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A Phase I/II Trial of JR-446 in Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB)

2026年9月18日 更新者：JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

A Global, Open-Label, Phase I/II Trial, to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacodynamic and Preliminary Efficacy of JR-446 in Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB)

This is a global, open-label, Phase I/II, interventional trial in participants younger than 6 years of age with Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB), designed to assess the safety and tolerability of JR-446, determine its pharmacodynamic effects, and explore its potential to demonstrate early clinical effects on disease-relevant outcomes.

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
12

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • 募集
        • Children's Hospital Oakland Research Institution, Attn: 2900 Wing
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • まだ募集していません
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • コンタクト：
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
        • まだ募集していません
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)
        • コンタクト：
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • まだ募集していません
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • コンタクト：
  • ドイツ
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • まだ募集していません
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
        • コンタクト：
          • Nicole Maria Muschol
          • 電話番号：+49 (0) 40 7410 53714
          • メール：muschol@uke.de

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

5年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Inclusion Criteria:

  1. Patients with confirmed MPS IIIB with a phenotype of MPS IIIB that is not classified as slowly progressive (i.e., not attenuated).
  2. A chronological age <6 years.
  3. Ability to complete and achieve a Standard score ≥55, using either Bailey Scale of Infant Development-4 (BSID-4) Cognitive domain or Kaufman Assessment Battery for Children-II (KABC-II) Non-Verbal Index, whichever tool is most appropriate for the participant's chronological age.

Exclusion Criteria:

  1. Contraindication for lumbar puncture or MRI.
  2. A participant who has a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the principal investigator or sub-investigator, might compromise the participant's ability to comply with protocol requirements, the participant's well-being or safety, or the interpretability of the participant's clinical data.
  3. A participant who has received any other investigational drug product (including but not limited to, tralesinidase alfa enzyme replacement therapy [TA-ERT], Genistein, KINERET [anakinra], ambroxol, miglustat) within 4 months (or 5 half-lives, whichever is longer) before the time of providing informed consent.
  4. A participant who has received gene therapy treatment or hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) with successful engraftment.
  5. Serious drug allergy or hypersensitivity to any components of JR-446 or medications likely prescribed during the trial.
  6. A participant has a history of bleeding disorder or current use of medications that, in the opinion of the investigator, place them at risk of bleeding following lumbar puncture.
  7. A patient with recurrent epileptic seizures not adequately controlled with anti-seizure medication, and which, in the clinical judgment of the principal investigator, would preclude safe participation in the trial.
  8. Serology consistent with human immunodeficiency virus (HIV) exposure or consistent with active hepatitis B (HepB) or hepatitis C (HepC) infection.
  9. A participant/family, who, in the opinion of the investigator, may not be able to comply with protocol requirements and cooperate fully with the trial assessments, procedures, and scheduling for JR-446 IMP dose administrations.
  10. Study participants for whom informed consent is unable to be provided by a parent or legal guardian; or when applicable for a study participant who is unable to provide assent with respect to study participation in conjunction with parental or legal guardian consent for participation on study.

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in this clinical trial.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：JR-446

Arm: 1
薬：JR-446

IV infusion

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
To establish the safety and tolerability of JR-446 in MPS IIIB patients following repeated dose administration
時間枠：Up to 1 year (multiple visits)

Incidence and severity of treatment-emergent adverse events; Incidence and severity of infusion-associated reactions; Incidence of clinically significant changes/abnormalities in safety laboratory tests, vital signs, and electrocardiogram.
Up to 1 year (multiple visits)

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
Change From Baseline in Cerebrospinal Fluid Heparan Sulfate Concentration
時間枠：Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Absolute Change From Baseline in Serum Heparan Sulfate Concentration
時間枠：Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Percent Change From Baseline in Serum Heparan Sulfate Concentration
時間枠：Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Absolute Change From Baseline in Urine Heparan Sulfate Concentration
時間枠：Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Percent Change From Baseline in Urine Heparan Sulfate Concentration
時間枠：Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Absolute Change From Baseline in Serum Neurofilament Light Chain Concentration
時間枠：Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Percent Change From Baseline in Serum Neurofilament Light Chain Concentration
時間枠：Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Change in Cognitive Function Assessments From Baseline
時間枠：Through Week 53 (up to 1 year)
Through Week 53 (up to 1 year)
Change in Brain MRIs From Baseline
時間枠：Through Week 53 (up to 1 year)
Through Week 53 (up to 1 year)
Change in Height Standard Deviation Score (SDS) From Baseline (using WHO child growth standards)
時間枠：Through Week 53 (up to 1 year)
Through Week 53 (up to 1 year)
Change in Weight SDS From Baseline (using WHO child growth standards)
時間枠：Through Week 53 (up to 1 year)
Through Week 53 (up to 1 year)
Change in Body Mass Index (BMI) SDS From Baseline (using WHO child growth standards)
時間枠：Through Week 53 (up to 1 year)
Through Week 53 (up to 1 year)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
MEDIPAL HOLDINGS CORPORATION

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2026年9月9日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2028年6月30日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2028年9月30日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2026年5月14日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年6月8日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2026年6月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年9月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年9月18日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • JR-446-201

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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