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선천성 담즙산 대사 이상이 있는 환자의 자비로운 치료

2023년 9월 29일 업데이트: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

선천성 담즙산 대사 이상이 있는 환자에서 간질환의 병인에 대한 조사

목표:

I. 담즙산 합성 및 대사의 선천적 오류가 확인된 환자에게 자비로운 치료를 제공하는 동안 담즙산의 치료 효능을 평가하기 위해

II. 콜산의 안전성과 내약성을 평가하기 위해

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

조사 계획:

담즙산 대사 결함 치료에서 담즙산에 대한 3상, 오픈 라벨, 단일 암, 비무작위, 비비교, 우호적인 치료 연구.

이 연구는 Cincinnati Children's Hospital Medical Center(CCHMC)의 단일 연구 기관에서 시작되었으나, 2005년에는 센터의 선별/진단을 통해 담즙 대사의 선천적 오류가 확인된 추가 환자에게 자비로운 치료를 제공할 수 있도록 확장되었습니다. 프로그램.

선별된 환자에게 연락하여 포함/제외 기준과 관련하여 평가했습니다. 환자가 포함/제외 기준을 충족하고 부모/보호자가 아동이 연구에 참여하는 데 동의한다는 것이 확인되는 즉시 환자 및/또는 부모/법적 보호자의 서명된 사전 동의를 얻었습니다.

연구의 주요 개입은 다음과 같습니다.

  1. 연구 약물 투여.
  2. 실험실 테스트를 위한 기본 신체 검사, 바이탈 사인, 혈액 및 소변 샘플 수집.
  3. 연구 약물 투여 기간 동안 실험실 검사를 위한 정기 신체 검사, 활력 징후, 혈액 및 소변 샘플 수집.
  4. 부작용 정보 수집.

시간 및 이벤트 일정:

기준선:

  1. 자격 확인
  2. 환자 및/또는 부모/법적 보호자로부터 서면 동의를 얻습니다.

  3. 가족력을 포함한 인구통계학적 데이터와 질병 및 투약 이력을 수집합니다.

    기준선 및 진행 중:

  4. 체중 구하기
  5. 부작용 기록
  6. 실험실 테스트를 위한 혈액 및 소변 샘플 확보
  7. 연구 약물 요법을 시작하고 연구 약물 요법을 모니터링하고 필요에 따라 용량을 조정합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

85

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

프로토콜 입력 기준:

--질병 특성--

간 질환, 설명할 수 없는 지용성 비타민 흡수 장애 또는 담즙산 생합성을 손상시키는 과산화소체 기능 장애의 임상적 또는 생화학적 증거

등록을 위한 포함 기준은 다음과 같습니다.

  • 유아 < 3개월
  • 결합 빌리루빈 > 2mg/dl 또는 증가된 혈청 담즙산으로 정의된 담즙정체의 평가를 위해 내원하는 어린이
  • 소변 검사에서 담즙산 대사의 선천적 오류가 있음이 시사된 경우 담즙정체성 간 질환이 있는 모든 연령의 피험자
  • 담즙산 합성의 특정 이상 징후 여부를 결정하기 위한 FAB-MS에 의한 소변 분석에 기초한 담즙산 합성의 선천적 이상 진단의 확인
  • 환자 및/또는 부모/법적 보호자는 연구가 시작되기 전에 서면 동의서에 서명해야 합니다.
  • 환자는 모든 연구 평가 및 절차를 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 초산
의약품: 콜산
10-15 mg/kg 체중/일 경구 복용.
다른 이름들:
  • 콜릭
  • 초산
  • 초산 캡슐

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
범주별 비정형 담즙산이 소변으로 배설된 참여자 수
기간: 기준선 이후 평균 2.8년 동안 1, 3 또는 6개월마다(프로토콜 버전에 따라 다름)
치료 전 최악의 상태(기준선, BL)에서 치료 중 최상의 상태(OT)까지 범주별로 소변에 비정형 담즙산이 배설된 환자
기준선 이후 평균 2.8년 동안 1, 3 또는 6개월마다(프로토콜 버전에 따라 다름)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈청에서 측정된 간 기능 검사(LFT)의 변화
기간: 기준선 이후 평균 2.8년 동안 1, 3 또는 6개월마다(프로토콜 버전에 따라 다름)
기준선(최악 값) 및 치료(최고 값)에서 정상 상한(ULN)의 배수로 측정된 간 기능 검사(알라닌 아미노전이효소[ALT], 아스파르테이트 아미노전이효소[AST])가 상승한 환자
기준선 이후 평균 2.8년 동안 1, 3 또는 6개월마다(프로토콜 버전에 따라 다름)
간 조직학
기간: 기준선(이력 데이터가 없는 경우) 및 치료 시작 후 1~6개월.
베이스라인(BL) 및 치료(OT)에서 정성적(염증, 섬유증, 괴사, 거대 세포 및 담즙정체의 존재) 및 정량적(앞서 언급한 조직학적 특징의 정도) 간 조직병리학에 대한 병리학적 소견이 있는 환자(숫자, 백분율) .
기준선(이력 데이터가 없는 경우) 및 치료 시작 후 1~6개월.
키와 몸무게
기간: 기준선 이후 평균 2.8년 동안 1, 3 또는 6개월마다(프로토콜 버전에 따라 다름)
CDC(질병통제예방센터, 미국) 성장 차트 백분위수를 기준으로 기준선(최악 값)에서 최상의 치료 중 값까지의 신장/체중 백분위수 변화
기준선 이후 평균 2.8년 동안 1, 3 또는 6개월마다(프로토콜 버전에 따라 다름)
부작용
기간: 기준선 이후 평균 2.8년 동안 1, 3 또는 6개월마다(프로토콜 버전에 따라 다름)
이상반응이 발생한 환자 수
기준선 이후 평균 2.8년 동안 1, 3 또는 6개월마다(프로토콜 버전에 따라 다름)

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈청에서 측정된 빌리루빈의 변화
기간: 기준선 및 치료 중(프로토콜 버전에 따라 1, 3 또는 6개월마다, 평균 2.8년 동안)
기준선 및 치료 시 혈청 내 빌리루빈 농도
기준선 및 치료 중(프로토콜 버전에 따라 1, 3 또는 6개월마다, 평균 2.8년 동안)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

협력자

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

수사관

  • 수석 연구원: James Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • 수석 연구원: Kenneth Setchell, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

1992년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2009년 12월 1일

연구 완료 (실제)

2009년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2000년 12월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2000년 12월 6일

처음 게시됨 (추정된)

2000년 12월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 10월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 9월 29일

마지막으로 확인됨

2023년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CAC-91-10-10
  • CCHMC-91-10-10 (기타 식별자: Cincinnati Children's Hospital Medical Center)
  • NCRR-M01RR08084-0009 (기타 식별자: National Center For Research Resources (NCRR))

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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