Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie žlučových kyselin u pacientů s peroxizomálními poruchami

24. března 2015 aktualizováno: University of Cincinnati

CÍLE: I. Stanovit účinnost perorální terapie žlučovými kyselinami kyselinou cholovou, chenodeoxycholovou a ursodeoxycholovou u pacientů s peroxizomálními poruchami zahrnujícími poruchu primární syntézy žlučových kyselin.

II. Zjistěte, zda je potlačení syntézy atypických žlučových kyselin a obohacení zásoby žlučových kyselin tímto režimem účinné při léčbě této populace pacientů a zlepšení kvality života.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PŘEHLED PROTOKOLU: Pacienti dostávají perorálně kyselinu cholovou a kyselinu chenodeoxycholovou perorálně v den 1. 4. den pacienti dostávají perorálně kyselinu cholovou a ursodeoxycholovou. Pacienti jsou hodnoceni po 3 a 6 měsících na odpověď jaterních funkcí, neurologický stav a nutriční stav.

Pacienti dostávají léčbu, dokud není pozorována progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxické účinky.

Uvedené datum dokončení představuje datum dokončení grantu podle záznamů OOPD

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

25

Fáze

  • Nelze použít

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Biochemicky prokázaná peroxizomální porucha, včetně:

  • Zellwegerův syndrom
  • Pseudo-Zellwegerův syndrom
  • Novorozenecká adrenoleukodystrofie
  • Nedostatek bifunkčního enzymu
  • Infantilní Refsumova nemoc

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Cincinnati

Spolupracovníci

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Kenneth Setchell, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Dokončení studie

1. dubna 1999

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. října 1999

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. října 1999

První zveřejněno (Odhad)

19. října 1999

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

25. března 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. března 2015

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2000

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 199/13442
  • CHMC-C-FDR000995

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit