Allogén csontvelő-transzplantáció elsődleges immunhiányos betegeknél

A PROTOKOLL VÁZLATA: Súlyos kombinált immunhiányban (SCID) szenvedő betegek megfelelő testvérdonorral allogén csontvelő- vagy köldökzsinórvér-transzplantációt kapnak a 0. napon. A betegek graft versus host betegség (GVHD) profilaxisban részesülnek metotrexát IV-vel az 1., 3., 6. napon. és 11. és ciklosporin IV a -3. és 50. napon.

SCID-ben szenvedő betegek hisztokompatibilis testvérdonortól eltérő donort használva, Wiskott Aldrich-szindrómában hisztokompatibilis testvérdonort használva, Wiskott Aldrich-szindrómában és 5 év alatti, hisztokompatibilis testvérdonortól eltérő donort használó betegeknél, X-hez kötött CD40 ligand hiányban hisztokompatibilis testvérdonorral, X-hez kötött CD40 ligand hiány és 5 éven aluliak, ha nem hisztokompatibilis testvér donor donort használnak, egyéb primer immunhiányos állapotok hemofagocitózis megnyilvánulása nélkül hisztokompatibilis testvér donor esetén, vagy egyéb primer immunhiányos állapotok hemofagocitózis megnyilvánulásai nélkül, és 5 év alattiak, ha nem hisztokompatibilis testvérek kapnak donort buszulfán IV 2 órán keresztül 6 óránként a -9 és -6 napon, ciklofoszfamid IV a -5 és -2 napon, és antitimocita globulin (ATG) naponta kétszer a -4 és -1 napokon. Allogén csontvelő- vagy köldökzsinórvér-transzplantációra a 0. napon kerül sor. A betegek graft versus host betegség (GVHD) profilaxisban részesülnek metotrexát IV-vel az 1., 3., 6. és 11. napon, és ciklosporin IV-et a -3. és 50. napon.

Hemophagocytás lymphohistiocytosisban, Chediak Higashi-szindrómában, X-hez kötött limfoproliferatív szindrómában, súlyos progresszív Langerhans-sejtes hisztiocitózisban vagy hemofagocitózis szövődményeivel járó egyéb primer immunhiányban szenvedő betegek buszulfán IV-et kapnak 2 órán keresztül 6 óránként a -9 és -6 napon, és ciklofoszfamid IV-et a 2-2. napon -5 és -2 óra, etopozid IV 22 órán keresztül a -5 és -3 napon, és ATG IV naponta kétszer a -2, -1, 1 és 2 napon. Allogén csontvelő- vagy köldökzsinórvér-transzplantáció történik a 0. napon. A betegek graft versus host betegség (GVHD) profilaxisban részesülnek metotrexát IV-vel az 1., 3., 6. és 11. napon, és ciklosporin IV-et a -3. és 50. napon.

Wiskott Aldrich-szindrómában vagy hemofagocitózis megnyilvánulása nélküli egyéb primer immunhiányban szenvedő betegek, akik 5 évesnél idősebbek, és nem hisztokompatibilis testvérek donort használnak, buszulfán IV-et kapnak 2 órán keresztül 6 óránként a -6. és -5. napon, és ciklofoszfamid IV-et 2 év felett. óra a -4. és -3. napon, teljes test besugárzás a -2. napon és ATG IV naponta kétszer 2 órán keresztül a -2., -1., 2. és 3. napon. Allogén csontvelő- vagy köldökzsinórvér-transzplantáció a napokon történik 0 és 1. A betegek GVHD-profilaxist kapnak metilprednizolon IV-vel 12 óránként a 2-21. napon, orális prednizont 12 óránként a 22-100. napon, majd a 101-től 128-ig csökkentik, és ciklosporin IV-t 2 órán keresztül minden 8-12. napokon -3 és 100 óra között.

Minden beteget az elsődleges orvos által meghatározott módon követnek.