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ビトペルチンの拡大アクセスプログラム：EPPまたはXLPを有する参加者対象

2026年7月31日 更新者：Disc Medicine, Inc

拡大アクセスプログラムプロトコル：エリスロポエチックプロトポルフィリン症（EPP）およびX連鎖プロトポルフィリン症（XLP）の治療のためのビトペルチン（DISC-1459）

この拡大アクセスプログラムの目的は、米国で満足のいく治療選択肢がないEPPおよびXLP患者にビトペルチンを提供し、ビトペルチンがEPPおよびXLPの治療に安全かどうかを評価することです。

調査の概要

状態

利用可能

条件

介入・治療

研究の種類

アクセスの拡大

拡張アクセス タイプ

  • 中規模人口

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33146
        • 利用可能
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02135
        • 利用可能
        • MetroBoston Clinical Partners
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 利用可能
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • 利用可能
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • 利用可能
        • Wake Forest University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

なし

説明

包含基準：

  • 文書によるインフォームドコンセント（該当する場合は同意）。
  • リクエスト時点で年齢≥12歳。
  • フェロキラターゼ（FECH）またはアミノレブリン酸合成酵素2（ALAS2）の遺伝子検査、あるいは生化学的ポルフィリン分析により確認された，赤芽球性プロトポルフィリン症（EPP）またはX連鎖性プロトポルフィリン症（XLP）の診断。以前の確認は許容される。以前の診断の文書があれば再検査は不要。
  • ベースラインでのヘモグロビン≥10 g/dL。
  • 妊娠可能性のある女性は、登録前に妊娠検査が陰性であること。

除外基準：

  • ビトペルチンまたはその賦形剤に対する既知の過敏症。
  • スクリーニング時点でASTまたはALT≥3×正常上限（ULN）、または総ビリルビン≥2×ULN（ギルバート症候群による場合は除く）、またはアルブミンが正常下限未満の患者。
  • 肝移植の既往歴または肝移植が必要と予想される患者。
  • 妊娠中、プログラム中の妊娠予定、または授乳中。
  • 避妊要件を遵守できない、または遵守する意思がない。

  • 以下の禁止されている併用療法のいずれかを使用している場合：

    • 強力なCYP3A4阻害剤
    • 強力なCYP3A4誘導剤
    • グレープフルーツまたはセビリアオレンジ製品
    • アファメラノチドまたはダーシメラゴン
    • 慢性オピオイド療法（7日を超える連続投与）
  • 現在ビトペルチンの臨床試験に参加している患者。
  • 過去にビトペルチン試験に参加し、有害事象または担当医師もしくはDiscの判断で患者に許容できないリスクが生じるかEAPへの参加が妨げられる理由により中止した患者。
  • 30日以内に他の治験療法を受けた患者。
  • 過去1年以内に自殺念慮（意図を伴う、C-SSRSグレード4または5）、または過去5年以内に自殺行為の既往がある患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Disc Medicine, Inc

捜査官

  • スタディディレクター：Will Savage, MD, PhD、Disc Medicine

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

試験登録日

最初に提出

2026年5月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年5月18日

最初の投稿 (実際)

2026年5月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月31日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • DISC-1459-EAP-US

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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