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コール酸による先天性胆汁酸代謝異常患者の思いやりのある治療

2023年9月29日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.

先天性胆汁酸代謝異常症患者における肝疾患の病因解明

目的:

I. 胆汁酸合成と代謝の先天性異常が確認された患者に思いやりのある治療を提供する際のコール酸の治療効果を評価する

Ⅱ． コール酸の安全性と忍容性を評価する

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

調査計画:

胆汁酸代謝障害の治療におけるコール酸の第 III 相、非盲検、単群、非無作為化、非比較、思いやりのある治療研究。

この研究は、シンシナティ小児病院医療センター (CCHMC) の単一の研究施設で開始されましたが、2005 年にセンターのスクリーニング/診断を通じて先天性胆汁代謝異常が確認された追加の患者に思いやりのある治療を提供できるように拡大されました。プログラム。

スクリーニングされた患者は、包含/除外基準に関して連絡を受け、評価されました。 患者が包含/除外基準を満たし、親/保護者が子供の研究への参加に同意することが確認され次第、患者および/または親/法定後見人による署名付きのインフォームドコンセントが得られました。

この研究の主な介入は次のとおりです。

  1. 治験薬の投与。
  2. 臨床検査のためのベースライン身体検査、バイタルサイン、血液および尿サンプルの収集。
  3. 治験薬投与期間中の臨床検査のための定期的な身体検査、バイタルサイン、血液および尿サンプルの収集。
  4. 有害事象情報の収集。

時間とイベントのスケジュール:

ベースライン:

  1. 資格を確認する
  2. 患者および/または両親/法定後見人から書面によるインフォームドコンセントを得る

  3. 家族歴を含む、人口統計データと疾患および投薬歴を収集する

    ベースラインおよび進行中:

  4. 体重を求める
  5. 有害事象の記録
  6. 臨床検査用の血液と尿のサンプルを入手する
  7. 治験薬治療を開始し、治験薬治療を監視し、必要に応じて用量を調整する

研究の種類

介入

入学 (実際)

85

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

プロトコルの参加基準:

--疾患の特徴--

-肝疾患、原因不明の脂溶性ビタミン吸収不良、または胆汁酸生合成を損なうペルオキシソーム機能不全の臨床的または生化学的証拠

登録の包含基準は次のとおりです。

  • 生後3か月未満の幼児
  • -抱合型ビリルビン> 2mg / dlまたは血清胆汁酸の増加として定義される胆汁うっ滞の評価のために来院する子供
  • 胆汁うっ滞性肝疾患の年齢を問わない高齢者で、尿検査で胆汁酸代謝の先天性異常が示唆された場合
  • 胆汁酸合成の特定の異常が示されているかどうかを判断するための FAB-MS による尿分析に基づく先天性胆汁酸合成異常の診断の確認
  • -患者および/または親/法定後見人は、研究開始前に書面によるインフォームドコンセント文書に署名している必要があります。
  • 患者は、すべての試験評価および手順に進んで従うことができなければなりません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の：コール酸
薬：コール酸
10-15 mg/kg 体重/日を経口摂取。
他の名前：
  • チョリック
  • コール酸
  • コール酸カプセル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
カテゴリ別の尿中の非定型胆汁酸の排泄を伴う参加者の数
時間枠：ベースライン、その後は 1、3、または 6 か月ごと (プロトコルのバージョンによる)、平均 2.8 年間
治療前の最悪の状態（ベースライン、BL）から治療中の最良の状態（OT）までのカテゴリ別の非定型胆汁酸の尿中排泄患者
ベースライン、その後は 1、3、または 6 か月ごと (プロトコルのバージョンによる)、平均 2.8 年間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血清で測定された肝機能検査 (LFT) の変化
時間枠：ベースライン、その後は 1、3、または 6 か月ごと (プロトコルのバージョンによる)、平均 2.8 年間
肝機能検査（アラニントランスアミナーゼ[ALT]、アスパラギン酸トランスアミナーゼ[AST]）がベースライン時（最悪値）および治療時（最良値）に正常上限値（ULN）の倍数として測定された患者
ベースライン、その後は 1、3、または 6 か月ごと (プロトコルのバージョンによる)、平均 2.8 年間
肝臓の組織学
時間枠：ベースライン時（過去のデータが入手できなかった場合）および治療開始後 1 ～ 6 か月間。
ベースライン時（BL）および治療時（OT）に、定性的（炎症、線維症、壊死、巨細胞および胆汁うっ滞の存在）および定量的（前述の組織学的特徴の程度）の病理学的所見を有する患者（数、パーセンテージ） .
ベースライン時（過去のデータが入手できなかった場合）および治療開始後 1 ～ 6 か月間。
身長と体重
時間枠：ベースライン、その後は 1、3、または 6 か月ごと (プロトコルのバージョンによる)、平均 2.8 年間
CDC (疾病管理予防センター、米国) の成長チャートのパーセンタイルに基づいた、ベースライン (最悪値) から最高の治療値までの身長/体重のパーセンタイルの変化
ベースライン、その後は 1、3、または 6 か月ごと (プロトコルのバージョンによる)、平均 2.8 年間
有害事象
時間枠：ベースライン、その後は 1、3、または 6 か月ごと (プロトコルのバージョンによる)、平均 2.8 年間
有害事象が発生した患者数
ベースライン、その後は 1、3、または 6 か月ごと (プロトコルのバージョンによる)、平均 2.8 年間

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血清で測定されたビリルビンの変化
時間枠：ベースラインおよび治療中 (プロトコルのバージョンに応じて、1、3、または 6 か月ごと、平均 2.8 年間)
ベースライン時および治療時の血清中ビリルビン濃度
ベースラインおよび治療中 (プロトコルのバージョンに応じて、1、3、または 6 か月ごと、平均 2.8 年間)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

協力者

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

捜査官

  • 主任研究者：James Heubi, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • 主任研究者：Kenneth Setchell, PhD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

1992年1月1日

一次修了 (実際)

2009年12月1日

研究の完了 (実際)

2009年12月1日

試験登録日

最初に提出

2000年12月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2000年12月6日

最初の投稿 (推定)

2000年12月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年10月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年9月29日

最終確認日

2023年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CAC-91-10-10
  • CCHMC-91-10-10 (その他の識別子：Cincinnati Children's Hospital Medical Center)
  • NCRR-M01RR08084-0009 (その他の識別子：National Center For Research Resources (NCRR))

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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