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アコンドロプラジアを有する小児におけるBMN 333対ボソリチドの有効性および安全性を評価する第2/3相試験 (ASPEN)

2026年8月20日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

軟骨無形成症を有する小児におけるBMN 333対ボソリチドの有効性および安全性を評価する多施設共同、無作為化、作動的にシームレスな第2/3相試験

これは、軟骨無形成症（ACH）の未治療小児参加者を対象としたBMN 333の多施設、多国籍、ランダム化、活性薬対照、運営的にシームレスな第2相／第3相試験です。 本研究は第2相部分と第3相部分で構成されています。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

本研究の主な目的は、成長促進治療を受けていない軟骨無形成症の参加者を対象に、BMN 333の成長への影響をボソリチドと比較して評価することです。 本研究は2つの部分で構成されています：第2相部分では、第3相で使用する最適なBMN 333投与量を選択し、第3相への研究継続を決定します。第3相部分では、選択されたBMN 333投与量の効果をボソリチドと比較します。 第2相または第3相のいずれかの研究詳細は以下の通りです：

  • 研究期間：最大61週間（スクリーニングから安全性追跡調査訪問まで）
  • 治療期間：52週間。 治療頻度：BMN 333は週1回、ボソリチドは1日1回

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
160

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。
  • 名前：Trial Specialist
  • 電話番号：1-800-983-4587
  • メール：medinfo@bmrn.com

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Study Manager
  • 電話番号：1-800-983-4587
  • メール：Medinfo@bmrn.com

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • 募集
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • コンタクト：
          • Hind Al-Saif
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
        • まだ募集していません
        • Nemours Children's Health
        • コンタクト：
          • Mahim Jain
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • コンタクト：
          • Carlos Prada
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • 募集
        • Johns Hopkins Medicine
        • コンタクト：
          • Julie Hoover-Fong
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • コンタクト：
          • Benjamin Cocanougher
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • まだ募集していません
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • コンタクト：
          • David Weber
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75207
        • まだ募集していません
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • コンタクト：
          • Nadia Merchant
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Texas Children Hospital, Baylor College of Medicine
        • コンタクト：
          • Carlos Bacino
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78231
        • 募集
        • Consano Clinical Research, LLC
        • コンタクト：
          • Daniel Katselnik
  • イギリス
      • Bristol、イギリス
        • 募集
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust - Bristol Royal Hospital for Children
        • コンタクト：
          • Toby Candler
      • Glasgow、イギリス
        • 募集
        • Queen Elizabeth University Hospital
        • コンタクト：
          • Helen McDevitt
      • Liverpool、イギリス
        • 募集
        • Alder Hey Childrens NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
          • Sharanya Ramakrishnan
      • London、イギリス
        • まだ募集していません
        • Great Ormond Street Hospital
        • コンタクト：
          • Moira Cheung
      • Manchester、イギリス
        • 募集
        • University NHS Foundation Trust NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility
        • コンタクト：
          • Mars Skae
  • イタリア
      • Genova、イタリア、16147
        • まだ募集していません
        • Irccs Ospedale Gaslini Di Genova
        • コンタクト：
          • Mohamed Maghnie
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • 募集
        • Murdoch Children's Research Institute
        • コンタクト：
          • Ravi Savarirayan
  • カナダ
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
        • まだ募集していません
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • コンタクト：
          • Philippe Campeau
  • ポーランド
      • Wroclaw、ポーランド
        • まだ募集していません
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J. Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu Klinika Pediatrii i Chorob Infekcyjnych
        • コンタクト：
          • Robert Shanislaw Smigiel
  • ルーマニア
      • Bucharest、ルーマニア
        • まだ募集していません
        • Institutul National de Endocrinologie C.I.Parhon
        • コンタクト：
          • Iuliana Gherlan
      • Craiova、ルーマニア、200642
        • まだ募集していません
        • Craiova Emergency Clinical County
        • コンタクト：
          • Ioana Streata
  • 日本
      • Hokkaido、日本
        • まだ募集していません
        • Hokkaido University Hospital
        • コンタクト：
          • Shuntaro Morikawa
      • Osaka、日本、534-0021
        • 募集
        • Osaka City General Hospital
        • コンタクト：
          • Jun Mori
      • Tokyo、日本
        • 募集
        • National Center for Child Health and Development
        • コンタクト：
          • Kenichi Kashimada
  • 韓国
      • Seoul、韓国
        • 募集
        • Seoul National University Hospital
        • コンタクト：
          • Jung Min Ko
      • Yangsan、韓国、50612
        • まだ募集していません
        • Pusan National University Yangsan Hospital
        • コンタクト：
          • Chong-Kun Cheon

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

参加基準：

  1. 参加者は、インフォームド・コンセントに署名する時点で、年齢が2歳以上11歳未満（第2相）または2歳以上18歳未満（第3相）でなければならない
  2. 参加者は、ACH（文書化された遺伝子検査で確認）および骨端線が開いている状態でなければならない
  3. タナー段階I（第2相）または任意のタナー段階（第3相）であること
  4. 歩行可能であり、介助なしで立つことができること

除外基準：

  1. ACH以外の低身長症（例：軟骨異栄養症、21トリソミー、偽性軟骨異栄養症、成長ホルモン欠乏症）を有すること
  2. 以下のいずれかの障害を有すること：甲状腺機能低下症または甲状腺機能亢進症（甲状腺刺激ホルモン（TSH）レベルが正常化したことを示す治療を受けている場合を除く）、糖尿病（十分にコントロールされていると判断される場合を除く）、自己免疫性炎症性疾患、炎症性腸疾患、自律神経障害、ヘモグロビン＜10 g/dLで定義される貧血、ビタミンD欠乏症、重大な股関節病変
  3. 低血圧の状況下での有害な心臓転帰のリスクを高める腎不全または心臓/心血管疾患の既往歴を有すること
  4. スクリーニング前6か月以内に長骨または脊椎の骨折を経験していること
  5. これまでに、ACHまたは低身長症の治療のために、ボソリチド、その他の承認製品（以下の詳細を除く成長ホルモン）、治験薬、または治験医療機器を使用したことがあること
  6. 治療開始前6か月以内に、成長ホルモン、インスリン様成長因子1、または同化ステロイドによる治療を受けていること

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：独身

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：フェーズ2：低用量
参加者は、BMN 333の異なる投与量レベルを無作為に割り当てられます
薬：BMN 333
投与方法: 週1回の皮下注射
実験的：フェーズ2: 中用量
参加者は、BMN 333の異なる投与量レベルを受けるために無作為に割り付けられます
薬：BMN 333
投与方法: 週1回の皮下注射
実験的：第2相：高用量
参加者は、BMN 333の異なる用量レベルを受け取るために無作為化されます
薬：BMN 333
投与方法: 週1回の皮下注射
アクティブコンパレータ：フェーズ2：ボソリチド
体重帯域別投与、改変型組換えヒトC型ナトリウム利尿ペプチド ボソリチド
薬：ボソリチド注射薬 [ボクゾゴ]
投与方法：毎日皮下注射
実験的：第3相：第2相後の選定用量におけるBMN 333
薬：BMN 333
投与方法: 週1回の皮下注射
アクティブコンパレータ：第3相：ボソリチド
体重帯域投与、修飾組換えヒトC型ナトリウム利尿ペプチド ボソリチド
薬：ボソリチド注射薬 [ボクゾゴ]
投与方法：毎日皮下注射

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
第2相: 第52週における予測年間成長速度（AGV）（第26週、第39週、および第52週におけるAGVに基づく [利用可能な累積データ]）
時間枠：52週間
52週間
第3相：52週目における年間成長速度（AGV）
時間枠：52週間
52週間

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
第2相：AGV 26週目および52週目
時間枠：26週間および52週間
26週間および52週間
第2フェーズ: 立位身長のベースラインからの変化
時間枠：26週間と52週間
センチメートルで測定
26週間と52週間
第2相：ベースラインからの身長Zスコアの変化
時間枠：26週と52週
26週と52週
第2相：上体と下体の比率のベースラインからの変化
時間枠：26週および52週
26週および52週
第2相：有害事象（AE）の発現率
時間枠：52週間
52週間
第2相：重篤な有害事象（SAE）の発生率
時間枠：52週間
52週間
第2相：対象事象（EOI）の発生率
時間枠：52週間
52週間
第2相：血漿中のBMN 333の最大濃度（Cmax）
時間枠：52週
52週
第2相：血漿中に遊離したボソリチドの最高濃度（Cmax）
時間枠：52週
52週
第2相：BMN 333の最大血中濃度到達時間（Tmax）
時間枠：52週間
52週間
フェーズ2：放出されたボソリチドの最大濃度到達時間（Tmax）
時間枠：52週間
52週間
フェーズ2: 血漿中のBMN 333の最低濃度（Cトラフ）
時間枠：52週間
52週間
フェーズ2：血漿中で放出されたボソリチドの最低濃度（C trough）
時間枠：52週間
52週間
第3相：立位身長のベースラインからの変化
時間枠：52週間
センチメートルで測定
52週間
第3相: ベースラインからの身長Zスコアの変化
時間枠：52週間
52週間
第3相：ベースラインからの上半身と下半身のセグメント比の変化
時間枠：52週間
52週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
BioMarin Pharmaceutical

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Medical Director, PhD、BioMarin Pharmaceutical

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2026年4月20日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2029年6月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2029年9月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2026年2月11日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年2月24日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2026年3月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年8月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年8月20日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 333-301

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

報告された結果（テキスト、表、図、付録を含む）の基礎となる非識別化された個別参加者データは、研究プロトコルおよびデータ辞書とともに、非営利の学術目的で利用可能になります。 追加の支援文書は要請により入手可能となる場合があります。 研究者は、発表から6か月後から2年後までの間にデータ共有ポータルを通じてこれらのデータおよび支援文書へのアクセスを要請することができます。 進行中の開発プログラムに関連するデータは、関連製品の承認から6か月以内に利用可能になります。 要請には、提案された分析方法を含むデータの使用方法を明確にした研究提案を含める必要があります。 研究提案は、www.BioMarin.com/patients/publication-data-request/ で公開されている基準に照らして評価され、BioMarinとのデータアクセス契約の締結を条件としてアクセスが許可されるかどうかが決定されます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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