Allogen benmärgstransplantation hos patienter med primär immunbrist

PROTOKOLLSKISS: Patienter med svår kombinerad immunbrist (SCID) som använder en matchad syskondonator får allogen benmärgs- eller navelsträngsblodtransplantation dag 0. Patienter får transplantat mot värdsjukdom (GVHD) profylax med metotrexat IV på dag 1, 3, 6, och 11 och cyklosporin IV på dagarna -3 till 50.

Patienter med SCID som använder andra donatorer än histokompatibla syskon, Wiskott Aldrichs syndrom som använder en histokompatibel syskondonator, Wiskott Aldrichs syndrom och under 5 år som använder andra donatorer än histokompatibla syskon, X-länkad CD40-ligandbrist med en histokompatibel syskondonator, X-länkad CD40-ligandbrist och under 5 års ålder med andra donatorer än histokompatibla syskon, andra primära immunbrister utan manifestationer av hemofagocytos med användning av en histokompatibel syskondonator, eller andra primära immunbrister utan manifestationer av hemofagocytos och under 5 år med andra donatorer än histokompatibla syskon. busulfan IV under 2 timmar var 6:e ​​timme dag -9 till -6, cyklofosfamid IV dag -5 till -2 och antitymocytglobulin (ATG) två gånger dagligen dag -4 till -1. Allogen benmärgs- eller navelsträngsblodtransplantation äger rum dag 0. Patienter får transplantat mot värdsjukdom (GVHD) profylax med metotrexat IV dag 1, 3, 6 och 11 och ciklosporin IV dag -3 till 50.

Patienter med hemofagocytisk lymfohistiocytos, Chediak Higashi syndrom, X-kopplat lymfoproliferativt syndrom, allvarlig progressiv Langerhans cell histiocytos eller andra primära immunbrister med komplikationer av hemofagocytos får busulfan IV över 2 timmar var 6:e ​​timme dagarna -9 till -6, IV, cyklofosfamid. timmar dag -5 till -2, etoposid IV över 22 timmar dag -5 till -3 och ATG IV två gånger dagligen dag -2, -1, 1 och 2. Allogen benmärgs- eller navelsträngsblodtransplantation äger rum på dag 0. Patienter får transplantat mot värdsjukdom (GVHD) profylax med metotrexat IV på dagarna 1, 3, 6 och 11 och ciklosporin IV på dagarna -3 till 50.

Patienter med Wiskott Aldrichs syndrom eller andra primära immunbrister utan manifestationer av hemofagocytos, som är över 5 år och som använder andra donatorer än histokompatibla syskon, får busulfan IV över 2 timmar var 6:e ​​timme dag -6 och -5, cyklofosfamid IV över 2 timmar dag -4 och -3, total kroppsbestrålning dag -2 och ATG IV över 2 timmar två gånger dagligen dag -2, -1, 2 och 3. Allogen benmärgs- eller navelsträngsblodtransplantation äger rum på dagarna 0 och 1. Patienterna får GVHD-profylax med metylprednisolon IV var 12:e timme dag 2-21, oral prednison var 12:e timme dag 22-100 och sedan avtrappad över dag 101 till 128, och ciklosporin IV över 2 timmar var 8-12. timmar dagarna -3 till 100.

Alla patienter följs enligt bestämt av deras primärläkare.