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Studio degli acidi biliari in pazienti con disturbi perossisomiali

24 marzo 2015 aggiornato da: University of Cincinnati

OBIETTIVI: I. Determinare l'efficacia della terapia con acido biliare orale con acido colico, acido chenodesossicolico e acido ursodesossicolico in pazienti con disturbi perossisomiali che comportano un'alterazione della sintesi primaria dell'acido biliare.

II. Determinare se la soppressione della sintesi degli acidi biliari atipici e l'arricchimento del pool di acidi biliari con questo regime sia efficace nel trattamento di questa popolazione di pazienti e nel miglioramento della qualità della vita.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

PROTOCOLLO DEL PROTOCOLLO: I pazienti ricevono acido colico orale e acido chenodesossicolico orale il giorno 1. Il giorno 4, i pazienti ricevono acido colico e ursodesossicolico per via orale. I pazienti vengono valutati a 3 e 6 mesi per la risposta della funzionalità epatica, lo stato neurologico e lo stato nutrizionale.

I pazienti ricevono il trattamento fino a quando non si osservano progressione della malattia o effetti tossici inaccettabili.

La data di completamento fornita rappresenta la data di completamento della sovvenzione per i record OOPD

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

25

Fase

  • Non applicabile

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Disturbo perossisomiale testato biochimicamente, tra cui:

  • Sindrome di Zellweger
  • Sindrome pseudo-Zellweger
  • Adrenoleucodistrofia neonatale
  • Deficit enzimatico bifunzionale
  • Malattia infantile di Refsum

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Cincinnati

Collaboratori

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Investigatori

  • Cattedra di studio: Kenneth Setchell, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Completamento dello studio

1 aprile 1999

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 ottobre 1999

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 ottobre 1999

Primo Inserito (Stima)

19 ottobre 1999

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

25 marzo 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 marzo 2015

Ultimo verificato

1 novembre 2000

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 199/13442
  • CHMC-C-FDR000995

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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