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鎌状赤血球症患者におけるPociredirの単回投与薬物動態

2026年6月16日 更新者：Fulcrum Therapeutics

鎌状赤血球症を有する参加者におけるPociredir単回投与後の薬物動態を評価する第1相オープンラベル試験

この臨床試験は、鎌状赤血球症（SCD）患者における空腹時および食後の状態での錠剤製剤Pociredirの薬物動態を評価するための研究です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

本研究は、SCD（鎌状赤血球症）を有する最大約12名の研究参加者を対象に、空腹時条件下におけるポシレディル錠剤製剤の薬物動態を評価するためにデザインされています（空腹時コホート）。 さらに、最大約12名のSCD患者の追加コホートを登録し、食物が錠剤製剤の薬物動態（PK）に及ぼす潜在的な影響を評価する可能性があります（食事摂取時コホート）。 空腹時コホートが最初に実施されます。

本研究は、以下の期間を含みます：スクリーニング期間：Day -28からDay -2；入院隔離期間：Day -1からDay 3；Day -1にチェックイン；Day 1にポシレディルの単回投与；Day 3に退院；外来診察：Day 4；研究終了（EOS）診察：Day 8-11。

すべての適格基準を満たし、いずれの除外基準にも該当しない適格参加者は、投与前日のDay -1に臨床施設に入院します。 参加者は、48時間のPKサンプリング完了後のDay 3に退院するか、必要に応じてDay 4まで施設内に留まる場合があります。 空腹時コホート：参加者は投与前少なくとも10時間絶食し、投与後4時間は絶食状態を維持します。 試験用医薬品（IMP）投与の前後1時間は水分摂取を制限します。 食事摂取時コホート（実施された場合）：参加者は朝食前少なくとも10時間絶食し、投与30分前から標準的な高脂肪朝食を摂取します。

薬物動態サンプルは、投与後最大72時間まで採取されます。 参加者は、投与後最初の48時間は施設内に留まる必要があり、その後の外来診察およびEOS診察のため施設に戻ることがあります。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
13

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33147
        • Advanced Pharma - Miami
      • Orlando、Florida、アメリカ、32808
        • OMEGA Research Group
    • Georgia
      • Riverdale、Georgia、アメリカ、30274
        • Sonar Clinical Research
    • Ohio
      • North Canton、Ohio、アメリカ、44720
        • Neuro-Behavioral Clinical Research
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • University of Texas Health Science Center Houston
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78217
        • Worldwide Clinical Trials

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

適格基準：

  • 医療記録または高速液体クロマトグラフィー（HPLC）／電気泳動法による確認により、スクリーニング時にSCDが文書化されていること。
  • 女性で妊娠可能な参加者は、ICF署名時から研究薬最終投与後90日まで、2種類の効果的な避妊法（うち1つは高度に効果的であること）を使用する、または禁欲を実践することに同意すること。男性の参加者は、ICF署名時から研究薬最終投与後90日まで、コンドームを使用する、または禁欲を実践することに同意すること。
  • スクリーニング時の総Hbが≥5.5グラム/デシリットル（g/dL）であり、かつ男性では≤12 g/dL、女性では≤10.6 g/dLであること。

  • 参加者は、スクリーニング時に以下のすべての検査値を満たす必要があります：

    1. 絶対好中球数≥1.5×10^9/L（細胞/リットル）
    2. 血小板≥80×10^9/L
    3. 絶対網状赤血球数＞100×10^9/L
  • 本研究の他のすべての適格基準および除外基準を満たし、かつ研究者の推奨によりクリザンリズマブおよび/またはL-グルタミンを継続する可能性のある参加者は、少なくとも6か月間安定した用量で投与を受けている必要があります。

除外基準：

  • 投与前14日以内に以下のいずれかを経験した参加者：大手術、重篤な疾患、感染症（治療を必要とする臨床的に有意な細菌、真菌、寄生虫、またはウイルス感染）、3日以内に解決せず治療を必要とする発熱、または病院または救急医療施設での医療提供者によるケアを必要とする鎌状赤血球症合併症。
  • 研究者の判断により、研究への参加を妨げる、または未解決もしくは継続的な治療を必要とする、SCD以外の重篤な医学的状態を有する参加者。
  • 研究期間中に予定されている選択的手術。
  • 研究薬初回投与前14日以内に、シトクロムP450（CYP）3A4を誘導または阻害する薬剤、P-糖タンパク質、乳がん耐性タンパク質、または多剤排出トキシン排出タンパク質2-Kを阻害する薬剤、またはCYP2B6の基質である薬剤の使用、または研究期間中にこれらの薬剤の必要性が予想されること。
  • 研究薬初回投与前30日または5半減期のいずれか長い期間内に、他の研究薬を用いた研究に参加したこと。
  • （Fed Cohortのみ）：特別な食事制限がある、または研究で必要とされる標準食を摂取できない参加者。

