原発性免疫不全患者における同種骨髄移植

プロトコルの概要: 一致した兄弟ドナーを使用する重度複合免疫不全症 (SCID) の患者は、0 日目に同種骨髄または臍帯血移植を受けます。 -3日目から50日目に11およびシクロスポリンIV。

-組織適合性同胞以外のドナーを使用するSCID、組織適合性同胞ドナーを使用するWiskott Aldrich症候群、組織適合性同胞以外のドナーを使用するWiskott Aldrich症候群および5歳未満の患者、組織適合性同胞ドナーを使用するX連鎖CD40リガンド欠損症、X連鎖CD40リガンド欠損症および組織適合性同胞以外のドナーを使用する5歳未満、組織適合性同胞ドナーを使用する血球貪食の徴候のないその他の原発性免疫不全症、または組織適合性同胞以外のドナーを使用する5歳未満の血球貪食症の徴候のない他の原発性免疫不全症ブスルファン IV を 6 時間ごとに -9 日目から -6 日目に、シクロホスファミド IV を -5 日目から -2 日目に、抗胸腺細胞グロブリン (ATG) を -4 日目から -1 日目に 1 日 2 回。 同種骨髄または臍帯血移植は 0 日目に行われます。患者は、1、3、6、および 11 日目にメトトレキサート IV および -3 ～ 50 日目にシクロスポリン IV による移植片対宿主病 (GVHD) 予防を受けます。

血球貪食性リンパ組織球症、チェディアック東症候群、X連鎖リンパ増殖症候群、重度の進行性ランゲルハンス細胞組織球症、または血球貪食症の合併症を伴うその他の原発性免疫不全症の患者は、-9日目から-6日目に6時間ごとにブスルファンIVを2時間以上、シクロホスファミドIVを2時間以上投与されます。 -5 ～ -2 日目は 22 時間、-5 ～ -3 日目は 22 時間以上のエトポシド IV、-2、-1、1、および 2 日目は 1 日 2 回の ATG IV。同種骨髄または臍帯血移植が行われます。患者は、1、3、6、および 11 日目にメトトレキサート IV および -3 ～ 50 日目にシクロスポリン IV による移植片対宿主病 (GVHD) 予防を受けます。

Wiskott Aldrich 症候群または血球貪食の徴候を伴わないその他の原発性免疫不全患者で、5 歳以上で、組織適合性の兄弟以外のドナーを使用している患者は、-6 日目および -5 日目に 6 時間ごとに 2 時間以上のブスルファン IV、2 時間以上のシクロホスファミド IV を投与されます。 -4 日目と -3 日目は 1 時間、-2 日目は全身照射、-2 日目、-1 日目、2 日目、3 日目は 1 日 2 回 2 時間以上の ATG IV。 0 および 1. 患者は、2 ～ 21 日目に 12 時間ごとにメチルプレドニゾロン IV による GVHD 予防を受け、22 ～ 100 日目には 12 時間ごとにプレドニゾンを経口投与され、その後 101 ～ 128 日目に徐々に減少し、8 ～ 12 日ごとに 2 時間にわたってシクロスポリン IV が投与されます。日の -3 ～ 100 時間。

すべての患者は、主治医の決定に従って追跡されます。