Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Fas 2/3 -tutkimus BMN 333:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi verrattuna vosoritiidiin lasten akondroplasiassa (ASPEN)

torstai 20. elokuuta 2026 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Monikeskuksellinen, satunnaistettu, käytännössä saumaton vaiheen 2/3 tutkimus BMN 333:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi verrattuna vosoritidiin lasten akondroplasiassa

Tämä on monikeskuksinen, monikansallinen, satunnaistettu, aktiivisesti kontrolloitu, operatiivisesti saumaton vaiheen 2/3 tutkimus BMN 333:sta hoitamattomilla lapsilla, joilla on akondroplasia (ACH). Tutkimus koostuu vaiheen 2 osasta ja vaiheen 3 osasta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen päätarkoitus on arvioida BMN 333:n vaikutuksia kasvuun verrattuna vosoritidiin osallistujilla, joilla on akondroplasia eivätkä he ole saaneet aiemmin kasvua edistäviä hoitoja. Tutkimus koostuu kahdesta osasta: vaiheen 2 osassa valitaan optimaalinen BMN 333:n annos käytettäväksi vaiheessa 3 ja määritetään tutkimuksen jatkaminen vaiheeseen 3; vaiheen 3 osassa verrataan valitun BMN 333:n annoksen vaikutuksia vosoritidiin. Joko vaiheen 2 tai vaiheen 3 tutkimustiedot sisältävät seuraavat:<\/p>

  • Tutkimuksen kesto: jopa 61 viikkoa (seulonnasta turvallisuuden seurantakäyntiin)<\/li>
  • Hoidon kesto: 52 viikkoa. Hoitotiheys: BMN 333, kerran viikossa; vosoritidi, kerran päivässä<\/li><\/ul>

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
160

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.
  • Nimi: Trial Specialist
  • Puhelinnumero: 1-800-983-4587
  • Sähköposti: medinfo@bmrn.com

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Study Manager
  • Puhelinnumero: 1-800-983-4587
  • Sähköposti: Medinfo@bmrn.com

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Rekrytointi
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Ottaa yhteyttä:
          • Ravi Savarirayan
  • Etelä -Korea
      • Seoul, Etelä -Korea
        • Rekrytointi
        • Seoul National University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Jung Min Ko
      • Yangsan, Etelä -Korea, 50612
        • Ei vielä rekrytointia
        • Pusan National University Yangsan Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Chong-Kun Cheon
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Ei vielä rekrytointia
        • Irccs Ospedale Gaslini Di Genova
        • Ottaa yhteyttä:
          • Mohamed Maghnie
  • Japani
      • Hokkaido, Japani
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hokkaido University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Shuntaro Morikawa
      • Osaka, Japani, 534-0021
        • Rekrytointi
        • Osaka City General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Jun Mori
      • Tokyo, Japani
        • Rekrytointi
        • National Center for Child Health and Development
        • Ottaa yhteyttä:
          • Kenichi Kashimada
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Ei vielä rekrytointia
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Ottaa yhteyttä:
          • Philippe Campeau
  • Puola
      • Wroclaw, Puola
        • Ei vielä rekrytointia
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J. Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu Klinika Pediatrii i Chorob Infekcyjnych
        • Ottaa yhteyttä:
          • Robert Shanislaw Smigiel
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • Ei vielä rekrytointia
        • Institutul National de Endocrinologie C.I.Parhon
        • Ottaa yhteyttä:
          • Iuliana Gherlan
      • Craiova, Romania, 200642
        • Ei vielä rekrytointia
        • Craiova Emergency Clinical County
        • Ottaa yhteyttä:
          • Ioana Streata
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust - Bristol Royal Hospital for Children
        • Ottaa yhteyttä:
          • Toby Candler
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Queen Elizabeth University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Helen McDevitt
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Alder Hey Childrens NHS Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:
          • Sharanya Ramakrishnan
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Great Ormond Street Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Moira Cheung
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • University NHS Foundation Trust NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility
        • Ottaa yhteyttä:
          • Mars Skae
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Rekrytointi
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Ottaa yhteyttä:
          • Hind Al-Saif
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Ei vielä rekrytointia
        • Nemours Children's Health
        • Ottaa yhteyttä:
          • Mahim Jain
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ottaa yhteyttä:
          • Carlos Prada
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Rekrytointi
        • Johns Hopkins Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
          • Julie Hoover-Fong
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Benjamin Cocanougher
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Ei vielä rekrytointia
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ottaa yhteyttä:
          • David Weber
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Nadia Merchant
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Texas Children Hospital, Baylor College of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
          • Carlos Bacino
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78231
        • Rekrytointi
        • Consano Clinical Research, LLC
        • Ottaa yhteyttä:
          • Daniel Katselnik

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällytyskriteerit:

  1. Osallistujien on oltava iältään ≥ 2 - < 11 vuotta (vaihe 2) tai ≥ 2 - < 18 vuotta (vaihe 3) tietoisuustiedon allekirjoitushetkellä
  2. Osallistujilla on oltava ACH (vahvistettu dokumentoidulla geneettisellä testauksella) ja avoimet epifyysit
  3. Ovat Tanner-vaiheessa I (vaihe 2) tai missä tahansa Tanner-vaiheessa (vaihe 3)
  4. Ovat kävelykykyisiä ja pystyvät seisomaan ilman apua

Poissulkemiskriteerit:

  1. On mikä tahansa lyhytkasvuisuuden sairaus muun kuin ACH:n (esim. hypokondroplasia, trisomia 21, pseudoakondroplasia, GH-vaje)
  2. On jokin seuraavista sairauksista: Kilpirauhasen vajaatoiminta tai liikatoiminta, ellei sitä ole hoidettu ja todisteet normalisoituneista TSH-tasoista, diabetes mellitus, ellei sitä pidetä hyvin hoidettuna, autoimmuuni tulehdussairaus, tulehduksellinen suolistosairaus, autonominen neuropatia, anemia, joka määritellään hemoglobiini < 10 g/dL, D-vitamiinin puutos, merkittävä lonkkapatologia.
  3. On historiaa munuaisten vajaatoiminnasta tai sydän-/verenkiertoelinten sairaudesta, joka altistaa osallistujan lisääntyneelle riskille sydänhaittatapahtumalle hypotensiossa.
  4. On saanut pitkien luiden tai selkärangan murtumia 6 kuukauden kuluessa seulonnasta.
  5. On käyttänyt vosoritiidia, mitä tahansa muuta hyväksyttyä tuotetta (paitsi GH, kuten alla yksityiskohtaisesti), tutkittavaa tuotetta tai tutkittavaa lääkinnällistä laitetta ACH:n tai lyhytkasvuisuuden hoitoon koskaan
  6. On hoidettu GH:lla, insuliinin kaltaisella kasvutekijällä 1 tai anabolisilla steroideilla 6 kuukauden kuluessa hoidon aloituksesta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Vaihe 2: Matala Annos
Osallistujat arvotaan saamaan eri annostasoja BMN 333:sta
Lääke: BMN 333
Annostelu: Viikoittainen ihonalainen ruiske
Kokeellinen: Vaihe 2: Keskiannos
Osallistujat arvotaan saamaan eri annostasoja BMN 333:sta
Lääke: BMN 333
Annostelu: Viikoittainen ihonalainen ruiske
Kokeellinen: Vaihe 2: Suuri annos
Osallistujat arvotaan satunnaisesti saamaan eri annostasoja BMN 333:sta
Lääke: BMN 333
Annostelu: Viikoittainen ihonalainen ruiske
Active Comparator: Vaihe 2: Vosoritidi
painoalueittainen annostelu, muunneltu rekombinanttinen ihmisen C-tyypin natriureettinen peptidi Vosoritidi
Lääke: Vosoritide-injektio [Voxzogo]
Annostelu: Päivittäinen ihonalainen ruiske
Kokeellinen: Vaihe 3: BMN 333 valitulla annoksella vaiheen 2 jälkeen
Lääke: BMN 333
Annostelu: Viikoittainen ihonalainen ruiske
Active Comparator: Vaihe 3: Vosoritidi
painon mukaan annostelu, muunneltu rekombinanttinen ihmisen C-tyypin natriureettinen peptidi Vosoritidi
Lääke: Vosoritide-injektio [Voxzogo]
Annostelu: Päivittäinen ihonalainen ruiske

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Vaihe 2: Ennustettu vuotuinen kasvunopeus (AGV) viikolla 52 (perustuen AGV:hen viikoilla 26, 39 ja 52 [käytettävissä oleva kumulatiivinen data])
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Vaihe 3: Vuotuinen kasvunopeus (AGV) viikolla 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihe 2: AGV viikoilla 26 ja 52
Aikaikkuna: 26 ja 52 viikkoa
26 ja 52 viikkoa
Vaihe 2: Muutos lähtöarvosta pituudessa
Aikaikkuna: 26 ja 52 viikkoa
Mitattu senttimetreinä
26 ja 52 viikkoa
Vaihe 2: Muutos lähtötason pituus-Z-pisteestä
Aikaikkuna: 26 ja 52 viikkoa
26 ja 52 viikkoa
Vaihe 2: Ylä- ja alakehon osien suhteen muutos lähtöarvosta
Aikaikkuna: 26 ja 52 viikkoa
26 ja 52 viikkoa
Vaihe 2: Haittatapahtumien (AEs) esiintymistiheys
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Vaihe 2: Vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintyvyys
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Vaihe 2: Kiinnostuksen kohteena olevien tapahtumien (EOI) esiintyvyys
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Vaihe 2: BMN 333:n maksimipitoisuus (Cmax) plasmassa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Vaihe 2: Vosoritidin vapautuneen pitoisuuden maksimiarvo (Cmax) plasmassa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Vaihe 2: Aika saavuttaa maksimipitoisuus (Tmax) BMN 333:lle
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Vaihe 2: Vapautuneen vosoritidin maksimipitoisuuteen (Tmax) saavuttamiseen vaadittava aika
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Vaihe 2: BMN 333:n alhaisin pitoisuus (C trough) plasmassa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Vaihe 2: Plasman vosoritidin vapautuneen pitoisuuden alin taso (C trough)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Vaihe 3: Muutos alkuperäisestä pituudesta pystymittauksessa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Mitattu senttimetreinä
52 viikkoa
Vaihe 3: Korkeus-Z-pisteiden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Vaihe 3: Muutos ylä- ja alavartalosuhteen perusarvosta
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Medical Director, PhD, BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 20. huhtikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 1. kesäkuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 1. syyskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 11. helmikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 24. helmikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 2. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 21. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 20. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 333-301

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Henkilökohtaiset tunnistetiedot poistetut yksilöidyt osallistujien tiedot, jotka muodostavat raportoitujen tulosten perustan (mukaan lukien teksti, taulukot, kuvat ja liitteet), saatetaan käyttöön yhdessä tutkimusprotokollan ja tietosanakirjojen kanssa ei-kaupallisiin, akateemisiin tarkoituksiin. Lisätukiasiakirjat voivat olla saatavilla pyynnöstä. Tutkijat voivat pyytää pääsyä näihin tietoihin ja tukiasiakirjoihin tietojenjakoportaalissa alkaen kuuden kuukauden kuluttua julkaisusta ja päättyen kahden vuoden kuluttua julkaisusta. Mihin tahansa käynnissä olevaan kehitysohjelmaan liittyvät tiedot saatetaan käyttöön kuuden (6) kuukauden kuluessa asiaankuuluvan tuotteen hyväksymisestä. Pyynnöt on sisällytettävä tutkimusehdotus, jossa selitetään, miten tietoja käytetään, mukaan lukien ehdotettu analyysimenetelmä. Tutkimusehdotuksia arvioidaan suhteessa julkisesti saatavilla oleviin kriteereihin, jotka löytyvät osoitteesta www.BioMarin.com/patients/publication-data-request/ pääsyn myöntämisen määrittämiseksi, riippuen BioMarinin kanssa tehdyn tietopääsösopimuksen allekirjoittamisesta.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia