Transplante Alogênico de Medula Óssea em Pacientes com Imunodeficiências Primárias

ESBOÇO DO PROTOCOLO: Pacientes com imunodeficiência combinada grave (SCID) usando um irmão doador compatível recebem transplante alogênico de medula óssea ou sangue do cordão umbilical no dia 0. Os pacientes recebem profilaxia da doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) com metotrexato IV nos dias 1, 3, 6, e 11 e ciclosporina IV nos dias -3 a 50.

Pacientes com SCID usando doadores que não sejam irmãos histocompatíveis, síndrome de Wiskott Aldrich usando um doador irmão histocompatível, síndrome de Wiskott Aldrich e menores de 5 anos usando doadores diferentes de irmãos histocompatíveis, deficiência de ligante CD40 ligada ao X usando um doador irmão histocompatível, ligada ao X Deficiência do ligante CD40 e menos de 5 anos de idade usando doadores que não sejam irmãos histocompatíveis, outras imunodeficiências primárias sem manifestações de hemofagocitose usando um doador irmão histocompatível ou outras imunodeficiências primárias sem manifestações de hemofagocitose e menos de 5 anos de idade usando doadores que não sejam irmãos histocompatíveis recebem busulfan IV durante 2 horas a cada 6 horas nos dias -9 a -6, ciclofosfamida IV nos dias -5 a -2 e globulina antitimócito (ATG) duas vezes ao dia nos dias -4 a -1. O transplante alogênico de medula óssea ou sangue do cordão umbilical ocorre no dia 0. Os pacientes recebem profilaxia da doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) com metotrexato IV nos dias 1, 3, 6 e 11 e ciclosporina IV nos dias -3 a 50.

Pacientes com linfo-histiocitose hemofagocítica, síndrome de Chediak Higashi, síndrome linfoproliferativa ligada ao cromossomo X, histiocitose progressiva grave de células de Langerhans ou outras imunodeficiências primárias com complicações de hemofagocitose recebem busulfan IV durante 2 horas a cada 6 horas nos dias -9 a -6, ciclofosfamida IV durante 2 horas nos dias -5 a -2, etoposídeo IV durante 22 horas nos dias -5 a -3 e ATG IV duas vezes ao dia nos dias -2, -1, 1 e 2. Transplante alogênico de medula óssea ou sangue de cordão umbilical ocorre no dia 0. Os pacientes recebem profilaxia da doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) com metotrexato IV nos dias 1, 3, 6 e 11 e ciclosporina IV nos dias -3 a 50.

Pacientes com síndrome de Wiskott Aldrich ou outras imunodeficiências primárias sem manifestações de hemofagocitose, com mais de 5 anos de idade e usando doadores que não sejam irmãos histocompatíveis, recebem busulfan IV durante 2 horas a cada 6 horas nos dias -6 e -5, ciclofosfamida IV durante 2 horas nos dias -4 e -3, irradiação corporal total no dia -2 e ATG IV durante 2 horas duas vezes ao dia nos dias -2, -1, 2 e 3. Transplante alogênico de medula óssea ou sangue de cordão umbilical ocorre nos dias 0 e 1. Os pacientes recebem profilaxia de GVHD com metilprednisolona IV a cada 12 horas nos dias 2-21, prednisona oral a cada 12 horas nos dias 22-100 e, em seguida, diminuída ao longo dos dias 101 a 128 e ciclosporina IV durante 2 horas a cada 8-12 horas nos dias -3 a 100.

Todos os pacientes são acompanhados conforme determinado por seu médico principal.