
          • 電話番号：+1 206 616 7117
          • メール：debradel@uw.edu
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53705-3611
        • 募集
        • Uni Of Wisconsin Hosp And Clinic
        • 主任研究者：
          • Kathleen Shannon
        • コンタクト：
  • アルゼンチン
    • Buenos Aires
      • CABA、Buenos Aires、アルゼンチン、C1056ABI
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • CABA、Buenos Aires、アルゼンチン、1425
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Ciudad de、Buenos Aires、アルゼンチン、C1425DND
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • イギリス
      • Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Cardiff、イギリス、CF14 4XW
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Glasgow、イギリス、EH9 1LF
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • London、イギリス、NW1 2BU
        • 募集
        • University College Hospital
        • 主任研究者：
          • Sarah Tabrizi
        • コンタクト：
      • London、イギリス、SW17 0QT
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Oxford、イギリス、OX3 9DU
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton、イギリス、SO16 6YD
        • 募集
        • Southampton General Hospital
        • 主任研究者：
          • Christopher Kipps
        • コンタクト：
    • Devon
      • Exeter、Devon、イギリス、EX2 5DW
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Grampian Region
      • Aberdeen、Grampian Region、イギリス、AB25 2ZN
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • イスラエル
      • Tel Aviv、イスラエル、6423906
        • 募集
        • Tel Aviv Sourasky Med Ctr Ichilov
        • 主任研究者：
          • Tanya Gurevich
        • コンタクト：
  • オランダ
    • South Holland
      • Leiden、South Holland、オランダ、2333 ZA
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield South、Victoria、オーストラリア、3162
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • カナダ
    • Ontario
      • North York、Ontario、カナダ、M2K1E1
        • 募集
        • North York General Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ragini Srinivasan, MD
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H2W 1T8
        • 募集
        • Centre de recherche du CHUM
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alby Richard
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
        • 募集
        • CUSM Montreal Neurological Institute
        • 主任研究者：
          • Anne-Louise Lafontaine
        • コンタクト：
  • サウジアラビア
      • Riyadh、サウジアラビア、11211
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • スイス
      • Basel、スイス、4031
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Muri bei Bern、スイス、3073
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08041
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona、スペイン、08035
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Seville、スペイン、41009
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • スロバキア
      • Košice、スロバキア、041 90
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • チェコ
      • Prague、チェコ、128 08
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ドイツ
      • Bochum、ドイツ、44791
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、1083
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Marseille、フランス、13885
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier、フランス、34090
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ブルガリア
      • Sofia、ブルガリア、1431
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ベルギー
    • Vlaams Brabant
      • Leuven、Vlaams Brabant、ベルギー、3000
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ルーマニア
      • Bucharest、ルーマニア、040215
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Târgu Mureş、ルーマニア、540136
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • 中国
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510080
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510120
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430030
        • 募集
        • Tongji Hos Affiliated Tongji Medical College of Huazhong
        • 主任研究者：
          • Shanshan Huang
    • Hunan
      • Changsha、Hunan、中国、410011
        • 募集
        • The Second Xiangya Hospital of Central South University
        • 主任研究者：
          • Chunyu Wang
    • Sichuan
      • Chengdu、Sichuan、中国、610041
        • 募集
        • West China Hospital of Sichuan Uni
        • 主任研究者：
          • Huifang Shang
    • Zhejiang
      • Hangzhou、Zhejiang、中国、310002
        • 募集
        • The Second Affiliated Hosp Of Zhejiang Univ School Of Medicine
        • 主任研究者：
          • Zhiying Wu
  • 台湾
      • Changhua、台湾、50006
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei、台湾、11217
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
    • Tokyo
      • Bunkyo Ku、Tokyo、日本、1138655
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • 韓国
      • Busan、韓国、47392
        • 募集
        • Inje Univesrity Busan Paik Hospital
        • コンタクト：
    • Korea
      • Daejeon、Korea、韓国、35015
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Dongjak Gu、Seoul、韓国、07061
        • 募集
        • SMG SNU Boramae Medical Center
        • コンタクト：
      • Seoul、Seoul、韓国、03080
        • 募集
        • Seoul National University Hospital
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

参加基準：

  • 研究参加前に署名付きインフォームド・コンセントを取得すること
  • インフォームド・コンセント署名日に21歳から70歳までの（両端を含む）通院可能な男性または女性の参加者
  • 40以上のシトシン-アデニン-グアニン（CAG）リピート長による遺伝子確認済みのHD診断。参加者はスクリーニング前に事前の遺伝子確認と既知のCAGリピート長を有している必要があります。

  • 以下のすべての基準を満たすこと：

    • UHDRS ISスコア ≥90
    • UHDRS TFCスコア = 13
    • UHDRS TMSスコア = 7-25（両端を含む）
    • CAP100 ≥ 70 計算式：CAP = 研究開始時年齢 × (CAG長 - 30) / 6.49

除外基準：

  • HD治療のための遺伝子治療、細胞移植、またはその他の実験的脳外科手術の既往

  • 以下の所見による活動性ウイルス性肝炎の血清学的証拠：

    • 抗HBc IgM陽性
    • HBsAg陽性および/またはHBV DNA陽性で確認された抗HBc IgG陽性
    • HCV RNA陽性で確認されたHCV抗体検査陽性
    • ヒト免疫不全ウイルス（HIV）検査陽性を含む免疫不全疾患

  • 参加者の安全性に重大なリスクを示すECGまたは心臓異常の既往または現在の診断：

    • 併存する臨床的に有意な心不整脈、例：持続性心室頻拍、およびペースメーカーなしの臨床的に有意な第2度または第3度房室ブロック
    • 家族性QT延長症候群の既往またはトルサード・ド・ポワントの既知の家族歴

  • 妊娠可能な女性（月経開始から閉経まで生理学的に妊娠可能なすべての女性を定義）は、研究治療開始の少なくとも6週間前に両側卵巣摘出術（子宮摘出術の有無を問わず）、子宮全摘出術、または両側卵管切除術を受けていない限り除外されます。卵巣摘出術のみの場合は、女性の生殖状態が追跡ホルモンレベル評価によって確認されている必要があります。

    o 妊娠可能な女性は、研究治療中および研究治療中止後8か月間、高度に効果的な避妊法（年間失敗率＜1％）を使用している場合を除き除外されます。

  • 妊娠中または授乳中の女性

その他のプロトコルで定義された参加/除外基準が適用される場合があります

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：Votoplam
経口投与のVotoplam（盲検化）、3:2の割合で無作為化（Votoplam：プラセボ）
薬：Votoplam (ブラインド化)
Votoplam（盲検化）有効治療
他の名前：
  • HTT227
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ（盲検化）を経口投与し、3:2の割合（Votoplam: プラセボ）で無作為化
薬：プラセボ
プラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインからのcUHDRSスコアの変化
時間枠：ベースライン、36か月目

複合統一ハンチントン病評価尺度（cUHDRS）は、HDにおける多領域の臨床進行を評価するための改良された複合指標です。 cUHDRSは、運動機能（TMS）、認知機能（SDMTおよびSWRT）、および全体的な機能的能力（TFC）の測定値の加重合成スコアです：

cUHDRS = [(TFC-10.4)/1.9 - (TMS-29.7)/14.9 + (SDMT-28.4)/11.3 + (SWRT - 66.1)/20.1] + 10.

これらの指標は相互に組み合わせることで、疾患の進行を監視するための包括的で感度および特異性の高いツールを提供し、スコアが低いほど疾患がより重篤であることを示します。 cUHDRSのスコア範囲は-8から25です。
ベースライン、36か月目

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインからのUHDRS-TFCの変化
時間枠：ベースライン、36ヶ月
UHDRS-Total Functional Capacity（TFC）は、調査員による参加者の能力評価に焦点を当てており、職業、財務、セルフケア、家事、日常生活活動を含む幅広い活動の遂行能力を評価します。 回答は、参加者および／または同伴者（該当する場合）との面談から導き出されます。 スコアは0から13の範囲で、より高いスコアはより良い機能を表します。
ベースライン、36ヶ月
UHDRS-ISのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、36か月
UHDRS-自立度尺度（IS）は、日常生活活動における患者の総合的な機能的自立レベルを測定します。 これは10（完全依存／寝たきり）から100（特別なケア不要）まで10刻みで単一のスコアを提供し、高いスコアはより良い機能を示します。 中間レベルの機能については、5刻みでスコアを割り当てることも可能です。
ベースライン、36か月
TFCスコアが少なくとも1減少、またはISスコアが少なくとも10減少するまでの時間
時間枠：ベースラインから治療終了まで最大36か月

UHDRS-Total Functional Capacity（TFC）は、参加者の職業、財務、自己管理、家事、日常生活活動を含む一連の活動を遂行する能力について、調査員の評価に焦点を当てています。 回答は、参加者および／または同伴者（該当する場合）との面談から得られます。 スコアは0から13の範囲で、高いスコアはより良い機能を表します。

UHDRS-Independence Scale（IS）は、患者の日常生活活動における全体的な機能的独立性のレベルを測定します。 10（完全な依存／寝たきり）から100（特別な介護が不要）までの単一のスコアを10単位で提供し、高いスコアはより良い機能を示します。 中間レベルの機能については、5単位の増分でスコアを割り当てることもできます。
ベースラインから治療終了まで最大36か月
ベースラインからのUHDRS-TMSの変化
時間枠：ベースライン、36ヵ月
UHDRS-総合運動スコア（TMS）は、UHDRSの運動評価部分の実施中に得られた個々の運動評価の累積合計です。 これには、眼球運動、発話、四肢の運動（手のタッピングや回内外運動を含む）、ジストニア、舞踏病、歩行／バランスに関連する項目が含まれます。 スコアは0から124の範囲で、高いスコアはより重度の運動障害を示します。
ベースライン、36ヵ月
ベースラインからのSDMTの変化
時間枠：ベースライン、36ヶ月後
Symbol Digit Modality Test（SDMT）は、注意力、ワーキングメモリ、精神運動速度、視覚知覚処理を評価するために使用されます。 参加者には、特定の数字と独自の抽象記号がペアになった変換キーが提示されます。 変換キーの下には、空欄とペアになった記号の配列があり、参加者の課題は、制限時間内に各記号に対応する数字をできるだけ速く一致させることです。 スコアは正しくペアになった項目の数に基づいており、0から110の範囲で、高いスコアほど優れたパフォーマンスを示します。
ベースライン、36ヶ月後
ベースラインからのSWRTの変化
時間枠：ベースライン、36ヵ月
ストループ単語読み取りテスト（SWRT）は、処理速度と精神運動速度の測定方法です。 参加者には黒いインクで印刷された単語リスト（色の名前）が提示され、設定された時間内にできるだけ多くの単語を声に出して読むように求められます。 スコアは正しく読まれた単語の数に基づいており、0から60の範囲で、高いスコアはより良いパフォーマンスを示します。
ベースライン、36ヵ月
ベースラインからの血液中mHTTタンパク質の割合変化
時間枠：ベースラインから定常状態、および最大36ヶ月間の血液中mHTTタンパク質

血液および脳脊髄液（CSF）の両方で検出可能な変異型ハンチントンタンパク質（mHTT）は、疾患病理に直接関与しているため、HDの信頼性の高いバイオマーカーを表しています。

血液中のmHTTは病原性HTT遺伝子変異の直接的な産物であり、ハンチントン病（HD）の生物学における近位マーカーを表しています。
ベースラインから定常状態、および最大36ヶ月間の血液中mHTTタンパク質
ベースラインからの血清NfLの変化
時間枠：ベースライン、36ヶ月
血清ニューロフィラメント軽鎖NfLは、神経細胞骨格の構成要素であり、神経軸索損傷後にCSFおよび血液中に放出され、HDにおける神経変性および疾患進行のマーカーとして機能します。
ベースライン、36ヶ月
治療関連有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、および参加者脱落につながるTEAEの発生率と重症度
時間枠：ベースラインから最大36か月
被験者における有害事象（AEs）および重篤な有害事象（SAEs）の発生数、身体診察における注目すべき所見、バイタルサインの変化、検査パラメータ、心電図（ECG）など
ベースラインから最大36か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2026年3月24日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2030年4月2日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2030年4月30日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2026年1月7日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年1月7日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2026年1月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年8月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年8月28日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • CHTT227A12301

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な研究から得られた患者レベルのデータおよび関連する臨床文書へのアクセスを、資格のある外部研究者と共有することにコミットしています。 これらのリクエストは、科学的価値に基づいて独立した審査委員会によって審査・承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に従い、試験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データの利用可能性は、www.clinicalstudydatarequest.comに記載されている基準およびプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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