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Mitfühlende Behandlung von Patienten mit angeborenen Störungen des Gallensäurestoffwechsels mit Cholsäure

29. September 2023 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Untersuchung der Pathogenese von Lebererkrankungen bei Patienten mit angeborenen Störungen des Gallensäurestoffwechsels

ZIELE:

I. Bewertung der therapeutischen Wirksamkeit von Cholsäure während der Bereitstellung einer mitfühlenden Behandlung für Patienten mit identifizierten angeborenen Fehlern der Gallensäuresynthese und des Metabolismus

II. Zur Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit von Cholsäure

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Untersuchungsplan:

Eine offene, einarmige, nicht randomisierte, nicht vergleichende, mitfühlende Behandlungsstudie der Phase III mit Cholsäure bei der Behandlung von Defekten des Gallensäurestoffwechsels.

Die Studie wurde mit einem einzigen Studienzentrum am Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC) begonnen, aber im Jahr 2005 erweitert, damit zusätzliche Patienten, bei denen durch Screening/Diagnose des Zentrums angeborene Störungen des Gallenstoffwechsels festgestellt wurden, eine mitfühlende Behandlung erhalten konnten Programm.

Patienten, die gescreent wurden, wurden kontaktiert und hinsichtlich der Einschluss-/Ausschlusskriterien bewertet. Die unterschriebene Einverständniserklärung des Patienten und/oder der Eltern/Erziehungsberechtigten wurde eingeholt, sobald bestätigt wurde, dass der Patient die Einschluss-/Ausschlusskriterien erfüllte und die Eltern/Erziehungsberechtigten der Teilnahme des Kindes an der Studie zustimmen würden.

Die primären Interventionen für die Studie waren:

  1. Verabreichung des Studienmedikaments.
  2. Sammlung von körperlichen Ausgangsuntersuchungen, Vitalfunktionen, Blut- und Urinproben für Labortests.
  3. Sammlung regelmäßiger körperlicher Untersuchungen, Vitalfunktionen, Blut- und Urinproben für Labortests während der Verabreichung des Studienmedikaments.
  4. Sammlung von Informationen zu unerwünschten Ereignissen.

Zeit- und Veranstaltungsplan:

Grundlinie:

  1. Bestätigen Sie die Berechtigung
  2. Holen Sie eine schriftliche Einverständniserklärung des Patienten und/oder der Eltern/Erziehungsberechtigten ein

  3. Sammeln Sie demografische Daten und Krankheits- und Medikationsgeschichte, einschließlich Familiengeschichte

    Grundlinie und laufend:

  4. Körpergewicht erhalten
  5. Notieren Sie unerwünschte Ereignisse
  6. Entnehmen Sie Blut- und Urinproben für Labortests
  7. Beginnen Sie mit der Studienmedikamententherapie und überwachen Sie die Studienmedikamententherapie und passen Sie die Dosis nach Bedarf an

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

85

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

PROTOKOLL EINTRAGSKRITERIEN:

--Krankheitsmerkmale--

Klinischer oder biochemischer Nachweis einer Lebererkrankung, einer ungeklärten Malabsorption von fettlöslichen Vitaminen oder einer peroxisomalen Dysfunktion, die die Gallensäurebiosynthese beeinträchtigt

Einschlusskriterien für die Aufnahme waren:

  • Kleinkinder < 3 Monate
  • Kinder, die sich zur Beurteilung einer Cholestase vorstellen, definiert als konjugiertes Bilirubin > 2 mg/dl oder erhöhte Gallensäuren im Serum
  • Ältere Probanden jeden Alters mit cholestatischer Lebererkrankung, wenn Urinscreenings darauf hindeuteten, dass sie angeborene Störungen des Gallensäurestoffwechsels hatten
  • Bestätigung einer Diagnose eines angeborenen Fehlers der Gallensäuresynthese basierend auf einer Urinanalyse durch FAB-MS, um festzustellen, ob spezifische Anomalien in der Gallensäuresynthese angezeigt sind
  • Der Patient und/oder die Eltern/Erziehungsberechtigten müssen die schriftliche Einverständniserklärung vor Beginn der Studie unterschrieben haben.
  • Der Patient muss bereit und in der Lage sein, alle Studienbewertungen und -verfahren einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Cholsäure
Arzneimittel: Cholsäuren
10-15 mg/kg Körpergewicht/Tag oral eingenommen.
Andere Namen:
  • Cholic
  • Cholsäure
  • Cholsäure-Kapseln

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Ausscheidung von atypischen Gallensäuren im Urin nach Kategorie
Zeitfenster: Baseline, dann alle 1, 3 oder 6 Monate (je nach Protokollversion) für durchschnittlich 2,8 Jahre
Patienten mit Ausscheidung von atypischen Gallensäuren im Urin nach Kategorie, vom schlechtesten Zustand vor der Behandlung (Baseline, BL) bis zum besten Zustand während der Behandlung (OT)
Baseline, dann alle 1, 3 oder 6 Monate (je nach Protokollversion) für durchschnittlich 2,8 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der im Serum gemessenen Leberfunktionstests (LFTs).
Zeitfenster: Baseline, dann alle 1, 3 oder 6 Monate (je nach Protokollversion) für durchschnittlich 2,8 Jahre
Patienten mit erhöhten Leberfunktionswerten (Alanin-Transaminase [ALT], Aspartat-Transaminase [AST]), gemessen als Vielfaches der oberen Normgrenze (ULN) zu Studienbeginn (schlechtester Wert) und während der Behandlung (bester Wert)
Baseline, dann alle 1, 3 oder 6 Monate (je nach Protokollversion) für durchschnittlich 2,8 Jahre
Leber Histologie
Zeitfenster: Zu Studienbeginn (wenn keine historischen Daten verfügbar waren) und zwischen 1 und 6 Monaten nach Behandlungsbeginn.
Patienten (Anzahl, Prozent) mit pathologischen Befunden für qualitative (Vorhandensein von Entzündung, Fibrose, Nekrose, Riesenzellen und Cholestase) und quantitative (Grad der oben genannten histologischen Merkmale) Leber-Histopathologie zu Studienbeginn (BL) und während der Behandlung (OT) .
Zu Studienbeginn (wenn keine historischen Daten verfügbar waren) und zwischen 1 und 6 Monaten nach Behandlungsbeginn.
Größe und Gewicht
Zeitfenster: Baseline, dann alle 1, 3 oder 6 Monate (je nach Protokollversion) für durchschnittlich 2,8 Jahre
Veränderung der Größen-/Gewichtsperzentile vom Ausgangswert (schlechtester Wert) zum besten Wert während der Behandlung, basierend auf den Perzentilen der CDC-Wachstumstabelle (Centres for Disease Control and Prevention, USA).
Baseline, dann alle 1, 3 oder 6 Monate (je nach Protokollversion) für durchschnittlich 2,8 Jahre
Nebenwirkungen
Zeitfenster: Baseline, dann alle 1, 3 oder 6 Monate (je nach Protokollversion) für durchschnittlich 2,8 Jahre
Anzahl der Patienten mit unerwünschten Ereignissen
Baseline, dann alle 1, 3 oder 6 Monate (je nach Protokollversion) für durchschnittlich 2,8 Jahre

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Bilirubins, gemessen im Serum
Zeitfenster: Baseline und während der Behandlung (alle 1, 3 oder 6 Monate, je nach Protokollversion, für durchschnittlich 2,8 Jahre)
Bilirubinkonzentration im Serum zu Studienbeginn und während der Behandlung
Baseline und während der Behandlung (alle 1, 3 oder 6 Monate, je nach Protokollversion, für durchschnittlich 2,8 Jahre)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mitarbeiter

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Ermittler

  • Hauptermittler: James Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Hauptermittler: Kenneth Setchell, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 1992

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2009

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Dezember 2000

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Dezember 2000

Zuerst gepostet (Geschätzt)

7. Dezember 2000

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAC-91-10-10
  • CCHMC-91-10-10 (Andere Kennung: Cincinnati Children's Hospital Medical Center)
  • NCRR-M01RR08084-0009 (Andere Kennung: National Center For Research Resources (NCRR))

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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