Estudo de Ácidos Biliares em Pacientes com Distúrbios Peroxissomais
OBJETIVOS: I. Determinar a eficácia da terapia oral com ácidos biliares com ácido cólico, ácido quenodesoxicólico e ácido ursodesoxicólico em pacientes com distúrbios peroxissomais envolvendo a síntese primária de ácidos biliares prejudicada.
II. Determine se a supressão da síntese de ácidos biliares atípicos e o enriquecimento do pool de ácidos biliares com este regime são eficazes no tratamento dessa população de pacientes e na melhoria da qualidade de vida.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
ESBOÇO DO PROTOCOLO: Os pacientes recebem ácido cólico oral e ácido quenodesoxicólico oral no dia 1. No dia 4, os pacientes recebem ácidos cólico e ursodesoxicólico por via oral. Os pacientes são avaliados em 3 e 6 meses para resposta da função hepática, estado neurológico e estado nutricional.
Os pacientes recebem tratamento até que a progressão da doença ou efeitos tóxicos inaceitáveis sejam observados.
A data de conclusão fornecida representa a data de conclusão da concessão por registros OOPD
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Não aplicável
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Distúrbio peroxissômico comprovado bioquimicamente, incluindo:
- síndrome de Zellweger
- Síndrome pseudo-Zellweger
- Adrenoleucodistrofia neonatal
- Deficiência de enzima bifuncional
- Doença de Refsum Infantil
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Kenneth Setchell, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doenças do Sistema Endócrino
- Doença
- Anomalias congénitas
- Doenças do Fígado
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Metabolismo, Erros Inatos
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Malformações do Sistema Nervoso
- Anormalidades, Múltiplas
- Leucoencefalopatias
- Doenças da Glândula Adrenal
- Polineuropatias
- Doenças Desmielinizantes Hereditárias do Sistema Nervoso Central
- Insuficiência Adrenal
- Neuropatia Sensorial e Motora Hereditária
- Síndrome
- Distúrbios Peroxissomais
- Adrenoleucodistrofia
- Doença Refresum
- Síndrome de Zellweger
- Doença de Refsum Infantil
- Agentes gastrointestinais
- Catártico
- Colagogos e Coleréticos
- Ácido Quenodesoxicólico
- Ácidos Cólicos
- Ácido ursodesoxicólico
Outros números de identificação do estudo
- 199/13442
- CHMC-C-FDR000995
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