シスチン症患者における角膜シスチン蓄積に対する新しい製剤眼科用システアミン塩酸塩のランダム化試験
2015年3月24日 更新者：FDA Office of Orphan Products Development
目的: I. 角膜シスチン蓄積のためのシステアミン塩酸塩の新しい製剤で治療したときに深刻な副作用を経験するシスチノーシス患者の割合を決定します。
Ⅱ．このレジメンで治療した場合、角膜結晶密度が 1.00 単位減少した患者の割合を決定します。
調査の概要
詳細な説明
プロトコルの概要: これは無作為化された多施設共同研究です。患者は無作為に割り付けられ、現在のシステアミン塩酸塩の製剤を点眼剤として一方の眼に投与し、システアミン塩酸塩の新しい製剤を点眼剤としてもう一方の眼に投与します。
患者は、6ヶ月間（安全性研究）または1年間（有効性研究）、毎日起きている間、1時間ごとに割り当てられた眼にシステアミン塩酸塩の2つの製剤を受け取ります。
研究の種類
介入
入学
30
段階
- 適用できない
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～50年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
プロトコルの参加基準:
--疾患の特徴--
- -白血球中の2ナノモルハーフシスチン/ mgタンパク質を超えるシスチノーシスの診断またはシスチノーシスと一致し、角膜実質に分布する角膜結晶の存在は、細隙灯生物顕微鏡法によって観察されます
- -シスチン症と一致する病歴
- 安全性研究: プロトコル #86-El-0062 に基づく現在の点眼薬およびフォローアップ スケジュールの順守歴 過去 1 年間で安定または改善された写真上の結晶密度スコア (ゼロを含む)
- 有効性研究: 写真の結晶密度スコアが少なくとも 1.00 少なくとも過去 6 か月間、システアミンを同時に摂取している
--先行・同時療法--
- システアミン点眼歴なし（有効性試験）
--患者の特徴--
- 年齢：1～50歳（安全性試験） 2～12歳（有効性試験）
- その他：角膜写真に耐える意欲と能力
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Edward F. Lemanowicz、Leadiant Biosciences, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
1999年12月1日
研究の完了
2001年2月1日
試験登録日
最初に提出
2001年2月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2001年2月1日
最初の投稿 (見積もり)
2001年2月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年3月24日
最終確認日
2001年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。