Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Сострадательное лечение пациентов с врожденными нарушениями метаболизма желчных кислот с помощью холевой кислоты

29 сентября 2023 г. обновлено: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Исследование патогенеза заболеваний печени у больных с врожденными нарушениями обмена желчных кислот

ЦЕЛИ:

I. Оценить терапевтическую эффективность холевой кислоты при оказании щадящей терапии больным с выявленными врожденными нарушениями синтеза и метаболизма желчных кислот.

II. Для оценки безопасности и переносимости холевой кислоты

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

План расследования:

Фаза III, открытое, одногрупповое, нерандомизированное, несравнительное, сострадательное исследование лечения холевой кислоты при лечении дефектов метаболизма желчных кислот.

Исследование было начато с одного исследовательского центра в Медицинском центре детской больницы Цинциннати (CCHMC), но в 2005 году было расширено, чтобы можно было оказывать сострадательное лечение дополнительным пациентам, у которых были выявлены врожденные нарушения метаболизма желчи посредством скрининга / диагностики центра. программа.

С пациентами, прошедшими скрининг, связывались и оценивали их соответствие критериям включения/исключения. Подписанное информированное согласие пациента и/или родителей/законного опекуна было получено, как только было подтверждено, что пациент соответствует критериям включения/исключения, и родители/опекуны дали согласие на участие ребенка в исследовании.

Основными вмешательствами в исследовании были:

  1. Введение исследуемого препарата.
  2. Сбор исходного медицинского осмотра, основных показателей жизнедеятельности, образцов крови и мочи для лабораторных анализов.
  3. Сбор периодических медицинских осмотров, основных показателей жизнедеятельности, образцов крови и мочи для лабораторных анализов в период введения исследуемого препарата.
  4. Сбор информации о любых нежелательных явлениях.

Расписание времени и событий:

Исходный уровень:

  1. Подтвердить право
  2. Получить письменное информированное согласие от пациента и/или родителей/законного опекуна

  3. Соберите демографические данные, а также историю болезней и лекарств, включая семейную историю.

    Исходный и текущий уровень:

  4. Получить массу тела
  5. Запись нежелательных явлений
  6. Получить образцы крови и мочи для лабораторных анализов
  7. Инициировать исследуемую лекарственную терапию и контролировать исследуемую лекарственную терапию и корректировать дозу по мере необходимости.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

85

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

КРИТЕРИИ ВХОДА В ПРОТОКОЛ:

--Характеристики болезни--

Клинические или биохимические признаки заболевания печени, необъяснимая мальабсорбция жирорастворимых витаминов или пероксисомальная дисфункция, нарушающая биосинтез желчных кислот.

Критериями включения для зачисления были:

  • Младенцы < в возрасте 3 месяцев
  • Дети, обращающиеся для оценки холестаза, определяемого как конъюгированный билирубин > 2 мг/дл или повышенное содержание желчных кислот в сыворотке
  • Пожилые субъекты любого возраста с холестатическим заболеванием печени, если скрининг мочи показал, что у них врожденные нарушения метаболизма желчных кислот.
  • Подтверждение диагноза врожденной аномалии синтеза желчных кислот на основании анализа мочи с помощью FAB-MS для определения показаний к специфическим нарушениям синтеза желчных кислот.
  • Пациент и/или родитель/законный опекун должны подписать письменное информированное согласие до начала исследования.
  • Пациент должен быть готов и способен соблюдать все оценки и процедуры исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Холевая кислота
Лекарство: Холевые кислоты
10-15 мг/кг массы тела/сут внутрь.
Другие имена:
  • Желчный
  • Холевая кислота
  • Капсулы с холевой кислотой

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с выделением атипичных желчных кислот с мочой по категориям
Временное ограничение: Базовый уровень, затем каждые 1, 3 или 6 месяцев (в зависимости от версии протокола) в среднем 2,8 года.
Пациенты с экскрецией атипичных желчных кислот с мочой по категориям, от наихудшего состояния до лечения (исходный уровень, BL) до наилучшего состояния на фоне лечения (OT)
Базовый уровень, затем каждые 1, 3 или 6 месяцев (в зависимости от версии протокола) в среднем 2,8 года.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение функциональных тестов печени (LFT), измеренное в сыворотке
Временное ограничение: Базовый уровень, затем каждые 1, 3 или 6 месяцев (в зависимости от версии протокола) в среднем 2,8 года.
Пациенты с повышением функциональных проб печени (аланинаминотрансферазы [АЛТ], аспартатаминотрансферазы [АСТ]), измеренными как кратные верхней границе нормы (ВГН) в начале исследования (наихудшее значение) и на фоне лечения (наилучшее значение)
Базовый уровень, затем каждые 1, 3 или 6 месяцев (в зависимости от версии протокола) в среднем 2,8 года.
Гистология печени
Временное ограничение: На исходном уровне (при отсутствии исторических данных) и в период от 1 до 6 месяцев после начала лечения.
Пациенты (количество, процент) с патологическими данными при качественном (наличие воспаления, фиброза, некроза, гигантских клеток и холестаза) и количественном (степень вышеупомянутых гистологических признаков) гистопатологическом исследовании печени на исходном уровне (BL) и на фоне лечения (OT) .
На исходном уровне (при отсутствии исторических данных) и в период от 1 до 6 месяцев после начала лечения.
Рост и вес
Временное ограничение: Базовый уровень, затем каждые 1, 3 или 6 месяцев (в зависимости от версии протокола) в среднем 2,8 года.
Изменение процентилей роста/веса от исходного уровня (наихудшее значение) до наилучшего значения при лечении на основе процентилей диаграммы роста CDC (Центры по контролю и профилактике заболеваний, США)
Базовый уровень, затем каждые 1, 3 или 6 месяцев (в зависимости от версии протокола) в среднем 2,8 года.
Неблагоприятные события
Временное ограничение: Базовый уровень, затем каждые 1, 3 или 6 месяцев (в зависимости от версии протокола) в среднем 2,8 года.
Количество пациентов с любым нежелательным явлением
Базовый уровень, затем каждые 1, 3 или 6 месяцев (в зависимости от версии протокола) в среднем 2,8 года.

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение билирубина в сыворотке
Временное ограничение: Исходный уровень и на фоне лечения (каждые 1, 3 или 6 месяцев, в зависимости от версии протокола, в среднем 2,8 года)
Концентрация билирубина в сыворотке исходно и на фоне лечения
Исходный уровень и на фоне лечения (каждые 1, 3 или 6 месяцев, в зависимости от версии протокола, в среднем 2,8 года)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Соавторы

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Следователи

  • Главный следователь: James Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Главный следователь: Kenneth Setchell, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 1992 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2009 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2009 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 декабря 2000 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 декабря 2000 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

7 декабря 2000 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 октября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CAC-91-10-10
  • CCHMC-91-10-10 (Другой идентификатор: Cincinnati Children's Hospital Medical Center)
  • NCRR-M01RR08084-0009 (Другой идентификатор: National Center For Research Resources (NCRR))

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться