Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van galzuren bij patiënten met peroxisomale aandoeningen

24 maart 2015 bijgewerkt door: University of Cincinnati

DOELSTELLINGEN: I. Bepalen van de effectiviteit van orale galzuurtherapie met cholzuur, chenodeoxycholzuur en ursodeoxycholzuur bij patiënten met peroxisomale aandoeningen waarbij de primaire galzuursynthese is verstoord.

II. Bepaal of onderdrukking van de synthese van atypische galzuren en verrijking van de galzuurpool met dit regime effectief is bij de behandeling van deze patiëntenpopulatie en het verbeteren van de kwaliteit van leven.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PROTOCOLOVERZICHT: Patiënten krijgen oraal cholzuur en oraal chenodeoxycholzuur op dag 1. Op dag 4 krijgen patiënten oraal cholzuur en ursodeoxycholzuur. Patiënten worden na 3 en 6 maanden beoordeeld op leverfunctierespons, neurologische status en voedingsstatus.

Patiënten worden behandeld totdat ziekteprogressie of onaanvaardbare toxische effecten worden waargenomen.

De opgegeven voltooiingsdatum vertegenwoordigt de voltooiingsdatum van de toekenning per OOPD-records

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

25

Fase

  • Niet toepasbaar

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 5 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Biochemisch bewezen peroxisomale aandoening, waaronder:

  • Zellweger-syndroom
  • Pseudo-Zellweger-syndroom
  • Neonatale adrenoleukodystrofie
  • Bifunctionele enzymdeficiëntie
  • Infantiele ziekte van Refsum

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Cincinnati

Medewerkers

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Onderzoekers

  • Studie stoel: Kenneth Setchell, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie voltooiing

1 april 1999

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 oktober 1999

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 oktober 1999

Eerst geplaatst (Schatting)

19 oktober 1999

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

25 maart 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 maart 2015

Laatst geverifieerd

1 november 2000

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 199/13442
  • CHMC-C-FDR000995

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren