Alogenní transplantace kostní dřeně u pacientů s primární imunodeficiencí

PŘEHLED PROTOKOLU: Pacienti s těžkou kombinovanou imunodeficiencí (SCID) s použitím shodného sourozeneckého dárce dostávají alogenní transplantaci kostní dřeně nebo pupečníkové krve v den 0. Pacienti dostávají profylaxi graft versus host disease (GVHD) methotrexátem IV ve dnech 1, 3, 6, a 11 a cyklosporin IV ve dnech -3 až 50.

Pacienti s SCID s dárci jinými než histokompatibilní sourozenci, Wiskott Aldrichův syndrom s histokompatibilním sourozeneckým dárcem, Wiskott Aldrichův syndrom a mladší 5 let s dárci jinými než histokompatibilními sourozenci, X-vázaný deficit CD40 ligandu s použitím histokompatibilního sourozeneckého dárce, X-vázaný Nedostatek ligandu CD40 a mladší 5 let u dárců jiných než histokompatibilní sourozenci, jiné primární imunodeficience bez projevů hemofagocytózy s použitím histokompatibilního sourozeneckého dárce nebo jiné primární imunodeficience bez projevů hemofagocytózy a mladší 5 let s jinými dárci než histokompatibilní sourozenci. busulfan IV po dobu 2 hodin každých 6 hodin ve dnech -9 až -6, cyklofosfamid IV ve dnech -5 až -2 a antithymocytární globulin (ATG) dvakrát denně ve dnech -4 až -1. Alogenní transplantace kostní dřeně nebo pupečníkové krve probíhá v den 0. Pacienti dostávají profylaxi reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) methotrexátem IV ve dnech 1, 3, 6 a 11 a cyklosporinem IV ve dnech -3 až 50.

Pacienti s hemofagocytární lymfohistiocytózou, Chediak Higashi syndromem, X-vázaným lymfoproliferativním syndromem, těžkou progresivní histiocytózou z Langerhansových buněk nebo jinými primárními imunodeficity s komplikacemi hemofagocytózy dostávají busulfan IV po dobu 2 hodin každých 6 hodin ve dnech -9 až -6, cyklofosfamid IV po dobu 2 hodin ve dnech -5 až -2, etoposid IV více než 22 hodin ve dnech -5 až -3 a ATG IV dvakrát denně ve dnech -2, -1, 1 a 2. Probíhá alogenní transplantace kostní dřeně nebo pupečníkové krve v den 0. Pacienti dostávají profylaxi reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) methotrexátem IV ve dnech 1, 3, 6 a 11 a cyklosporinem IV ve dnech -3 až 50.

Pacienti s Wiskott Aldrichovým syndromem nebo jinými primárními imunodeficity bez projevů hemofagocytózy, kteří jsou starší 5 let a používají jiné dárce než histokompatibilní sourozence, dostávají busulfan IV nad 2 hodiny každých 6 hodin ve dnech -6 a -5, cyklofosfamid IV nad 2 hodin ve dnech -4 a -3, celkové ozáření těla v den -2 a ATG IV po dobu 2 hodin dvakrát denně ve dnech -2, -1, 2 a 3. Alogenní transplantace kostní dřeně nebo pupečníkové krve probíhá ve dnech 0 a 1. Pacienti dostávají profylaxi GVHD methylprednisolonem IV každých 12 hodin ve dnech 2-21, perorálním prednisonem každých 12 hodin ve dnech 22-100 a poté se postupně vysadí ve dnech 101 až 128 a cyklosporinem IV po dobu 2 hodin každých 8-12 hodin ve dnech -3 až 100.

Všichni pacienti jsou sledováni podle rozhodnutí jejich primárního lékaře.