ビトペルチンの拡大アクセスプログラム：EPPまたはXLPを有する参加者対象
拡大アクセスプログラムプロトコル：エリスロポエチックプロトポルフィリン症（EPP）およびX連鎖プロトポルフィリン症（XLP）の治療のためのビトペルチン（DISC-1459）
The goal of this expanded access program is to provide bitopertin to patients with EPP and XLP who have no satisfactory treatment options available in the US and to learn if bitopertin is safe to treat EPP and XLP.
調査の概要
状態
状態
条件
条件
介入・治療
介入・治療
研究の種類
研究の種類
拡張アクセス タイプ
拡張アクセス タイプ
- 個々の患者: 臨床試験に参加できない重篤な疾患または状態の 1 人の患者に、医薬品または生物学的製剤へのアクセスを許可します。それはFDAによって承認されていません。このカテゴリには、緊急事態でのアクセスも含まれます。
- 中規模の集団: 1 人以上の患者 (ただし、一般的には治療 IND/プロトコルよりも少数の患者) が医療機関にアクセスできます。 FDA によって承認されていない医薬品または生物学的製品。このタイプの拡張アクセスは、同じ疾患または状態の複数の患者が、FDA によって承認されていない特定の医薬品または生物学的製品へのアクセスを求めている場合に使用されます。
- 治療 IND/プロトコル
- 治療 IND/プロトコル strong>: FDA によって承認されていない医薬品または生物学的製品への大規模で広範な人口のアクセスを許可します。このタイプの拡張アクセスは、製品が拡張アクセスの使用と同じ用途のマーケティング用に既に開発されている場合にのみ提供できます。
- 中規模人口
連絡先と場所
研究連絡先
研究連絡先
- 名前：Disc Medicine Clinical Trials
- 電話番号：(617) 674 9274
- メール：Clinicaltrials@discmedicine.com
研究場所
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33146
- 利用可能
- University of Miami Miller School of Medicine
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02135
- 利用可能
- MetroBoston Clinical Partners
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- 利用可能
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- 利用可能
- Henry Ford Health
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- 利用可能
- Mount Sinai Hospital
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- 利用可能
- Wake Forest University
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- 利用可能
- The Cleveland Clinic Foundation
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- 利用可能
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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参加基準
適格基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
Inclusion Criteria:
- Written informed consent (and assent where applicable).
- Age ≥12 years at time of request.
- Diagnosis of erythropoietic protoporphyria (EPP) or X-linked protoporphyria (XLP), confirmed by ferrochelatase (FECH) or aminolevulinic acid synthase 2 (ALAS2) genotyping or by biochemical porphyrin analysis. Prior confirmation is acceptable; re-testing is not required if documentation of prior diagnosis is available.
- Hemoglobin ≥10 g/dL at baseline.
- Females of childbearing potential must have a negative pregnancy test prior to enrollment.
Exclusion Criteria:
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Known hypersensitivity to bitopertin or its excipients.
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Patients with AST or ALT ≥3 × upper limit of normal (ULN), or total bilirubin ≥2 × ULN (unless due to Gilbert syndrome), or albumin below the lower limit of normal at screening.
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Patients with a history of liver transplantation or anticipated need for liver transplantation.
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Pregnancy, planned pregnancy during the program, or breastfeeding.
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Inability or unwillingness to comply with contraception requirements.
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Use of any of the following prohibited concomitant therapies:
- Strong CYP3A4 inhibitors
- Strong CYP3A4 inducers
- Grapefruit or Seville orange products
- Afamelanotide or dersimelagon
- Chronic opioid therapy (>7 consecutive days)
-
Patients who are currently participating in a bitopertin clinical study.
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Patients who previously participated in a bitopertin study and discontinued the study due to an adverse event or for reasons that, in the judgement of the treating physician or Disc, would put the patient at unacceptable risk or otherwise preclude participation in the EAP.
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Patients who have received another investigational therapy within 30 days.
-
History of suicidal ideation with intent (C-SSRS Grade 4 or 5) within the past year or suicidal behavior within the past 5 years.
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
捜査官
捜査官
- スタディディレクター：Will Savage, MD, PhD、Disc Medicine
研究記録日
試験登録日
最初に提出
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
最初の投稿
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
投稿された最後の更新
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
その他の研究ID番号
- DISC-1459-EAP-US
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