注：その他のプロトコルで指定された基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：空腹時コホート
空腹状態でのPociredir単回投与錠剤製剤。
薬：Pociredir
Pociredir錠剤製剤
実験的：Fed Cohort
高脂肪食後（高脂肪朝食後）の条件下でのPociredir単回投与錠剤製剤。
薬：Pociredir
Pociredir錠剤製剤

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
空腹時および食後条件におけるポシレディルの血漿中濃度
時間枠：第1日目から第4日目まで
第1日目から第4日目まで
空腹時および食後条件下におけるポシレディルの最大血中濃度（Cmax）
時間枠：Day 1からDay 4まで
Day 1からDay 4まで
空腹時および満腹時条件下におけるポシレディルの血漿中濃度-時間曲線下面積（0-24時間）(AUC(0-24))
時間枠：1日目から4日目まで
1日目から4日目まで
空腹時および満腹時の条件下におけるポシレディルの血漿中濃度-時間曲線下面積（0から最終測定濃度までのAUC(0-tlast)）
時間枠：1日目から4日目まで
1日目から4日目まで
空腹時および食事摂取後の条件下でのポシレディルの血漿中濃度-時間曲線下面積（0時間から無限大まで外挿）（AUC(0-inf)）
時間枠：1日目から4日目まで
1日目から4日目まで
空腹時および食後の条件下におけるポシレジルの最大血漿濃度到達時間（Tmax）
時間枠：1日目から4日目
1日目から4日目
空腹時および食後条件におけるpociredirの終末処置率定数（λz）
時間枠：Day 1からDay 4まで
Day 1からDay 4まで
空腹時および満腹時におけるポシレジルの終末半減期（t1/2）
時間枠：1日目から4日目まで
1日目から4日目まで
空腹時および食後条件下におけるポシレディルの終末相における見かけの分布容積（Vz/F）
時間枠：1日目から4日目まで
1日目から4日目まで
空腹時および食後条件下におけるポシレディルの見かけのクリアランス（CL/F）
時間枠：Day 1からDay 4まで
Day 1からDay 4まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
空腹時および食後条件における治療発現有害事象（TEAE）を有する参加者数
時間枠：最大11日目まで
最大11日目まで
空腹時および食後の条件下における安全性評価の臨床的に有意な変化を示した参加者数
時間枠：最大11日目まで
最大11日目まで
臨床検査評価、バイタルサイン、心電図（ECG）、および身体検査における臨床的に有意な所見を有する参加者の数
時間枠：最大11日目まで
最大11日目まで
空腹時および食後のポシレジル血漿濃度を健常参加者と比較した結果
時間枠：Day 1からDay 4まで
Day 1からDay 4まで
空腹時および満腹時の条件下でのpociredirのCmaxを健康な参加者と比較
時間枠：Day 1からDay 4まで
Day 1からDay 4まで
空腹時および食事摂取後の健康な参加者と比較したpociredirのAUC(0-24)
時間枠：1日目から4日目まで
1日目から4日目まで
空腹時および摂食後の条件下におけるpociredirのAUC(0-tlast)と健康な参加者との比較
時間枠：1日目から4日目まで
1日目から4日目まで
AUC(0-inf)、空腹時および食後条件において健康な参加者と比較して
時間枠：Day 1からDay 4まで
Day 1からDay 4まで
空腹時および満腹時の条件下における健康な参加者との比較におけるpociredirのTmax
時間枠：1日目から4日目まで
1日目から4日目まで
健康な参加者と比較した、空腹時および食事摂取後の条件下におけるpociredirのλz
時間枠：Day 1からDay 4
Day 1からDay 4
空腹時および満腹時のpociredirのt1/2を健康な参加者と比較
時間枠：Day 1からDay 4まで
Day 1からDay 4まで
空腹時および摂食後の条件における健康な参加者と比較したpociredirのVz/F
時間枠：1日目から4日目
1日目から4日目
健康な参加者と比較した空腹時および食後条件におけるポシレディルのCL/F
時間枠：Day 1からDay 4まで
Day 1からDay 4まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Fulcrum Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2025年12月13日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2026年6月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2026年6月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2026年2月18日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年2月18日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2026年2月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年6月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年6月16日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 6058-CLP-104

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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