常染色体劣性先天性魚鱗癬変異NIPAL4(Nipal4-nEDD)のリンパ球表現型 (NIPALYMPHO)
Phénotype Lymphocytaire Des Ichtyoses congénitales Autosomiques récessives mutées NIPAL4 (Nipal4-nEDD)
常染色体劣性遺伝性先天性魚鱗癬(ARCI)は、表皮分化、ひいては皮膚バリアのびまん性異常(全身の外皮に影響を及ぼす)に対応する単一遺伝子性角化症である。 異常な落屑(鱗屑形成)と様々な程度の炎症(紅斑)を伴って発症する。 現在、約10の遺伝子がARCIに関与していると考えられている。 Nipal4はこれらの遺伝子の一つであり、その変異は遺伝子型解析されたARCI患者の約1/10に認められる。
この追跡調査の一環として、サンルイ病院(パリ)皮膚科で経過観察中の3名のNipal4 ARCI(Nipal4-nEDD)患者が、成人期(30歳、46歳、82歳)に、まれで重篤な皮膚リンパ腫(発生率1/10,000,000)であるセザリー症候群と診断された。 このリンパ腫は、皮膚表現型の変化(紅斑、掻痒症、角質増殖の悪化)に続いて診断された。 3名の患者において、2つの非常にまれな疾患(Nipal4-nEDDとセザリー症候群)が発生したことは、偶然ではない関連性の可能性を提起する。 セザリー症候群の診断は、特定の病的循環リンパ球表現型に基づき、皮膚組織学的検査によって確定される。 現在、これら2つの皮膚疾患が同時に発生する明らかな病態生理学的説明はない。 セザリー症候群(SS)のないNipal4-nEDD患者の血液リンパ球表現型は不明である。 このような関連性を説明し得るメカニズムを調査する第一段階として、既知のSSのないNipal4-nEDD集団におけるこの基準リンパ球表現型を文書化することが考えられる。
調査の概要
状態
状態
条件
条件
介入・治療
介入・治療
研究の種類
研究の種類
入学 (推定)
入学
連絡先と場所
研究連絡先
研究連絡先
- 名前:Jérôme Lambert, MD PhD
- メール:jerome.lambert@u-paris.fr
研究連絡先のバックアップ
- 名前:Emmanuelle Bourrat, MD
- 電話番号:+33 01 42 49 90 90
- メール:emmanuelle.bourrat@aphp.fr
参加基準
適格基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
対象基準:
- 成人患者(18歳以上)
- NIPAL4変異を有するARCI型魚鱗癬(Nipal4-nEDD)
除外基準:
- 遺伝子型が未確認または異なる遺伝子に変異を有する魚鱗癬
- 併存する炎症性、感染性、または血液学的状態を有する患者
- 司法または行政の決定により法的保護措置の対象となる者、または自由を奪われた者
- 後見・保佐の対象となる者
- 研究への反対
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
グループ/コホートの数
コホートと介入
グループ/コホートグループ/コホート |
介入・治療介入・治療 |
|---|---|
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常染色体劣性先天性魚鱗癬 (nEDD)
常染色体劣性先天性魚鱗癬変異NIPAL4(Nipal4-nEDD)
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通常の静脈穿刺中に実施された追加採血
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血液リンパ球表現型の割合
時間枠:18ヶ月
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免疫表現型解析による完全血液リンパ球表現型の記述
|
18ヶ月
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
研究開始
一次修了 (推定)
一次修了
研究の完了 (推定)
研究の完了
試験登録日
最初に提出
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
最初の投稿
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
投稿された最後の更新
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
その他の研究ID番号
- APH251734
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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