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MDSおよびAAにおける移植後の血小板生着に対するロミプロスチムとrhTPOの比較 (PROMPT)

2026年4月12日 更新者：The First Affiliated Hospital of Soochow University

骨髄異形成症候群および再生不良性貧血患者における同種造血幹細胞移植後の血小板生着に対するロミプロスチム対rhTPOの無作為化第II相試験 (PROMPT)

この研究は、骨髄異形成症候群（MDS）または重度の再生不良性貧血（AA）を有し、ドナー幹細胞移植（同種造血幹細胞移植）を受ける予定の18歳から65歳の成人を対象としています。 移植後、体内で再び自身の血液細胞を作り始めることが非常に重要です。 一般的で深刻な問題は、血小板（出血を止めるのに役立つ細胞）の回復が遅れることであり、これにより出血、感染症、死亡のリスクが高まります。

この研究は、新しい治療法が移植後に血小板をより早く、より安全に回復させるのに役立つかどうかを確認することを目的としています。 私たちは2つの薬剤を比較しています：

ロミプロスチム：週に1回だけ投与される長期間作用型注射剤。 rhTPO（組換えヒトトロンボポエチン）：毎日投与される標準的な注射剤。 両方の薬剤は、体内でより多くの血小板を作るのを助けるように設計されています。 主な疑問は、週1回のロミプロスチムが毎日のrhTPOと同じかそれ以上に効果的であり、安全であるかどうかです。

約66人の患者が参加します。 ランダム（コイン投げのように）に、各参加者はロミプロスチムまたはrhTPOのいずれかを受けるように割り当てられます。 治療は移植の数日後に開始され、血小板が安全なレベルに回復するまで、または最大8週間続けられます。 医師はすべての参加者を100日間密接に監視し、血小板の回復、輸血の必要性、副作用、全体的な健康状態を追跡します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは前向き、単一施設、無作為化、非盲検、並行対照第II相臨床試験です。 主要目的は、骨髄異形成症候群（MDS）または再生不良性貧血（AA）患者における同種造血幹細胞移植（allo-HSCT）後の血小板生着促進に対するロミプロスチムと組換えヒトトロンボポエチン（rhTPO）の比較において、予備的な有効性評価を提供し、安全性を評価することです。

試験デザインと対象集団：

本試験は約74名の患者を登録し、66名の評価可能対象を達成することを目指し、ロミプロスチム群またはrhTPO群に1:1の比率で無作為割り付けを行います。 無作為化は基礎疾患（MDS対AA）で層別化されます。 適格患者は18歳から65歳で、MDSまたは重症/超重症AA（SAA/VSAA）と診断され、適合血縁者、半合致、または非血縁者ドナー（臍帯血を含む）からのallo-HSCTの候補者です。 主要な包含基準は、移植後+4日から+10日の間に輸血依存性を伴う血小板数<20×10⁹/Lを必要とします。 主要な除外基準には、制御不能な活動性感染症、血栓症の有意な既往歴、活動性移植関連血栓性微小血管症（TA-TMA）、移植前骨髄線維症≧MF-2グレード、および試験薬に対する既知のアレルギーが含まれます。

介入：

試験群（n≒33）：ロミプロスチムを開始用量5.0μg/kgで週1回皮下投与し、移植日+4から開始します。 以降の投与（+18日以降）は血小板数に基づき週単位で調整されます。

活性対照群（n≒33）：rhTPOを固定用量15000単位で日1回皮下投与し、移植日+4から開始します。

両群の治療は、血小板数が≧50×10⁹/Lに達し、輸血支持なしで7日間連続するまで、移植後+60日まで、または最大8週間まで（いずれか早い方）継続します。 全患者は標準化された移植支持療法を受けます。

エンドポイント：

主要エンドポイント：

血小板生着時間：血小板数≧20×10⁹/Lが連続3日間達成され、かつ前7日間に血小板輸血を受けていない最初の日と定義します。

移植後100日以内の≧グレード3有害事象（AE）の発生率で、特に移植片対宿主病（GVHD）および血栓性イベントに焦点を当てます。

副次エンドポイント：60日目の血小板生着率（≧50×10⁹/L）、0日から60日までの総血小板輸血単位、全生存期間（OS）、無増悪生存期間（PFS）、非再発死亡率（NRM）。

探索的エンドポイント：免疫再構築（リンパ球サブセット）、巨核球関連バイオマーカー、および薬剤経済学的評価。

監視と安全性：

独立データ安全性監視委員会（DSMB）を設置し、蓄積された安全性データを定期的にレビューします。 安全性は、治療期間中の週次の臨床的および検査的評価を通じて積極的に監視され、特に血栓性イベント、GVHD、および潜在的なクローン進化に焦点を当てます。 本試験は、中国・蘇州大学第一附属病院血液内科で実施され、その施設内倫理委員会の承認を得て行われます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
66

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。
  • 名前：Depei Wu Professor, Director of Hematology Department, MD
  • 電話番号：+86-512-67972861
  • メール：depeiwu@suda.edu.cn

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Xiaojin Wu Associate Professor, MD
  • 電話番号：+86-512-67972861
  • メール：wuxiaojin@suda.edu.cn

研究場所

  • 中国
    • Jiangsu
      • Suzhou、Jiangsu、中国、215006
        • 募集
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University, Department of Hematology
        • コンタクト：
          • Clinical Trial Coordinator, Hematology Department
          • 電話番号：+8651267780111
          • メール：wuxiaojin@suda.edu.cn

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

組み入れ基準:

  1. 年齢18歳から65歳（両端含む）。
  2. WHO基準に基づく骨髄異形成症候群（MDS）の診断、またはCamitta基準に基づく重症／最重症再生不良性貧血（SAA／VSAA）の診断を受け、同種造血幹細胞移植（allo-HSCT）の適格と判断された患者。
  3. HLA一致同胞、半合致、または非血縁ドナー（臍帯血を含む）からのallo-HSCTを受ける計画があること。
  4. Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）performance statusが0-2。
  5. 移植後4日目から10日目までの間に、血小板輸血依存性を伴う持続的な血小板数＜20×10⁹/L。 輸血依存性は、輸血後24-48時間以内に血小板数が倍増しない、または予防的輸血の継続的必要性があると定義される。
  6. 移植に必要な十分な心機能、肝機能、腎機能を有すること（試験責任医師の評価による）。
  7. 研究特異的手順の前に書面によるインフォームドコンセントを得て、自発的に参加すること。

除外基準:

  1. 登録時点で活動性かつ制御されていない細菌、真菌、またはウイルス感染症があること。
  2. 動脈血栓症の既往、または過去6ヶ月以内の静脈血栓塞栓症の既往（治癒または6ヶ月以上安定している場合を除く）。
  3. 活動性移植関連血栓性微小血管症（TA-TMA）。
  4. 移植前骨髄生検で線維化グレード≥MF-2を示す（WHO基準による）。
  5. ロミプロスチム、組換えヒトトロンボポエチン（rhTPO）、またはその添加物に対する既知の過敏症。
  6. 妊娠中または授乳中の女性。
  7. 妊娠可能な女性、または妊娠可能なパートナーを持つ男性で、研究期間中および最終投与後少なくとも3ヶ月間、高度に効果的な避妊法を使用する意思がない者。
  8. 試験責任医師の判断により、患者が研究参加に不適切と判断されるその他の状態。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
アクティブコンパレータ：rhTPO（組換えヒトトロンボポエチン）
参加者は、移植後+4日目から開始し、1日1回固定用量15000 Uの皮下注射によるrhTPO投与を受ける。 血小板数が輸血なしで7日間連続して≥50×10⁹/Lに達するまで、移植後+60日目まで、または最大8週間まで、いずれか早い方まで治療を継続する。
薬：組換えヒトトロンボポエチン
組換えヒトトロンボポエチンは、巨核球上のTPO受容体に結合して血小板産生を刺激するサイトカインです。 本研究では、1日1回皮下投与されます。
他の名前：
  • rhTPO
実験的：ロミプロスチム
参加者は、移植日+4から、週1回5.0µg/kgの開始用量で皮下ロミプロスチム注射を受けます。
用量は血小板数に基づいて毎週調整されます。
治療は、輸血なしで7日間血小板数が≥50×10^9/Lに達するまで、移植後+60日まで、または最大8週間まで、いずれか早い方で継続されます。
薬：ロミプロスチム
ロミプロスチムは、血小板産生を刺激するトロンボポエチン受容体作動薬（TPO-RA）です。 これは融合タンパク質（ペプチボディ）であり、TPO受容体に結合して活性化し、巨核球の増殖と分化を促進します。 本研究では、週1回の皮下注射として投与されます。
他の名前：
  • TPO-RA

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
60日目までの血小板生着率（血小板数≥50×10^9/L、輸血なしで7日間連続）
時間枠：移植開始から移植後60日目まで（または生着基準を満たすまで）。
同種造血幹細胞移植後の血小板回復促進におけるロミプロスチムとrhTPOの有効性を予備的に評価・比較すること。 生着は、輸血サポートなしで7日連続で血小板数が50×10^9/L以上に達したと定義される。
移植開始から移植後60日目まで（または生着基準を満たすまで）。
移植後100日以内の≥グレード3の有害事象（GVHDおよび血栓性イベントを含む）の発生率
時間枠：移植開始から移植後100日目まで。
ロミプロスチムとrhTPOの安全性プロファイルを評価・比較し、重篤な有害事象に焦点を当てる。特に注目すべき事象には、急性／慢性GVHD（NIH基準に基づくグレード分類）および血栓性事象（例：TA-TMA、深部静脈血栓症）が含まれる。
移植開始から移植後100日目まで。

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
60日血小板生着率
時間枠：移植後60日目に。
移植後60日目までに血小板輸血サポートなしで血小板生着（血小板数≥50×10⁹/Lと定義）を達成した参加者の割合
移植後60日目に。
血小板輸血要件（0～60日目）
時間枠：移植日（移植日）から移植後60日目まで。
移植日（移植日）から移植後60日目までに投与された血小板輸血ユニットの総数（予防的輸血と治療的輸血の両方を含む）。
移植日（移植日）から移植後60日目まで。
全生存期間（OS）
時間枠：移植日からあらゆる原因による死亡まで、最大2年間評価。
移植日から何らかの原因による死亡までの時間。 追跡期間終了時に生存している参加者は打ち切られます。
移植日からあらゆる原因による死亡まで、最大2年間評価。
無増悪生存期間（PFS）
時間枠：移植日から疾患の進行／再発、またはあらゆる原因による死亡まで、最大2年間評価する。
移植日から疾患の進行／再発、または何らかの原因による死亡のいずれかが最初に発生するまでの期間。
移植日から疾患の進行／再発、またはあらゆる原因による死亡まで、最大2年間評価する。
非再発死亡（NRM）
時間枠：移植日から非再発性原因による死亡まで、最長2年間評価されます。
疾患再発／進行以外の原因による死亡の累積発生率。
移植日から非再発性原因による死亡まで、最長2年間評価されます。

その他の成果指標

その他の成果指標

臨床試験の場合、参加者に対する介入/治療の効果を判断するために使用されるプロトコルに記載されている計画的な測定。観察研究の場合、疾患または形質のパターン、または暴露、危険因子、または治療との関連を説明するために使用される測定または観察。アウトカム指標のタイプには、プライマリ アウトカム メジャーとセカンダリ アウトカム メジャーがあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
免疫再構築
時間枠：移植後30日目および100日目（±7日）
免疫再構築（リンパ球サブセット、例えばCD4+／CD8+ T細胞、NK細胞、B細胞数）
移植後30日目および100日目（±7日）
骨髄における巨核球数と成熟度
時間枠：移植後14日目（±3日）および28日目（±3日）
移植後骨髄における巨核球の量と成熟段階の評価、フローサイトメトリーによるCD41+/CD61+（総数）およびCD41+/CD61+/CD36+（成熟度）の測定
移植後14日目（±3日）および28日目（±3日）
血清トロンボポエチン（TPO）レベル
時間枠：移植後14日目（±3日）および28日目（±3日）
移植後の血清トロンボポエチン（TPO）濃度の測定。
移植後14日目（±3日）および28日目（±3日）
移植開始時（Day 0）から移植後Day +100まで
時間枠：移植開始（Day 0）から移植後Day +100まで。
治療群間の総直接医療費の比較には、入院費用および研究薬投与（ロミプロスチムまたはrhTPO）の費用が含まれます。 費用は中国元（CNY）で計算され、参加者1人あたりの平均費用として報告されます。
移植開始（Day 0）から移植後Day +100まで。
増分費用効果比（ICER）
時間枠：移植開始時（Day 0）から移植後Day +100まで
追加の健康上の利益を1単位得るための増分費用（例：60日目までに血小板生着を達成した追加患者1人当たり）は、グループ間の総費用の差を主要有効性評価項目（血小板生着率）の差と比較することで算出されます。
移植開始時（Day 0）から移植後Day +100まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
The First Affiliated Hospital of Soochow University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2026年1月31日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2028年1月31日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2028年12月31日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2026年1月19日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年2月3日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2026年2月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年4月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年4月12日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • SOOCHOW-WXJ-2025-1294

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

報告された結果の基礎となる個人の非識別化参加者データは、記事公開後、データ使用契約に従い、合理的な要求があれば共有される可能性があります。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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