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BetterLife FSHD：患者主導の健康・研究プラットフォーム

2026年2月19日 更新者：Amanda Hill、FSHD Society

BetterLife FSHDは、FSHDと共に生きる人々をサポートするために構築されたプラットフォームです。 このプラットフォームは、患者の健康経験とニーズに合ったパーソナライズされたリソース、ツール、研究機会を患者と結び付けます。 同時に、BetterLifeは研究を支援するために、患者から安全な健康データと経験データを収集します。 このデータは研究者と共有され、FSHDをより深く理解し、コミュニティのケア、治療、成果の向上に向けて取り組むのに役立ちます。

詳細と登録はこちら： www.BetterLifeFSHD.org

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）は、骨格筋の持続的な弱化を引き起こす遺伝性疾患です。 BetterLife FSHDは、FSHD患者が最善の人生を送れるように支援するとともに、研究を推進することを目的とした、患者主導の健康プラットフォームおよび研究登録システムです。

BetterLifeでは、参加者は四半期および年次ベースで実施される一連の短い調査に回答するよう促されます。 調査のトピックには、人口統計、健康歴、FSHDの診断と進行、FSHD管理戦略、痛み、疲労、メンタルヘルスなどの生活の質に関する領域が含まれます。

参加者が調査データを提供すると、FSHD協会の記事、ブログ、動画、ウェビナーから成るライブラリから、彼らに関連するリソースのパーソナライズされたフィードを受け取ります。 調査データはまた、参加者が参加資格のある臨床試験やその他の研究を通知するためにも使用されます。

BetterLife FSHDが収集する情報は、最新かつ安全なリアルワールドデータインフラストラクチャに保存・管理されます。 非識別化されたデータは、運営委員会の承認を得て、FSHD研究および治療開発に関わる研究者、臨床医、バイオ医薬品企業、規制当局／支払者団体、その他の組織に要請に応じて提供されます。 BetterLifeはまた、FSHD協会外部の研究イニシアチブを実施・支援するためにも使用できます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
5000

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Randolph、Massachusetts、アメリカ、02368
        • 募集
        • FSHD Society
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

アメリカ合衆国またはその領土に居住する1歳以上のFSHD患者。

説明

参加基準：

  • FSHDの臨床的または遺伝学的診断を受けた個人、またはFSHDの家族歴があり症状が現れている個人
  • 1歳以上
  • 米国またはその領土に居住していること
  • 18歳以上の場合は、同意を提供できること、かつ提供する意思があること
  • 18歳未満の場合は、該当する場合に同意表明を提供できること、かつ提供する意思があり、親または法定後見人が登録し同意を提供すること

除外基準：

  • 米国またはその領土以外に居住している個人
  • 該当する場合に同意、または同意表明を提供できない、または提供する意思がないこと

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
縦断的健康データ
時間枠：登録から研究終了（10年間）まで毎年評価
人口統計、健康履歴、FSHD診断（臨床診断、遺伝子検査、家族歴など）、およびFSHD症状管理（例：補助器具の使用、換気、手術）に関する情報を収集するための調査質問。
登録から研究終了（10年間）まで毎年評価
自己申告によるFSHD進行度
時間枠：6ヶ月ごとに評価し、研究終了（10年）まで継続
筋力低下、症状の発症、および主要な進行マイルストーンをカバーする調査質問で、FSHD臨床スコア（FCS）を推定するために使用できます。 スコアが高いほど、疾患の重症度が高いことを示します。
6ヶ月ごとに評価し、研究終了（10年）まで継続

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
不安患者報告アウトカム尺度
時間枠：四半期ごと、研究完了まで（10年間）
5段階評価システムを用いて、不安症状の頻度と影響を評価します。 スコアが高いほど、より多くの不安を示します。
四半期ごと、研究完了まで（10年間）
うつ病患者報告アウトカム指標
時間枠：四半期ごと、研究完了まで（10年間）
5段階評価システムを用いて、うつ症状の頻度と影響を評価します。 スコアが高いほど、うつ症状がより深刻であることを示します。
四半期ごと、研究完了まで（10年間）
疼痛患者報告アウトカム尺度
時間枠：四半期ごと、研究完了まで（10年間）
5段階評価システムを用いて、痛みの質と日常生活への影響を評価します。 スコアが高いほど、痛みと影響のレベルが高いことを示します。
四半期ごと、研究完了まで（10年間）
睡眠患者報告アウトカム尺度
時間枠：四半期ごと、研究完了まで（10年間）
5段階評価システムを用いて睡眠の質を評価します。
スコアが高いほど睡眠の質が低いことを示します。
四半期ごと、研究完了まで（10年間）
疲労患者報告アウトカム尺度
時間枠：四半期ごと、研究終了まで（10年間）
5段階評価システムを用いて、疲労の有無と重症度を評価します。 スコアが高いほど疲労が大きいことを示します。
四半期ごと、研究終了まで（10年間）
上半身患者報告アウトカム指標
時間枠：四半期ごと、研究完了まで（10年間）
上半身を使用した日常生活活動の遂行能力を5段階評価システムで評価します。 スコアが高いほど、上半身を使用した課題の完了が困難でないことを示します。
四半期ごと、研究完了まで（10年間）
移動性患者報告アウトカム尺度
時間枠：四半期ごと、研究完了まで（10年間）
5段階評価システムを使用して、下半身（立ち上がり、座るなど）を使った活動を行う能力を評価します。 スコアが高いほど、下半身の使用が困難でないことを示します。
四半期ごと、研究完了まで（10年間）
身体活動患者報告アウトカム測定
時間枠：四半期ごと、研究完了まで（10年間）
身体活動に費やした時間を分単位で評価します。 スコアが高いほど、身体活動のレベルが高いことを示します。
四半期ごと、研究完了まで（10年間）
転倒患者報告アウトカム尺度
時間枠：四半期ごと、研究完了まで（10年間）
日常活動における転倒恐怖を4段階尺度で評価します。 スコアが高いほど、転倒恐怖が大きいことを示します。
四半期ごと、研究完了まで（10年間）
研究選好
時間枠：研究完了まで毎年（10年間）
参加者が様々な研究手順への参加意向をランク付けするアンケート質問、研究試験への参加に関する懸念、およびリモート／対面／ハイブリッドの研究訪問への選好について
研究完了まで毎年（10年間）
診断の旅
時間枠：ベースライン時1回
FSHDと診断されるまでの参加者の経験と障壁を記述するための調査質問。
ベースライン時1回
医療体験
時間枠：毎年、研究完了まで（10年間）
医療利用状況と医療環境での経験を記述するための調査質問。
毎年、研究完了まで（10年間）
女性の健康
時間枠：毎年、研究終了（10年）まで
月経歴と妊娠歴に関する調査質問。
毎年、研究終了（10年）まで
健康の社会的決定要因
時間枠：研究完了まで毎年（10年間）
現在の雇用状況／雇用の安定性、近隣環境、宗教的慣行、差別、食料安全保障に関する調査質問。
研究完了まで毎年（10年間）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
FSHD Society

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Amanda Hill, MBA、FSHD Society

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2024年8月2日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2060年1月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2060年1月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2025年3月24日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年2月6日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2026年2月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年2月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年2月19日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • Pro00079388

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ベターライフが収集したすべての参加者個人データ（IPD）は、運営委員会の要請と承認に基づき、匿名化または限定されたデータセットの形で研究コミュニティに提供されます。

IPD 共有時間枠

IPDおよび関連情報は2024年8月から利用可能で、終了予定日は設定されていません。

IPD 共有アクセス基準

研究者は、個別患者データ（IPD）および関連情報へのアクセスを要請することができます。 研究者には、製薬会社やバイオテクノロジー企業、学術機関、病院、研究および治療開発に関わるその他の組織が含まれる場合があります。 治療承認やアクセスに関する決定を行う政府機関や支払者システム、例えば米国食品医薬品局（FDA）や臨床・経済評価研究所（ICER）もアクセスを要請することができます。

アクセスを要請するには、研究者は www.BetterLifeFSHD.org にアクセスするか、 BetterLife@FSHDSociety.org にメールを送信してください。 研究者は、研究プロジェクトに関する主要な詳細情報を提供する必要があり、これには主任研究者（PI）および研究連絡先、簡単な背景情報、明確な研究目的、手順、結果、分野における重要性の要約、必要に応じたIRB承認の文書が含まれます。 すべての要請は運営委員会によって審査されます。 承認されたプロジェクトは、データ使用契約に同意する必要があります。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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