Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Współczujące leczenie pacjentów z wrodzonymi błędami metabolizmu kwasów żółciowych za pomocą kwasu cholowego

29 września 2023 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Badanie patogenezy chorób wątroby u pacjentów z wrodzonymi wadami metabolizmu kwasów żółciowych

CELE:

I. Ocena skuteczności terapeutycznej kwasu cholowego w ramach leczenia współczującego pacjentów ze stwierdzonymi wrodzonymi wadami syntezy i metabolizmu kwasów żółciowych

II. Ocena bezpieczeństwa i tolerancji kwasu cholowego

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Plan śledztwa:

Faza III, otwarta próba, jednoramienne, nierandomizowane, nieporównawcze, współczujące badanie leczenia kwasu cholowego w leczeniu defektów metabolizmu kwasów żółciowych.

Badanie rozpoczęto od jednego ośrodka badawczego w Centrum Medycznym Szpitala Dziecięcego w Cincinnati (CCHMC), ale w 2005 r. rozszerzono je tak, aby można było zapewnić leczenie współczujące dodatkowym pacjentom, u których wykryto wrodzone wady metabolizmu żółci w ramach badań przesiewowych/diagnostycznych centrum program.

Skontaktowano się z pacjentami, z którymi przeprowadzono badania przesiewowe, i oceniono je pod kątem kryteriów włączenia/wyłączenia. Podpisana przez pacjenta i/lub rodziców/opiekuna prawnego świadoma zgoda została uzyskana natychmiast po potwierdzeniu, że pacjent spełnia kryteria włączenia/wyłączenia, a rodzice/opiekunowie wyrażą zgodę na udział dziecka w badaniu.

Głównymi interwencjami w badaniu były:

  1. Podawanie badanego leku.
  2. Zbieranie podstawowych badań fizykalnych, parametrów życiowych, próbek krwi i moczu do badań laboratoryjnych.
  3. Pobieranie okresowych badań fizykalnych, parametrów życiowych, próbek krwi i moczu do badań laboratoryjnych w okresie podawania badanego leku.
  4. Zbieranie wszelkich informacji o zdarzeniach niepożądanych.

Harmonogram godzin i wydarzeń:

Linia bazowa:

  1. Potwierdź uprawnienia
  2. Uzyskaj pisemną świadomą zgodę od pacjenta i/lub rodziców/opiekuna prawnego

  3. Zbieraj dane demograficzne oraz historię chorób i leków, w tym historię rodziny

    Stan bazowy i bieżący:

  4. Uzyskaj masę ciała
  5. Rejestruj zdarzenia niepożądane
  6. Pobierz próbki krwi i moczu do badań laboratoryjnych
  7. Rozpocznij terapię badanym lekiem i monitoruj terapię badanym lekiem i dostosuj dawkę w razie potrzeby

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

85

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

KRYTERIA WPISU DO PROTOKOŁU:

--Charakterystyka choroby--

Kliniczne lub biochemiczne objawy choroby wątroby, niewyjaśnione zaburzenia wchłaniania witamin rozpuszczalnych w tłuszczach lub dysfunkcja peroksysomów upośledzająca biosyntezę kwasów żółciowych

Kryteriami włączenia do rejestracji były:

  • Niemowlęta w wieku < 3 miesięcy
  • Dzieci zgłaszające się do oceny cholestazy zdefiniowanej jako stężenie bilirubiny związanej > 2 mg/dl lub zwiększone stężenie kwasów żółciowych w surowicy
  • Starsi pacjenci w każdym wieku z cholestatyczną chorobą wątroby, jeśli badanie moczu sugerowało, że mają wrodzone wady metabolizmu kwasów żółciowych
  • Potwierdzenie rozpoznania wrodzonej wady syntezy kwasów żółciowych na podstawie analizy moczu metodą FAB-MS w celu ustalenia, czy wskazane są określone nieprawidłowości w syntezie kwasów żółciowych
  • Pacjent i/lub rodzic/opiekun prawny muszą podpisać pisemny dokument świadomej zgody przed rozpoczęciem badania.
  • Pacjent musi być chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich ocen i procedur badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Kwas cholowy
Lek: Kwasy cholowe
10-15 mg/kg masy ciała/dzień przyjmowane doustnie.
Inne nazwy:
  • Cholik
  • Kwas cholowy
  • Kapsułki kwasu cholowego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z wydalaniem atypowych kwasów żółciowych w moczu według kategorii
Ramy czasowe: Wyjściowo, następnie co 1, 3 lub 6 miesięcy (w zależności od wersji protokołu) przez średnio 2,8 roku
Pacjenci z wydalaniem atypowych kwasów żółciowych w moczu według kategorii, od najgorszego stanu przed leczeniem (wyjściowy, BL) do najlepszego stanu podczas leczenia (OT)
Wyjściowo, następnie co 1, 3 lub 6 miesięcy (w zależności od wersji protokołu) przez średnio 2,8 roku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w testach czynności wątroby (LFT) mierzona w surowicy
Ramy czasowe: Wyjściowo, następnie co 1, 3 lub 6 miesięcy (w zależności od wersji protokołu) przez średnio 2,8 roku
Pacjenci ze zwiększonymi wynikami testów czynności wątroby (transaminaza alaninowa [ALT], transaminaza asparaginianowa [AST]) mierzonymi jako wielokrotności górnej granicy normy (GGN) na początku badania (najgorsza wartość) i podczas leczenia (najlepsza wartość)
Wyjściowo, następnie co 1, 3 lub 6 miesięcy (w zależności od wersji protokołu) przez średnio 2,8 roku
Histologia wątroby
Ramy czasowe: Na początku badania (jeśli nie były dostępne żadne dane historyczne) i pomiędzy 1 a 6 miesiącem po rozpoczęciu leczenia.
Pacjenci (liczba, odsetek) z patologicznymi wynikami jakościowego (obecność zapalenia, zwłóknienia, martwicy, komórek olbrzymich i cholestazy) i ilościowego (stopień wyżej wymienionych cech histologicznych) histopatologii wątroby na początku badania (BL) i w trakcie leczenia (OT) .
Na początku badania (jeśli nie były dostępne żadne dane historyczne) i pomiędzy 1 a 6 miesiącem po rozpoczęciu leczenia.
Wzrost i waga
Ramy czasowe: Wyjściowo, następnie co 1, 3 lub 6 miesięcy (w zależności od wersji protokołu) przez średnio 2,8 roku
Zmiana percentyli wzrostu/wagi od wartości wyjściowej (najgorsza wartość) do najlepszej wartości podczas leczenia, na podstawie percentyli wykresu wzrostu CDC (Centres for Disease Control and Prevention, USA)
Wyjściowo, następnie co 1, 3 lub 6 miesięcy (w zależności od wersji protokołu) przez średnio 2,8 roku
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Wyjściowo, następnie co 1, 3 lub 6 miesięcy (w zależności od wersji protokołu) przez średnio 2,8 roku
Liczba pacjentów z jakimkolwiek zdarzeniem niepożądanym
Wyjściowo, następnie co 1, 3 lub 6 miesięcy (w zależności od wersji protokołu) przez średnio 2,8 roku

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana bilirubiny mierzona w surowicy
Ramy czasowe: Wyjściowo i w trakcie leczenia (co 1, 3 lub 6 miesięcy, w zależności od wersji protokołu, średnio przez 2,8 roku)
Stężenie bilirubiny w surowicy na początku badania i podczas leczenia
Wyjściowo i w trakcie leczenia (co 1, 3 lub 6 miesięcy, w zależności od wersji protokołu, średnio przez 2,8 roku)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Współpracownicy

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Śledczy

  • Główny śledczy: James Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Główny śledczy: Kenneth Setchell, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 1992

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2009

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 grudnia 2000

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 grudnia 2000

Pierwszy wysłany (Szacowany)

7 grudnia 2000

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAC-91-10-10
  • CCHMC-91-10-10 (Inny identyfikator: Cincinnati Children's Hospital Medical Center)
  • NCRR-M01RR08084-0009 (Inny identyfikator: National Center For Research Resources (NCRR))

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Costa Rica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj