BetterLife FSHD：患者主導の健康・研究プラットフォーム
BetterLife FSHDは、FSHDと共に生きる人々をサポートするために構築されたプラットフォームです。 このプラットフォームは、患者の健康経験とニーズに合ったパーソナライズされたリソース、ツール、研究機会を患者と結び付けます。 同時に、BetterLifeは研究を支援するために、患者から安全な健康データと経験データを収集します。 このデータは研究者と共有され、FSHDをより深く理解し、コミュニティのケア、治療、成果の向上に向けて取り組むのに役立ちます。
詳細と登録はこちら： www.BetterLifeFSHD.org
調査の概要
状態
条件
介入・治療
詳細な説明
顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）は、骨格筋の持続的な弱化を引き起こす遺伝性疾患です。 BetterLife FSHDは、FSHD患者が最善の人生を送れるように支援するとともに、研究を推進することを目的とした、患者主導の健康プラットフォームおよび研究登録システムです。
BetterLifeでは、参加者は四半期および年次ベースで実施される一連の短い調査に回答するよう促されます。 調査のトピックには、人口統計、健康歴、FSHDの診断と進行、FSHD管理戦略、痛み、疲労、メンタルヘルスなどの生活の質に関する領域が含まれます。
参加者が調査データを提供すると、FSHD協会の記事、ブログ、動画、ウェビナーから成るライブラリから、彼らに関連するリソースのパーソナライズされたフィードを受け取ります。 調査データはまた、参加者が参加資格のある臨床試験やその他の研究を通知するためにも使用されます。
BetterLife FSHDが収集する情報は、最新かつ安全なリアルワールドデータインフラストラクチャに保存・管理されます。 非識別化されたデータは、運営委員会の承認を得て、FSHD研究および治療開発に関わる研究者、臨床医、バイオ医薬品企業、規制当局／支払者団体、その他の組織に要請に応じて提供されます。 BetterLifeはまた、FSHD協会外部の研究イニシアチブを実施・支援するためにも使用できます。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Kayleigh Worek, MS
- 電話番号：2900 781-301-6060
- メール：betterlife@fshdsociety.org
研究場所
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Massachusetts
-
Randolph、Massachusetts、アメリカ、02368
- 募集
- FSHD Society
-
コンタクト：
- Kayleigh Worek, Program Manager, MS
- 電話番号：2900 781-301-6060
- メール：betterlife@fshdsociety.org
-
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
参加基準：
- FSHDの臨床的または遺伝学的診断を受けた個人、またはFSHDの家族歴があり症状が現れている個人
- 1歳以上
- 米国またはその領土に居住していること
- 18歳以上の場合は、同意を提供できること、かつ提供する意思があること
- 18歳未満の場合は、該当する場合に同意表明を提供できること、かつ提供する意思があり、親または法定後見人が登録し同意を提供すること
除外基準：
- 米国またはその領土以外に居住している個人
- 該当する場合に同意、または同意表明を提供できない、または提供する意思がないこと
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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縦断的健康データ
時間枠：登録から研究終了（10年間）まで毎年評価
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人口統計、健康履歴、FSHD診断（臨床診断、遺伝子検査、家族歴など）、およびFSHD症状管理（例：補助器具の使用、換気、手術）に関する情報を収集するための調査質問。
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登録から研究終了（10年間）まで毎年評価
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自己申告によるFSHD進行度
時間枠：6ヶ月ごとに評価し、研究終了（10年）まで継続
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筋力低下、症状の発症、および主要な進行マイルストーンをカバーする調査質問で、FSHD臨床スコア（FCS）を推定するために使用できます。
スコアが高いほど、疾患の重症度が高いことを示します。
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6ヶ月ごとに評価し、研究終了（10年）まで継続
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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不安患者報告アウトカム尺度
時間枠：四半期ごと、研究完了まで（10年間）
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5段階評価システムを用いて、不安症状の頻度と影響を評価します。
スコアが高いほど、より多くの不安を示します。
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四半期ごと、研究完了まで（10年間）
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うつ病患者報告アウトカム指標
時間枠：四半期ごと、研究完了まで（10年間）
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5段階評価システムを用いて、うつ症状の頻度と影響を評価します。
スコアが高いほど、うつ症状がより深刻であることを示します。
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四半期ごと、研究完了まで（10年間）
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疼痛患者報告アウトカム尺度
時間枠：四半期ごと、研究完了まで（10年間）
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5段階評価システムを用いて、痛みの質と日常生活への影響を評価します。
スコアが高いほど、痛みと影響のレベルが高いことを示します。
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四半期ごと、研究完了まで（10年間）
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睡眠患者報告アウトカム尺度
時間枠：四半期ごと、研究完了まで（10年間）
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5段階評価システムを用いて睡眠の質を評価します。
スコアが高いほど睡眠の質が低いことを示します。 |
四半期ごと、研究完了まで（10年間）
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疲労患者報告アウトカム尺度
時間枠：四半期ごと、研究終了まで（10年間）
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5段階評価システムを用いて、疲労の有無と重症度を評価します。
スコアが高いほど疲労が大きいことを示します。
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四半期ごと、研究終了まで（10年間）
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上半身患者報告アウトカム指標
時間枠：四半期ごと、研究完了まで（10年間）
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上半身を使用した日常生活活動の遂行能力を5段階評価システムで評価します。
スコアが高いほど、上半身を使用した課題の完了が困難でないことを示します。
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四半期ごと、研究完了まで（10年間）
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移動性患者報告アウトカム尺度
時間枠：四半期ごと、研究完了まで（10年間）
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5段階評価システムを使用して、下半身（立ち上がり、座るなど）を使った活動を行う能力を評価します。
スコアが高いほど、下半身の使用が困難でないことを示します。
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四半期ごと、研究完了まで（10年間）
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身体活動患者報告アウトカム測定
時間枠：四半期ごと、研究完了まで（10年間）
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身体活動に費やした時間を分単位で評価します。
スコアが高いほど、身体活動のレベルが高いことを示します。
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四半期ごと、研究完了まで（10年間）
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転倒患者報告アウトカム尺度
時間枠：四半期ごと、研究完了まで（10年間）
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日常活動における転倒恐怖を4段階尺度で評価します。
スコアが高いほど、転倒恐怖が大きいことを示します。
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四半期ごと、研究完了まで（10年間）
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研究選好
時間枠：研究完了まで毎年（10年間）
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参加者が様々な研究手順への参加意向をランク付けするアンケート質問、研究試験への参加に関する懸念、およびリモート／対面／ハイブリッドの研究訪問への選好について
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研究完了まで毎年（10年間）
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診断の旅
時間枠：ベースライン時1回
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FSHDと診断されるまでの参加者の経験と障壁を記述するための調査質問。
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ベースライン時1回
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医療体験
時間枠：毎年、研究完了まで（10年間）
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医療利用状況と医療環境での経験を記述するための調査質問。
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毎年、研究完了まで（10年間）
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女性の健康
時間枠：毎年、研究終了（10年）まで
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月経歴と妊娠歴に関する調査質問。
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毎年、研究終了（10年）まで
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健康の社会的決定要因
時間枠：研究完了まで毎年（10年間）
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現在の雇用状況／雇用の安定性、近隣環境、宗教的慣行、差別、食料安全保障に関する調査質問。
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研究完了まで毎年（10年間）
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Amanda Hill, MBA、FSHD Society
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Pro00079388
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
IPD 共有時間枠
IPD 共有アクセス基準
研究者は、個別患者データ（IPD）および関連情報へのアクセスを要請することができます。 研究者には、製薬会社やバイオテクノロジー企業、学術機関、病院、研究および治療開発に関わるその他の組織が含まれる場合があります。 治療承認やアクセスに関する決定を行う政府機関や支払者システム、例えば米国食品医薬品局（FDA）や臨床・経済評価研究所（ICER）もアクセスを要請することができます。
アクセスを要請するには、研究者は www.BetterLifeFSHD.org にアクセスするか、 BetterLife@FSHDSociety.org にメールを送信してください。 研究者は、研究プロジェクトに関する主要な詳細情報を提供する必要があり、これには主任研究者（PI）および研究連絡先、簡単な背景情報、明確な研究目的、手順、結果、分野における重要性の要約、必要に応じたIRB承認の文書が含まれます。 すべての要請は運営委員会によって審査されます。 承認されたプロジェクトは、データ使用契約に同意する必要があります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- ICF
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
顔面肩甲上腕筋ジストロフィーの臨床試験
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