Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kwasów żółciowych u pacjentów z zaburzeniami peroksysomalnymi

24 marca 2015 zaktualizowane przez: University of Cincinnati

CELE: I. Określenie skuteczności doustnej terapii kwasami żółciowymi kwasami cholowymi, chenodeoksycholowymi i ursodeoksycholowymi u pacjentów z zaburzeniami peroksysomalnymi polegającymi na upośledzeniu syntezy pierwotnych kwasów żółciowych.

II. Określenie, czy zahamowanie syntezy atypowych kwasów żółciowych i wzbogacenie puli kwasów żółciowych tym schematem jest skuteczne w leczeniu tej populacji pacjentów i poprawie jakości życia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ZARYS PROTOKOŁU: Pacjenci otrzymują doustnie kwas cholowy i doustny kwas chenodeoksycholowy w dniu 1. W 4. dobie pacjenci otrzymują doustnie kwasy cholowy i ursodeoksycholowy. Pacjenci są oceniani po 3 i 6 miesiącach pod kątem odpowiedzi funkcji wątroby, stanu neurologicznego i stanu odżywienia.

Pacjenci otrzymują leczenie do czasu wystąpienia progresji choroby lub wystąpienia nieakceptowalnych skutków toksycznych.

Podana data zakończenia oznacza datę zakończenia dotacji zgodnie z zapisami OOPD

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

25

Faza

  • Nie dotyczy

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Biochemicznie udowodnione zaburzenie peroksysomalne, w tym:

  • Zespół Zellwegera
  • Zespół pseudo-Zellwegera
  • Adrenoleukodystrofia noworodków
  • Dwufunkcyjny niedobór enzymów
  • Dziecięca choroba Refsuma

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Cincinnati

Współpracownicy

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Kenneth Setchell, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Ukończenie studiów

1 kwietnia 1999

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 października 1999

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 października 1999

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 października 1999

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

25 marca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 marca 2015

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2000

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 199/13442
  • CHMC-C-FDR000995

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj