Estudio de ácidos biliares en pacientes con trastornos peroxisomales
OBJETIVOS: I. Determinar la efectividad de la terapia con ácidos biliares orales con ácido cólico, ácido quenodesoxicólico y ácido ursodesoxicólico en pacientes con trastornos peroxisomales que involucran la síntesis primaria de ácidos biliares alterada.
II. Determinar si la supresión de la síntesis de ácidos biliares atípicos y el enriquecimiento de la reserva de ácidos biliares con este régimen es eficaz para tratar a esta población de pacientes y mejorar la calidad de vida.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
ESQUEMA DEL PROTOCOLO: Los pacientes reciben ácido cólico oral y ácido quenodesoxicólico oral el día 1. El día 4, los pacientes reciben ácidos cólico y ursodesoxicólico por vía oral. Los pacientes son evaluados a los 3 y 6 meses para determinar la respuesta de la función hepática, el estado neurológico y el estado nutricional.
Los pacientes reciben tratamiento hasta que se observa progresión de la enfermedad o efectos tóxicos inaceptables.
La fecha de finalización proporcionada representa la fecha de finalización de la subvención según los registros de OOPD
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- No aplica
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Trastorno peroxisomal comprobado bioquímicamente, que incluye:
- síndrome de Zellweger
- Síndrome de pseudo-Zellweger
- Adrenoleucodistrofia neonatal
- Deficiencia de enzima bifuncional
- Enfermedad de Refsum infantil
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Kenneth Setchell, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
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Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedad
- Anomalías congénitas
- Enfermedades del HIGADO
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Metabolismo, errores congénitos
- Retraso Mental, Ligado al X
- Discapacidad intelectual
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Malformaciones del Sistema Nervioso
- Anomalías Múltiples
- Leucoencefalopatías
- Enfermedades de las glándulas suprarrenales
- Polineuropatías
- Enfermedades desmielinizantes hereditarias del sistema nervioso central
- Insuficiencia suprarrenal
- Neuropatía sensorial y motora hereditaria
- Síndrome
- Trastornos peroxisomales
- Adrenoleucodistrofia
- Enfermedad de Refsum
- Síndrome de Zellweger
- Enfermedad de Refsum Infantil
- Agentes Gastrointestinales
- Catárticos
- Colagogos y coleréticos
- Ácido quenodesoxicólico
- Ácidos cólicos
- Ácido ursodesoxicólico
Otros números de identificación del estudio
- 199/13442
- CHMC-C-FDR000995
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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