Satunnaistettu tutkimus uudesta formulaatiosta oftalmisesta kysteamiinihydrokloridista sarveiskalvon kystiinin kertymiseen kystinoosipotilailla
TAVOITTEET: I. Selvitä niiden kystinoosipotilaiden osuus, jotka kokevat vakavan haittavaikutuksen, kun heitä hoidetaan uudella kysteamiinihydrokloridiformulaatiolla sarveiskalvon kystiinin kertymistä varten.
II. Määritä niiden potilaiden osuus, joiden sarveiskalvon kidetiheys on pienentynyt 1,00 yksikköä hoidettaessa tätä hoito-ohjelmaa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
PROTOKOLLIN YHTEENVETO: Tämä on satunnaistettu, monikeskustutkimus Potilaat satunnaistetaan saamaan nykyistä kysteamiinihydrokloridiformulaatiota tippoina yhteen silmään ja uutta kysteamiinihydrokloridin formulaatiota tippoina toiseen silmään.
Potilaat saavat kahta kysteamiinihydrokloridiformulaatiota heille määrättyihin silmiin joka tunti valveillaoloaikana päivittäin 6 kuukauden ajan (turvallisuustutkimus) tai 1 vuoden ajan (tehotutkimus).
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:
--sairauden ominaisuudet--
- Kystinoosin diagnoosi, jossa on yli 2 nmol puolikystiiniä/mg proteiinia leukosyyteissä TAI sarveiskalvokiteiden esiintyminen, jotka vastaavat kystinoosia ja jakautuvat sarveiskalvon stroomaan, havaittu rakolampun biomikroskopialla
- Kliininen historia vastaa kystinoosia
- Turvallisuustutkimus: Nykyisen silmätipan noudattamisen historia ja seuranta-aikataulu protokollassa #86-El-0062 Kaikki valokuvien kidetiheyspisteet, mukaan lukien nolla, jotka ovat pysyneet vakaana tai parantuneet viimeisen vuoden aikana
- Tehotutkimus: Kiteiden tiheyspisteet vähintään 1,00 valokuvissa Samanaikaisesti kysteamiinilla vähintään viimeisen 6 kuukauden ajan
--Aiempi/samanaikainen hoito--
- Ei aikaisempaa kysteamiinipisaroita (tehokkuustutkimus)
--Potilaan ominaisuudet--
- Ikä: 1-50 (turvallisuustutkimus) 2-12 (tehotutkimus)
- Muuta: Halu ja kyky sietää sarveiskalvokuvia
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Edward F. Lemanowicz, Leadiant Biosciences, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 199/15704
- SIGMATAU-FDR001769
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .