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閉塞性肥大型心筋症の治療におけるマバカムテンへの反応性の変動に関連する遺伝的および臨床生物学的因子を探索することを目的とした生物学的コレクション (MAVA PG)

2026年2月26日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

閉塞性肥大型心筋症の治療におけるマバカムテンへの反応性の変動に関連する遺伝的および臨床生物学的因子を探索する目的のための生物学的サンプル収集

欧州医薬品庁は、CYP2C19の代謝が遅い患者（AUCが3.4倍）において、心室駆出率が50％未満に低下することに関連するマバカムテンの過剰曝露を避けるため、初期投与量と最大投与量を決定するためのCYP2C19の前治療遺伝子型検査を要求しています。 本研究は、治療中に得られたDNAサンプルを対象遺伝子の遺伝子型検査のために再収集することを目的としています。本研究の主な目的は、遺伝子型検査によって決定された各CYP2C19表現型（超高速代謝、高速代謝、正常／広範代謝、中間代謝）について、各時点（HCM治療におけるD0、第4週、第8週、第12週、第24週）でマバカムテンに無反応である患者の割合を推定することです。 これは、マバカムテンで治療された閉塞性肥大型心筋症の患者300人を対象とする多施設（APHPの病院である3施設）研究であり、治療開始時にCYP2C19遺伝子型検査を受けた、または受けている患者を含めることを目指しています。 登録期間は36か月、追跡期間は6か月です。 研究の総期間は42か月です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
まだ募集していません

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

詳細な説明

マバカムテンの登場以前、閉塞性肥大型心筋症患者の予防的・対症的管理には、非血管拡張性β遮断薬または非ジヒドロピリジン系カルシウム拮抗薬の使用、あるいはβ遮断薬との併用療法としてのジソピラミドの追加が頼りとされていました。 左室流出路（LVOT）の動的閉塞が持続する場合には、侵襲的中隔低減療法が提供されましたが、これは有意な罹患率と死亡率に関連していました。

心筋ミオシンATPase活性の最初の可逆的かつ選択的阻害剤であるマバカムテンの導入により、患者によって期間が異なる、心エコー検査に導かれた滴定期間の後、LVOT閉塞を緩和し、心筋過収縮を減少させることが可能になりました。 マバカムテンの血漿濃度と心エコー検査パラメータとの関係は明確に確立されていません。 しかしながら、この新薬は、その代謝を担う肝臓酵素であるCYP2C19の遺伝的多型に一部関連した、有意な個人間薬物動態変動性を特徴としています。 したがって、その安全な使用を確保するために、欧州医薬品庁は、CYP2C19の代謝遅延者（AUCが3.4倍増加）における心室駆出率が50％を下回る減少に関連するマバカムテンへの過剰曝露を避けるため、初期投与量と最大投与量を決定するためのCYP2C19の治療前遺伝子型検査を要求しています。 この研究は、関心のある遺伝子の遺伝子型を決定するために、治療中に得られたDNAサンプルの探索のための再認定です。 本研究の主目的は、遺伝子型検査によって決定された関心のあるCYP2C19表現型（超高速代謝型、高速代謝型、正常／広範代謝型、中間代謝型）のそれぞれについて、各時点（HCM治療におけるD0、第4週、第8週、第12週、第24週）でマバカムテンに無反応である患者の割合を推定することです。 これは多施設共同研究です（3施設：ピティエ・サルペトリエール病院、ビセートル病院、アンブロワーズ・パレ病院）。 本研究には、募集を行わない2つのセンターが関与しています：分子遺伝学・薬理遺伝学サービス（遺伝子解析を実施）と生物資源センター（生物学的コレクションを保存）。 本研究は、治療開始時にCYP2C19遺伝子型検査を受けた、または受けている、マバカムテンで治療された閉塞性肥大型心筋症患者300名を組み入れることを目指しています。 組み入れ期間は36ヶ月です。 患者の募集は遡及的かつ前向きに行われます。 追跡期間は6ヶ月です。 研究の総期間は42ヶ月です。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
300

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • フランス
      • Boulogne-Billancourt、フランス、92100
        • APHP, Ambroise Paré
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nicolas MANSENCHAL, Pr
      • Le Kremlin-Bicêtre、フランス
        • APHP, Bicêtre hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Fabrice BAUER, Pr
      • Paris、フランス、75013
        • APHP, La Pitié Salpetriere hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Philippe CHARRON, Pr

