Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję preparatu Votoplam u uczestników z chorobą Huntingtona (INVEST-HD)

28 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie zaślepione badanie fazy 3 oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję preparatu Votoplam u uczestników z chorobą Huntingtona

Celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji votoplamu oraz określenie, czy votoplam spowalnia postęp choroby u pacjentów z wczesną objawową chorobą Huntingtona (HD) w porównaniu z ramieniem kontrolnym.

HTT227 - obecny kod związku (poprzedni kod to PTC518 od PTC Therapeutics), HTT227 to kod Novartis w ramach sponsoringu Novartis.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badanie to będzie miało zmienny czas leczenia metodą podwójnie ślepej próby, do 36 miesięcy. W ramach projektu badania nie każdy uczestnik ukończy 36 miesięcy leczenia.

Badanie składa się z 3 okresów:

  • Okres kwalifikacji: Okres do 42 dni w celu oceny kwalifikowalności uczestników
  • Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby: Ten okres będzie miał zmienny indywidualny czas leczenia, do 36 miesięcy. Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby kończy się, gdy ≥50% pacjentów ukończy miesiąc 36. Maksymalny czas leczenia dla pojedynczego uczestnika wynosi 36 miesięcy.
  • Okres obserwacji bezpieczeństwa: Okres obejmujący jedną wizytę kontrolną bezpieczeństwa, przeprowadzaną na miejscu lub telefonicznie, dla wszystkich uczestników, którzy nie kontynuują leczenia w oddzielnym badaniu otwartym przedłużonym lub którzy przerwali leczenie wcześniej. Wizyta/rozmowa telefoniczna odbędzie się 30 dni po zakończeniu badania (EOS)

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
770

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
  • Numer telefonu: +41613241111

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 11211
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Argentyna
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentyna, C1056ABI
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentyna, 1425
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Ciudad de, Buenos Aires, Argentyna, C1425DND
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australia, 3162
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1431
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Chiny
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510080
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510120
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
        • Rekrutacyjny
        • Tongji Hos Affiliated Tongji Medical College of Huazhong
        • Główny śledczy:
          • Shanshan Huang
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chiny, 410011
        • Rekrutacyjny
        • The Second Xiangya Hospital of Central South University
        • Główny śledczy:
          • Chunyu Wang
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny, 610041
        • Rekrutacyjny
        • West China Hospital of Sichuan Uni
        • Główny śledczy:
          • Huifang Shang
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310002
        • Rekrutacyjny
        • The Second Affiliated Hosp Of Zhejiang Univ School Of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Zhiying Wu
  • Czechy
      • Prague, Czechy, 128 08
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Marseille, Francja, 13885
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Francja, 34090
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08041
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Hiszpania, 41009
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Holandia, 2333 ZA
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Rekrutacyjny
        • Tel Aviv Sourasky Med Ctr Ichilov
        • Główny śledczy:
          • Tanya Gurevich
        • Kontakt:
  • Japonia
    • Tokyo
      • Bunkyo Ku, Tokyo, Japonia, 1138655
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • North York, Ontario, Kanada, M2K1E1
        • Rekrutacyjny
        • North York General Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ragini Srinivasan, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1T8
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Rekrutacyjny
        • CUSM Montreal Neurological Institute
        • Główny śledczy:
          • Anne-Louise Lafontaine
        • Kontakt:
  • Korea Południowa
      • Busan, Korea Południowa, 47392
        • Rekrutacyjny
        • Inje Univesrity Busan Paik Hospital
        • Kontakt:
    • Korea
      • Daejeon, Korea, Korea Południowa, 35015
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Dongjak Gu, Seoul, Korea Południowa, 07061
        • Rekrutacyjny
        • SMG SNU Boramae Medical Center
        • Kontakt:
      • Seoul, Seoul, Korea Południowa, 03080
        • Rekrutacyjny
        • Seoul National University Hospital
        • Kontakt:
  • Niemcy
      • Bochum, Niemcy, 44791
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Rumunia
      • Bucharest, Rumunia, 040215
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Târgu Mureş, Rumunia, 540136
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • University of Alabama Birmingham
        • Główny śledczy:
          • Marissa Dean
        • Kontakt:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • Rekrutacyjny
        • Univ of Arkansas for Med Sciences
        • Główny śledczy:
          • Rohit Dhall
        • Kontakt:
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • Rekrutacyjny
        • University of CA San Diego
        • Główny śledczy:
          • Jody Corey-Bloom
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Rekrutacyjny
        • UC Davis Health System
        • Główny śledczy:
          • Alexandra Duffy
        • Kontakt:
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305-5152
        • Rekrutacyjny
        • Stanford Healthcare
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Hengameh Zahed Kargaran
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
        • Rekrutacyjny
        • CenExcel Rocky Mtn Clin Research
        • Główny śledczy:
          • Meagen Salinas
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030
        • Rekrutacyjny
        • U Conn Health
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shakaib Khan
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Rekrutacyjny
        • Georgetown University
        • Główny śledczy:
          • Karen Anderson
        • Kontakt:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Rekrutacyjny
        • University of South Florida
        • Główny śledczy:
          • Theresa Zesiewicz
        • Kontakt:
          • Ruth Cajuste
          • Numer telefonu: +1 813 974 6378
          • E-mail: rsc@usf.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30303
        • Rekrutacyjny
        • Grady Memorial Hospital and Clinics
        • Kontakt:
          • Patricia Noren
          • Numer telefonu: +1 404 616 7636
          • E-mail: pnoren@gmh.edu
        • Główny śledczy:
          • Chantale Octavia Branson
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Parkinsons-Movement Disorder Ctr
        • Główny śledczy:
          • Danny Bega
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Indiana University Health
        • Główny śledczy:
          • Christopher James
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242-1091
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa Health Care
        • Główny śledczy:
          • Annie Killoran
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Richard Dubinsky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Rekrutacyjny
        • Beth Israel Deaconess Med Ctr
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Samuel Arthur Frank
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Rekrutacyjny
        • Henry Ford Health System
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Bisena Bulica
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Rekrutacyjny
        • Albany Medical College
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Era Kaur Hanspal
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14202
        • Rekrutacyjny
        • UBMD Neurology
        • Główny śledczy:
          • Kelly Andrzejewski
        • Kontakt:
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University Irving Medical
        • Główny śledczy:
          • Karen Marder
        • Kontakt:
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14609
        • Rekrutacyjny
        • Universi of Rochester School of Med
        • Główny śledczy:
          • Frederick Marshall
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599-9500
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Health System
        • Główny śledczy:
          • Burton Scott
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Główny śledczy:
          • Adam Margolius
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Rekrutacyjny
        • University of Pittsburgh
        • Główny śledczy:
          • Valerie Suski
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38157
        • Rekrutacyjny
        • Veracity Neuroscience LLC
        • Główny śledczy:
          • Mark Steven LeDoux
        • Kontakt:
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37221
        • Rekrutacyjny
        • Vanderbilt University Medical CenterX
        • Główny śledczy:
          • Amy Brown
        • Kontakt:
    • Texas
      • Georgetown, Texas, Stany Zjednoczone, 78628
        • Rekrutacyjny
        • TX Movement Disorder Spec PLLC
        • Główny śledczy:
          • Michael Soileau
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • U of TX Health Science Ct
        • Główny śledczy:
          • Erin Furr Stimming
        • Kontakt:
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • Rekrutacyjny
        • The University of Vermont MC
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • James Thomas Boyd
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Rekrutacyjny
        • VCU Health Systems MCV
        • Główny śledczy:
          • Stephanie Bissonnette
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • Rekrutacyjny
        • University of Washington Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Suman Jayadev
        • Kontakt:
          • Debra Del Castillo
          • Numer telefonu: +1 206 616 7117
          • E-mail: debradel@uw.edu
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705-3611
        • Rekrutacyjny
        • Uni Of Wisconsin Hosp And Clinic
        • Główny śledczy:
          • Kathleen Shannon
        • Kontakt:
  • Szwajcaria
      • Basel, Szwajcaria, 4031
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Muri bei Bern, Szwajcaria, 3073
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Słowacja
      • Košice, Słowacja, 041 90
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Tajwan
      • Changhua, Tajwan, 50006
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tajwan, 11217
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1083
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, EH9 1LF
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2BU
        • Rekrutacyjny
        • University College Hospital
        • Główny śledczy:
          • Sarah Tabrizi
        • Kontakt:
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW17 0QT
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • Rekrutacyjny
        • Southampton General Hospital
        • Główny śledczy:
          • Christopher Kipps
        • Kontakt:
    • Devon
      • Exeter, Devon, Zjednoczone Królestwo, EX2 5DW
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Grampian Region
      • Aberdeen, Grampian Region, Zjednoczone Królestwo, AB25 2ZN
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Pisemna świadoma zgoda musi zostać uzyskana przed przystąpieniem do badania
  • Uczestnicy w wieku od 21 do 70 lat włącznie, w dniu podpisania świadomej zgody, zdolni do samodzielnego poruszania się, niezależnie od płci
  • Genetycznie potwierdzona diagnoza HD (choroby Huntingtona) z długością powtórzeń cytozyna-adenina-guanina (CAG) wynoszącą 40 lub więcej. Uczestnicy muszą mieć wcześniejsze potwierdzenie genetyczne i znaną długość powtórzeń CAG uzyskaną przed kwalifikacją.

  • Spełnia wszystkie następujące kryteria:

    • Wynik UHDRS IS ≥90
    • Wynik UHDRS TFC = 13
    • Wynik UHDRS TMS = 7-25 włącznie
    • CAP100 ≥ 70 Obliczenie: CAP = Wiek przy włączeniu do badania × (długość CAG - 30) / 6,49

Kryteria wykluczenia:

  • Historia terapii genowej, przeszczepu komórek lub jakiejkolwiek innej eksperymentalnej operacji mózgu w leczeniu HD

  • Dowody serologiczne na czynne wirusowe zapalenie wątroby wskazane przez:

    • dodatni anty-HBc IgM
    • dodatni anty-HBc IgG potwierdzony dodatnim HBsAg i/lub DNA HBV
    • dodatni test anty-HCV potwierdzony dodatnim RNA HCV
    • Choroby niedoboru odporności, w tym dodatni wynik testu na ludzki wirus niedoboru odporności (HIV)

  • Historia lub aktualna diagnoza nieprawidłowości w EKG lub sercu wskazujących na istotne ryzyko bezpieczeństwa dla uczestników, takie jak:

    • Współistniejące klinicznie istotne zaburzenia rytmu serca, np. utrzymująca się częstoskurcz komorowy oraz klinicznie istotny blok AV II lub III stopnia bez rozrusznika
    • Historia rodzinnego zespołu długiego QT lub znana historia rodzinna torsade de pointes

  • Kobiety w wieku rozrodczym, zdefiniowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę od menarche do menopauzy, chyba że przeszły chirurgiczne obustronne usunięcie jajników (z lub bez histerektomii), całkowitą histerektomię lub obustronne usunięcie jajowodów co najmniej sześć tygodni przed rozpoczęciem leczenia w badaniu. W przypadku samego usunięcia jajników, status rozrodczy kobiety musi zostać potwierdzony oceną poziomu hormonów w kontroli.

    o Kobiety w wieku rozrodczym są wykluczone, chyba że stosują wysoce skuteczne metody antykoncepcji (wskaźnik niepowodzenia < 1% rocznie) podczas przyjmowania leczenia w badaniu i przez 8 miesięcy po jego zakończeniu.

  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią

Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia/wykluczenia określone w protokole

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Votoplam
Votoplam (zaślepiony) podawany doustnie, randomizowany w stosunku 3:2 (Votoplam: Placebo)
Lek: Votoplam (zaślepiony)
Votoplam (zaślepiony) aktywny preparat
Inne nazwy:
  • HTT227
Komparator placebo: Placebo
Placebo (zaślepiony) podawany doustnie, randomizacja w stosunku 3:2 (Votoplam: Placebo)
Lek: Placebo
Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali cUHDRS
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, Miesiąc 36

Złożona Zunifikowana Skala Oceny Choroby Huntingtona (cUHDRS) to ulepszona złożona miara służąca do oceny postępu klinicznego w wielu domenach w HD. cUHDRS to łączona ważona punktacja obejmująca pomiary funkcji motorycznych (TMS), funkcji poznawczych (SDMT i SWRT) oraz ogólnej zdolności funkcjonalnej (TFC):

cUHDRS = [(TFC-10.4)/1.9 - (TMS-29.7)/14.9 + (SDMT-28.4)/11.3 + (SWRT - 66.1)/20.1] + 10.

W połączeniu ze sobą, te miary stanowią kompleksowe, czułe i specyficzne narzędzie do monitorowania postępu choroby, przy czym niższe wyniki wskazują na cięższy przebieg choroby. Wyniki cUHDRS mieszczą się w zakresie od -8 do 25.
Linia wyjściowa, Miesiąc 36

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana względem wartości wyjściowej w skali UHDRS-TFC
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 36
UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) koncentruje się na ocenie Badacza dotyczącej zdolności uczestnika do wykonywania szeregu czynności, w tym pracy zawodowej, zarządzania finansami, dbania o siebie, obowiązków domowych i czynności dnia codziennego. Odpowiedzi pochodzą z wywiadu z uczestnikiem i/lub osobą towarzyszącą, jeśli dotyczy. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 13, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepsze funkcjonowanie.
Linia bazowa, miesiąc 36
Zmiana względem wartości wyjściowej w UHDRS-IS
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, miesiąc 36
Skala Niezależności UHDRS (IS) mierzy ogólny poziom funkcjonalnej niezależności pacjenta w czynnościach życia codziennego. Dostarcza pojedynczego wyniku w zakresie od 10 (całkowita zależność/leżący w łóżku) do 100 (nie wymaga specjalnej opieki) w odstępach co 10 punktów, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie. Wyniki mogą być również przypisywane z przyrostami co 5 punktów dla pośrednich poziomów funkcjonowania.
Linia wyjściowa, miesiąc 36
Czas do spadku wyniku TFC o co najmniej jeden lub wyniku IS o co najmniej 10
Ramy czasowe: Od punktu wyjścia do zakończenia leczenia do 36 miesięcy

Skala UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) koncentruje się na ocenie badacza dotyczącej zdolności uczestnika do wykonywania szeregu czynności, w tym pracy zawodowej, zarządzania finansami, samoobsługi, prac domowych i czynności życia codziennego. Odpowiedzi są uzyskiwane w wyniku wywiadu z uczestnikiem i/lub opiekunem, jeśli dotyczy. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 13, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepsze funkcjonowanie.

Skala UHDRS-Independence Scale (IS) mierzy ogólny poziom funkcjonalnej niezależności pacjenta w czynnościach życia codziennego. Zapewnia pojedynczy wynik w zakresie od 10 (całkowita zależność/leżenie w łóżku) do 100 (brak potrzeby specjalnej opieki) w odstępach co 10, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie. Wyniki mogą być również przypisywane w przyrostach co 5 dla pośrednich poziomów funkcjonowania.
Od punktu wyjścia do zakończenia leczenia do 36 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w UHDRS-TMS
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, miesiąc 36
UHDRS-Total Motor Score (TMS) to skumulowana suma poszczególnych ocen motorycznych uzyskanych podczas przeprowadzania części motorycznej oceny UHDRS. Obejmuje pozycje związane z ruchami gałek ocznych, mową, ruchami kończyn (w tym stukaniem dłonią oraz pronacją-supinacją), dystonią, pląsawicą i chodem/równowagą. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 124, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie motoryczne.
Linia wyjściowa, miesiąc 36
Zmiana względem wartości początkowej w SDMT
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, miesiąc 36
Test Symbol-Digit (SDMT) służy do oceny uwagi, pamięci roboczej, szybkości psychomotorycznej oraz przetwarzania percepcyjnego wzrokowego. Uczestnicy otrzymują klucz tłumaczeniowy zawierający określone liczby przypisane do unikalnych symboli abstrakcyjnych. Pod kluczem tłumaczeniowym znajduje się szereg symboli z pustymi polami, a zadaniem uczestnika jest jak najszybsze dopasowanie liczby do każdego symbolu w określonym przedziale czasowym. Wyniki opierają się na liczbie poprawnie sparowanych elementów i mieszczą się w zakresie od 0 do 110, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszą wydajność.
Linia wyjściowa, miesiąc 36
Zmiana względem wartości wyjściowej w SWRT
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, miesiąc 36
Test Czytania Słów Stroopa (SWRT) jest miarą szybkości przetwarzania i psychomotorycznej. Uczestnikom przedstawia się listę słów (nazw kolorów) wydrukowanych czarnym atramentem i prosi się o przeczytanie na głos jak największej liczby słów w określonym czasie. Wyniki opierają się na liczbie poprawnie przeczytanych słów i mieszczą się w zakresie od 0 do 60, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepsze wykonanie.
Linia wyjściowa, miesiąc 36
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w białku mHTT we krwi
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do stanu ustalonego i do 36 miesięcy w białku mHTT we krwi

Mutantowe białko huntingtyny (mHTT), które można wykryć zarówno we krwi, jak i w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR), stanowi wiarygodny biomarker HD ze względu na jego bezpośrednie zaangażowanie w patologię choroby.

Krwiopochodne mHTT jest bezpośrednim produktem patogennej mutacji genu HTT i stanowi bliski marker biologii choroby Huntingtona (HD).
Od wartości początkowej do stanu ustalonego i do 36 miesięcy w białku mHTT we krwi
Zmiana wartości wyjściowej w surowiczym NfL
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, miesiąc 36
Łańcuch lekki neurofilamentu NfL w surowicy jest składnikiem cytoszkieletu neuronalnego, uwalnianym do płynu mózgowo-rdzeniowego i krwi po uszkodzeniu neuro-aksonalnym, służąc jako marker neurodegeneracji i postępu choroby w HD.
Punkt wyjściowy, miesiąc 36
Częstość i nasilenie działań niepożądanych związanych z leczeniem (TEAEs), poważnych działań niepożądanych (SAEs) oraz TEAEs prowadzących do wycofania uczestnika z badania
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 36 miesięcy
Liczba uczestników z AE i SAE, w tym istotne wyniki badania fizykalnego, zmiany w parametrach życiowych, parametrach laboratoryjnych, EKG itp.
Od wartości wyjściowej do 36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
24 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
2 kwietnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 kwietnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
7 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
8 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
31 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CHTT227A12301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się udostępniać wykwalifikowanym zewnętrznym badaczom dostęp do danych na poziomie pacjenta oraz wspierających dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są oceniane i zatwierdzane przez niezależny panel recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie udostępniane dane są anonimizowane, aby chronić prywatność pacjentów, którzy uczestniczyli w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa.

Dostępność danych z tego badania odbywa się zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami