Transplantation allogénique de moelle osseuse chez les patients atteints d'immunodéficiences primaires

APERÇU DU PROTOCOLE : Les patients atteints d'immunodéficience combinée sévère (SCID) utilisant un frère ou une sœur donneur compatible reçoivent une greffe allogénique de moelle osseuse ou de sang de cordon ombilical au jour 0. Les patients reçoivent une prophylaxie de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) avec du méthotrexate IV aux jours 1, 3, 6, et 11 et cyclosporine IV les jours -3 à 50.

Patients atteints de SCID utilisant des donneurs autres que des frères et sœurs histocompatibles, syndrome de Wiskott Aldrich utilisant un frère donneur histocompatible, syndrome de Wiskott Aldrich et âgés de moins de 5 ans utilisant des donneurs autres que des frères et sœurs histocompatibles, déficit en ligand CD40 lié à l'X utilisant un frère donneur histocompatible, lié à l'X Déficit en ligand CD40 et de moins de 5 ans utilisant des donneurs autres que des frères et sœurs histocompatibles, d'autres immunodéficiences primaires sans manifestations d'hémophagocytose utilisant un frère ou une sœur donneur histocompatible, ou d'autres immunodéficiences primaires sans manifestations d'hémophagocytose et de moins de 5 ans utilisant des donneurs autres que des frères et sœurs histocompatibles reçoivent busulfan IV pendant 2 heures toutes les 6 heures les jours -9 à -6, cyclophosphamide IV les jours -5 à -2 et globuline antithymocyte (ATG) deux fois par jour les jours -4 à -1. La greffe allogénique de moelle osseuse ou de sang de cordon ombilical a lieu au jour 0. Les patients reçoivent une prophylaxie de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) avec du méthotrexate IV les jours 1, 3, 6 et 11 et de la cyclosporine IV les jours -3 à 50.

Les patients atteints de lymphohistiocytose hémophagocytaire, de syndrome de Chediak Higashi, de syndrome lymphoprolifératif lié à l'X, d'histiocytose à cellules de Langerhans progressive sévère ou d'autres immunodéficiences primaires avec complications d'hémophagocytose reçoivent du busulfan IV pendant 2 heures toutes les 6 heures les jours -9 à -6, du cyclophosphamide IV pendant 2 heures les jours -5 à -2, étoposide IV pendant 22 heures les jours -5 à -3 et ATG IV deux fois par jour les jours -2, -1, 1 et 2. Une greffe allogénique de moelle osseuse ou de sang de cordon ombilical a lieu au jour 0. Les patients reçoivent une prophylaxie de la réaction du greffon contre l'hôte (GVHD) avec du méthotrexate IV aux jours 1, 3, 6 et 11 et de la cyclosporine IV aux jours -3 à 50.

Les patients atteints du syndrome de Wiskott Aldrich ou d'autres immunodéficiences primaires sans manifestations d'hémophagocytose, âgés de plus de 5 ans et utilisant des donneurs autres que les frères et sœurs histocompatibles, reçoivent du busulfan IV pendant 2 heures toutes les 6 heures les jours -6 et -5, du cyclophosphamide IV pendant 2 heures les jours -4 et -3, irradiation corporelle totale le jour -2 et ATG IV pendant 2 heures deux fois par jour les jours -2, -1, 2 et 3. Une greffe allogénique de moelle osseuse ou de sang de cordon ombilical a lieu les jours 0 et 1. Les patients reçoivent une prophylaxie de la GVHD avec de la méthylprednisolone IV toutes les 12 heures les jours 2 à 21, de la prednisone orale toutes les 12 heures des jours 22 à 100, puis une diminution progressive des jours 101 à 128, et de la cyclosporine IV pendant 2 heures toutes les 8 à 12 heures les jours -3 à 100.

Tous les patients sont suivis tel que déterminé par leur médecin traitant.