Аллогенная трансплантация костного мозга у больных с первичными иммунодефицитами

ПЛАН ПРОТОКОЛА: Пациенты с тяжелым комбинированным иммунодефицитом (ТКИН), использующие совместимого родственного донора, получают аллогенную трансплантацию костного мозга или пуповинной крови в 0-й день. и 11 и циклоспорин в/в в дни от -3 до 50.

Пациенты с SCID, использующие доноров, отличных от гистосовместимых братьев и сестер, синдром Вискотта Олдрича, использующих гистосовместимых доноров родных братьев, синдром Вискотта Олдрича и в возрасте до 5 лет, использующих доноров, отличных от гистосовместимых братьев и сестер, Х-сцепленный дефицит лиганда CD40 с использованием гистосовместимого донора родного брата, Х-сцепленный Дефицит лиганда CD40 и в возрасте до 5 лет с использованием доноров, отличных от гистосовместимых братьев и сестер, другие первичные иммунодефициты без проявлений гемофагоцитоза с использованием гистосовместимых доноров-сибсов или другие первичные иммунодефициты без проявлений гемофагоцитоза и в возрасте до 5 лет с использованием доноров, отличных от гистосовместимых братьев и сестер, получают бусульфан внутривенно в течение 2 часов каждые 6 часов в дни с -9 по -6, циклофосфан внутривенно в дни с -5 по -2 и антитимоцитарный глобулин (АТГ) два раза в день в дни с -4 по -1. Аллогенная трансплантация костного мозга или пуповинной крови проводится в 0-й день. Пациенты получают профилактику реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) с помощью метотрексата внутривенно в дни 1, 3, 6 и 11 и циклоспорина внутривенно в дни от -3 до 50.

Пациенты с гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом, синдромом Чедиака-Хигаси, Х-сцепленным лимфопролиферативным синдромом, тяжелым прогрессирующим лангергансоклеточным гистиоцитозом или другими первичными иммунодефицитами с осложнениями гемофагоцитоза получают бусульфан в/в в течение 2 ч каждые 6 ч в дни с -9 по -6, циклофосфамид в/в в течение 2 часов в дни с -5 по -2, этопозид в/в в течение 22 часов в дни с -5 по -3 и АТГ в/в два раза в день в дни -2, -1, 1 и 2. Проводится аллогенная трансплантация костного мозга или пуповинной крови. в день 0. Пациенты получают профилактику реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) с помощью метотрексата внутривенно в дни 1, 3, 6 и 11 и циклоспорина внутривенно в дни от -3 до 50.

Пациенты с синдромом Вискотта-Олдрича или другими первичными иммунодефицитами без проявлений гемофагоцитоза, старше 5 лет и использующие доноров, отличных от гистосовместимых сибсов, получают бусульфан в/в в течение 2 ч через каждые 6 ч в дни -6 и -5, циклофосфамид в/в в течение 2 часов в дни -4 и -3, общее облучение тела в дни -2 и АТГ в/в в течение 2 часов два раза в день в дни -2, -1, 2 и 3. В дни -2, -1, 2 и 3 проводится аллогенная трансплантация костного мозга или пуповинной крови. 0 и 1. Пациенты получают профилактику РТПХ метилпреднизолоном в/в каждые 12 часов в дни 2-21, пероральным преднизолоном каждые 12 часов в дни 22-100, а затем снижают дозу в течение дней 101-128, и циклоспорином в/в в течение 2 часов каждые 8-12 дней. часов в дни от -3 до 100.

Все пациенты находятся под наблюдением лечащего врача.