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

治療開始時にCYP2C19遺伝子型検査を受け、または受けている、マバカムテンで治療された閉塞性肥大型心筋症の患者300人。

説明

対象条件：

  • - 18歳以上の患者
  • ヨーロッパ心臓病学会のガイドライン（Arbelo et al. 2023）に基づく閉塞性肥大型心筋症（OHCM）の診断であり、説明のつかない左室肥大と、診断時における安静時、またはValsalva法または運動後の最大左室流出路（LVOT）圧較差が50 mmHg以上、かつ選定時のValsalva法によるLVOT圧較差が30 mmHg以上であること
  • NYHA分類II/IIIに相当する心臓症状があり、背景治療（ベータ遮断薬またはカルシウム拮抗薬）にもかかわらず持続していること
  • マバカムテン治療開始時の左室駆出率（LVEF）が55%以上であること
  • マバカムテン治療を開始する、または既に治療を受けている患者であること
  • 治療前のCYP2C19遺伝子型検査が実施され、処方されていること
  • 患者による参加同意書が署名されていること
  • 健康保険の被保険者であること

除外条件：

  • 未成年者
  • 保護下にある成人（法定後見および補佐）または司法保護下にある者
  • 妊娠中または授乳中の女性

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート

グループ/コホート

生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
CYP2C19遺伝子型検査を受けたまたは現在受けている、マバカムテンで治療中の閉塞性肥大型心筋症（oHCM）患者

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
マバカムテン治療に対する反応率
時間枠：0日目、4週目、8週目、12週目、24週目
超音波心エコー検査により評価された、12週および24週時点での異なるCYP2C19およびCYP3A表現型グループにおける、マバカムテンに反応した患者の割合（LVEF >55％およびValsalva時のLVOTグラデーション <30 mL/min）
0日目、4週目、8週目、12週目、24週目

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
上記の集団におけるマバカムテン治療への反応率
時間枠：Day 0、Week4、Week 8、Week 12、Week 24

0、4、8、12、24週時点での異なるCYP2C19およびCYP3A表現型グループに基づく心エコー検査パラメータ（安静時およびValsalva時のLVOT圧較差、LVEF）：

  1. 閉塞に対して侵襲的治療を受けた患者
  2. NYHA分類に従って
  3. β遮断薬で治療された患者において
Day 0、Week4、Week 8、Week 12、Week 24
一般集団および上記の集団におけるマバカムテン治療への反応率
時間枠：0日目、第4週、第8週、第12週、第24週

一般集団およびCYP2C19およびCYP3A患者表現型群における、12週および24週時点でのマバカムテンの定常状態日投与量CYP2C19およびCYP3A表現型群および併用療法に基づくマバカムテンの定常状態日投与量の影響：

  1. 強度から中等度のCYP2C19阻害剤の併用
  2. 強度から中等度のCYP3A4阻害剤の併用
  3. 強度から中等度のCYP2C9阻害剤の併用
0日目、第4週、第8週、第12週、第24週
一般集団および上記集団における心臓およびその他の有害事象（LVEF低下を除く）の説明
時間枠：Day 0, Week4, Week 8, Week 12, Week 24

一般集団および上記の集団（ポイント1a、1b、1c）における心臓およびその他の有害事象（LVEF低下を除く）の説明：

  1. 強度から中等度のCYP2C19阻害剤の併用投与
  2. 強度から中等度のCYP3A4阻害剤の併用投与
  3. 強度から中等度のCYP2C9阻害剤の併用投与
Day 0, Week4, Week 8, Week 12, Week 24
異なる集団に応じた週4、週8、週12、週24におけるマバカムテンの投与量の変動
時間枠：週4、週8、週12、週24
週4、週8、週12、週24におけるマバカムテンの投与量の変動を、異なる集団に従って示す：a. 閉塞に対する侵襲的治療を受けた患者 b. NYHA分類に従って c. ベータ遮断薬で治療された患者において
週4、週8、週12、週24

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2026年2月5日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2029年7月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2029年7月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2026年2月2日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年2月26日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2026年2月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年2月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年2月26日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • APHP250667 -
  • 2025-A00838-41 (その他の識別子：ANSM)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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