Allogen benmargstransplantasjon hos pasienter med primær immunsvikt

PROTOKOLSKISSE: Pasienter med alvorlig kombinert immunsvikt (SCID) som bruker en matchet søskendonor får allogen benmarg- eller navlestrengsblodtransplantasjon på dag 0. Pasienter får graft versus host disease (GVHD) profylakse med metotreksat IV på dag 1, 3, 6, og 11 og ciklosporin IV på dag -3 til 50.

Pasienter med SCID som bruker andre donorer enn histokompatible søsken, Wiskott Aldrich syndrom som bruker en histokompatibel søskendonor, Wiskott Aldrich syndrom og under 5 år som bruker andre donorer enn histokompatible søsken, X-bundet CD40-ligandmangel ved bruk av en histokompatibel søskendonor, X-bundet CD40-ligandmangel og under 5 år ved bruk av andre donorer enn histokompatible søsken, andre primære immunsvikt uten manifestasjoner av hemofagocytose ved bruk av en histokompatibel søskendonor, eller andre primære immundefekter uten manifestasjoner av hemofagocytose og under 5 år ved bruk av andre donorer enn histokompatible søsken får busulfan IV over 2 timer hver 6. time på dag -9 til -6, cyklofosfamid IV på dag -5 til -2, og antitymocyttglobulin (ATG) to ganger daglig på dag -4 til -1. Allogen transplantasjon av benmarg eller navlestrengsblod finner sted på dag 0. Pasienter får graft versus host disease (GVHD) profylakse med metotreksat IV på dag 1, 3, 6 og 11 og ciklosporin IV på dag -3 til 50.

Pasienter med hemofagocytisk lymfohistiocytose, Chediak Higashi syndrom, X-koblet lymfoproliferativt syndrom, alvorlig progressiv Langerhans cellehistiocytose eller andre primære immunsvikt med komplikasjoner av hemofagocytose får busulfan IV over 2 timer hver 6. time på dagene -9 til -6, IV over cyklofosfamid. timer på dag -5 til -2, etoposid IV over 22 timer på dag -5 til -3, og ATG IV to ganger daglig på dag -2, -1, 1 og 2. Allogen transplantasjon av benmarg eller navlestrengsblod finner sted på dag 0. Pasienter får graft versus host disease (GVHD) profylakse med metotreksat IV på dag 1, 3, 6 og 11 og ciklosporin IV på dag -3 til 50.

Pasienter med Wiskott Aldrich syndrom eller andre primære immunsvikt uten manifestasjoner av hemofagocytose, som er over 5 år og bruker andre donorer enn histokompatible søsken, får busulfan IV over 2 timer hver 6. time på dag -6 og -5, cyklofosfamid IV over 2 timer på dag -4 og -3, total kroppsbestråling på dag -2, og ATG IV over 2 timer to ganger daglig på dag -2, -1, 2 og 3. Allogen transplantasjon av benmarg eller navlestrengsblod finner sted på dager 0 og 1. Pasienter får GVHD-profylakse med metylprednisolon IV hver 12. time på dag 2-21, oral prednison hver 12. time på dag 22-100 og deretter trappet ned over dag 101 til 128, og ciklosporin IV over 2 timer hver 8.-12. timer på dager -3 til 100.

Alle pasienter følges som bestemt av deres primærlege.