Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Allogen knoglemarvstransplantation hos patienter med primær immundefekt

14. oktober 2009 opdateret af: Fairview University Medical Center

MÅL: I. Give helbredende immunrekonstituerende allogen knoglemarvstransplantation til patienter med primære immundefekter.

II. Bestem relevante resultater af denne behandling hos disse patienter, herunder overlevelseskvalitet, omfang af morbiditet og dødelighed fra komplikationer af behandlingen (f.eks. graft versus host-sygdom, regimerelateret toksicitet, B-celle lymfoproliferativ sygdom) og fuldstændigheden af ​​funktionel immunrekonstitution.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PROTOKOL OVERSIGT: Patienter med svær kombineret immundefekt (SCID) ved brug af en matchet søskendedonor modtager allogen knoglemarvs- eller navlestrengsblodtransplantation på dag 0. Patienter modtager graft versus host disease (GVHD) profylakse med methotrexat IV på dag 1, 3, 6, og 11 og cyclosporin IV på dag -3 til 50.

Patienter med SCID, der bruger andre donorer end histokompatible søskende, Wiskott Aldrich syndrom, der bruger en histokompatibel søskendedonor, Wiskott Aldrich syndrom og under 5 år, der bruger andre donorer end histokompatible søskende, X-bundet CD40-ligandmangel ved hjælp af en histokompatibel søskendedonor, X-bundet CD40-ligandmangel og under 5 år ved brug af andre donorer end histokompatible søskende, andre primære immundefekter uden manifestationer af hæmofagocytose ved brug af en histokompatibel søskendedonor eller andre primære immundefekter uden manifestationer af hæmofagocytose og under 5 år ved hjælp af andre donorer end histokompatible søskende modtager busulfan IV over 2 timer hver 6. time på dag -9 til -6, cyclophosphamid IV på dag -5 til -2 og antithymocytglobulin (ATG) to gange dagligt på dag -4 til -1. Allogen knoglemarvs- eller navlestrengsblodtransplantation finder sted på dag 0. Patienter modtager graft versus host disease (GVHD) profylakse med methotrexat IV på dag 1, 3, 6 og 11 og cyclosporin IV på dag -3 til 50.

Patienter med hæmofagocytisk lymfohistiocytose, Chediak Higashi syndrom, X-bundet lymfoproliferativt syndrom, svær progressiv Langerhans celle histiocytose eller andre primære immundefekter med komplikationer til hæmofagocytose får busulfan IV over 2 timer hver 6. time på dagene -9 til -6, IV over cyclophosphamid. timer på dag -5 til -2, etoposid IV over 22 timer på dag -5 til -3 og ATG IV to gange dagligt på dag -2, -1, 1 og 2. Allogen knoglemarvs- eller navlestrengsblodtransplantation finder sted på dag 0. Patienter modtager graft versus host disease (GVHD) profylakse med methotrexat IV på dag 1, 3, 6 og 11 og cyclosporin IV på dag -3 til 50.

Patienter med Wiskott Aldrich syndrom eller andre primære immundefekter uden manifestationer af hæmofagocytose, som er over 5 år og bruger andre donorer end histokompatible søskende, får busulfan IV over 2 timer hver 6. time på dag -6 og -5, cyclophosphamid IV over 2 timer på dag -4 og -3, total kropsbestråling på dag -2 og ATG IV over 2 timer to gange dagligt på dag -2, -1, 2 og 3. Allogen knoglemarvs- eller navlestrengsblodtransplantation finder sted på dage 0 og 1. Patienterne modtager GVHD-profylakse med methylprednisolon IV hver 12. time på dag 2-21, oral prednison hver 12. time på dag 22-100 og derefter nedtrappet over dag 101 til 128, og cyclosporin IV over 2 timer hver 8.-12. timer på dage -3 til 100.

Alle patienter følges som bestemt af deres primære læge.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Fairview University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 31 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

  • Alvorlig kombineret immundefekt Alle aldre med histokompatible søskendedonorer eller med andre donorer ELLER Wiskott Aldrich syndrom Alle aldre med histokompatible søskendedonorer eller med andre donorer ELLER X-bundet CD40-ligandmangel Alle aldre med histokompatible søskendedonorer ELLER Under 5 år med andre donorer end histokompatible søskende ELLER Andre primære immundefekter uden manifestationer af hæmofagocytose Alle aldre med histokompatible søskendedonorer eller med andre donorer ELLER Hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH) Familiær erythrofagocytisk lymfohistiocytose (FEL), familiær HLH (FHSocytisk) associeret hæmofagocytisk syndrom (FHSocyt-associeret) syndrom (Alle virussygdomme) med beslægtede eller ubeslægtede donorer ELLER Chediak Higashi syndrom Alle aldre med beslægtede eller ubeslægtede donorer ELLER X-bundet lymfoproliferativt syndrom Alle aldre med beslægtede eller ikke-beslægtede donorer ELLER Andre primære immundefekter med komplikation til hæmofagocytose Alle aldre med beslægtede eller ubeslægtede donorer ELLER Svær progressive Langerhans celle histiocytose Alle aldre med relaterede eller ubeslægtede donorer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fairview University Medical Center

Efterforskere

  • Studiestol: K. Scott Baker, Fairview University Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2000

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2002

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2002

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. juli 2000

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. juli 2000

Først opslået (Skøn)

6. juli 2000

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

15. oktober 2009

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. oktober 2009

Sidst verificeret

1. oktober 2003

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 199/15104
  • UMN-MT-1995-26
  • UMN-MT-9526

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner