Farmacocinetica a Dose Singola di Pociredir nei Partecipanti con Anemia Falciforme

Criteri di inclusione:

• SCD documentata al momento dello screening, confermata tramite revisione delle cartelle cliniche o cromatografia liquida ad alte prestazioni (HPLC)/elettroforesi.
• Partecipante, che se di sesso femminile e in età fertile, accetta di utilizzare 2 metodi contraccettivi efficaci, uno dei quali deve essere altamente efficace, o di praticare l'astinenza dal momento della firma del consenso informato fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio, e, che se di sesso maschile, accetta di utilizzare preservativi o di praticare l'astinenza dal momento della firma del consenso informato fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio.
• Hb totale ≥ 5,5 grammi/decilitro (g/dL) e ≤ 12 g/dL (maschi) o ≤ 10,6 g/dL (femmine) allo screening

• Il partecipante deve soddisfare tutti i seguenti valori di laboratorio allo screening:

  1. Conta assoluta dei neutrofili ≥ 1,5 × 10^9/L (cellule/litro)
  2. Piastrine ≥ 80 × 10^9/L
  3. Conta assoluta dei reticolociti > 100 × 10^9/L
• I partecipanti che soddisfano tutti gli altri criteri di inclusione ed esclusione per questo studio, e secondo la raccomandazione dello Sperimentatore possono continuare il crizanlizumab e/o la L-glutammina, devono essere a una dose stabile per almeno 6 mesi

Criteri di esclusione:

• Il partecipante ha avuto uno dei seguenti nei 14 giorni precedenti la somministrazione: intervento chirurgico maggiore, malattia grave, infezione (infezione batterica, fungina, parassitaria o virale clinicamente significativa che richiede terapia), febbre non risolta entro 3 giorni e che richiede trattamento, o complicanza dell'anemia falciforme che richiede assistenza da parte di un operatore sanitario in un ospedale o in un contesto di cure di emergenza.
• Il partecipante ha una condizione medica grave diversa dall'SCD che, a giudizio dello Sperimentatore, lo escluderebbe dalla partecipazione allo studio, o che è irrisolta o richiede un trattamento continuativo.
• Intervento chirurgico elettivo pianificato per il periodo dello studio.
• Uso di qualsiasi farmaco che induce o inibisce il citocromo P450 (CYP) 3A4, inibisce la P-glicoproteina, la proteina di resistenza al cancro al seno o la proteina di estrusione multidroghe e tossine 2-K, o sono substrati del CYP2B6 entro 14 giorni prima della prima dose del farmaco dello studio o necessità prevista di uno di questi farmaci durante lo studio.
• Partecipazione a qualsiasi altro studio con un agente sperimentale negli ultimi 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia più lungo, prima della prima dose del farmaco dello studio.
• Solo per la coorte Fed: Il partecipante ha restrizioni dietetiche speciali o incapacità di consumare pasti standard come richiesto nello studio.

Nota: Potrebbero applicarsi altri criteri specificati dal protocollo.