PT-MSCsエキソソーム注射による慢性から急性肝不全の治療

この単一施設、前向き、ランダム化比較試験の目的は、PT-MSCsエクソソーム注射（コード：PT-MSCs-EVS-2023-1）が急性増悪型慢性肝不全（ACLF）患者の治療における安全性と有効性を評価することです。 小規模サンプルサイズの探索的研究として、主な焦点は安全性の結果と予備的な有効性を観察することです。 本研究では、2024年中国肝不全臨床ガイドラインに記載されている急性増悪型慢性肝不全の診断基準を満たし、COSSH-ACLF IIスコアが7.4未満の18歳から65歳の患者を登録します。

本研究が答えようとする主な質問は以下の通りです：

併用療法は、単独の標準治療と比較して12週間生存率を改善するか？ PT-MSCsエクソソーム注射の安全性プロファイルはどうか（有害事象および重篤な有害事象の発生率）？ 治療は臨床症状（疲労、食欲不振、黄疸など）および生化学的マーカー（肝機能、凝固、炎症）を改善するか？ 治療は4週間生存率を改善し、有害転帰（死亡、治療中止、または肝移植）の発生率を減少させるか？

参加者は募集され、適格性を確保するためにスクリーニングされます。 合計20人の適格参加者がブロックランダム化を用いて1:1の比率で2つのグループのいずれかに無作為に割り付けられます：

対照群（10名）：参加者は標準的な包括的内科治療（抗ウイルス療法、肝保護薬、対症療法を含む）を受けます。 研究者の臨床判断に基づいて、人工肝支持療法または肝移植が実施される場合があります。

研究群（10名）：対照群が受ける標準治療に加えて、参加者はPT-MSCsエクソソーム（1回投与あたり2×10^11粒子）を受けます。

研究群については、エクソソーム注射は100 mLの生理食塩水に希釈され、2時間以上の時間をかけて静脈内点滴投与されます。 治療は3日ごとに1回（1日目、4日目、7日目、10日目）投与され、合計4回投与されます。 すべての参加者は特定の間隔（4日目、7日目、10日目、13日目、28日目、84日目）で追跡評価を受け、生存、臨床的改善、および安全性の兆候をモニタリングします。