ペルオキシソーム障害患者における胆汁酸の研究
2015年3月24日 更新者：University of Cincinnati
目的: I. 一次胆汁酸合成障害を伴うペルオキシソーム障害患者におけるコール酸、ケノデオキシコール酸、およびウルソデオキシコール酸による経口胆汁酸療法の有効性を判断する。
Ⅱ．このレジメンによる非定型胆汁酸の合成の抑制と胆汁酸プールの濃縮が、この患者集団の治療と生活の質の改善に有効かどうかを判断します。
調査の概要
詳細な説明
プロトコルの概要: 患者は 1 日目に経口コール酸と経口ケノデオキシ コール酸を受け取ります。 4日目に、患者は経口コール酸およびウルソデオキシコール酸を受け取ります。 患者は、肝機能反応、神経学的状態、および栄養状態について 3 か月および 6 か月に評価されます。
患者は、疾患の進行または許容できない毒性作用が観察されるまで治療を受けます。
提供された完了日は、OOPD レコードごとの助成金の完了日を表します
研究の種類
介入
入学 (予想される)
25
段階
- 適用できない
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
以下を含む生化学的に証明されたペルオキシソーム障害：
- ゼルウィガー症候群
- 偽ゼルウィガー症候群
- 新生児副腎白質ジストロフィー
- 二機能性酵素欠損症
- 乳児レフサム病
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディチェア：Kenneth Setchell、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究の完了
1999年4月1日
試験登録日
最初に提出
1999年10月18日
QC基準を満たした最初の提出物
1999年10月18日
最初の投稿 (見積もり)
1999年10月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年3月24日
最終確認日
2000年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
- 消化器系疾患
- 病理学的プロセス
- 代謝疾患
- 脳疾患
- 中枢神経系疾患
- 神経系疾患
- 脱髄疾患
- 腎臓病
- 泌尿器疾患
- 神経症状
- 神経行動学的症状
- 内分泌系疾患
- 疾患
- 先天異常
- 肝疾患
- 遺伝性疾患、先天性疾患
- 遺伝病、X連鎖
- 神経筋疾患
- 神経変性疾患
- 末梢神経系疾患
- 代謝、先天性エラー
- 精神遅滞、X連鎖
- 知的障害
- 遺伝性変性疾患、神経系
- 脳疾患、代謝
- 脳疾患、代謝、先天性
- 神経系の奇形
- 異常、複数
- 白質脳症
- 副腎疾患
- 多発神経障害
- 遺伝性中枢神経系脱髄疾患
- 副腎不全
- 遺伝性感覚および運動神経障害
- 症候群
- ペルオキシソーム障害
- 副腎白質ジストロフィー
- レフサム病
- ゼルウィガー症候群
- レフサム病、乳児
- 胃腸薬
- 下剤
- 胆汁分泌促進薬および胆汁分泌促進薬
- ケノデオキシコール酸
- コール酸
- ウルソデオキシコール酸
その他の研究ID番号
- 199/13442
- CHMC-C-FDR000995
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。